Madrid inicia en abril un novedoso ensayo clínico ‘first in human’ frente a la ELA

La Comunidad de Madrid iniciará este próximo mes de abril un novedoso ensayo clínico en el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital público de La Princesa que abre la puerta al desarrollo de nuevas terapias frente a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Esta investigación, que supone la primera administración en humanos de la molécula AP-2, fue autorizada recientemente por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemsp) tras superar con éxito la fase preclínica en el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC). El potencial medicamento para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) fue descubierto en el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB) del CSIC.

El estudio contará con la participación de 72 voluntarios sanos en su etapa inicial. El objetivo prioritario de esta Fase I es evaluar la seguridad y la farmacocinética del fármaco, analizando cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina del organismo. Según el protocolo diseñado por la Unidad de Ensayos Clínicos del centro madrileño, la administración del medicamento será progresiva en distintos niveles de dosis. Cada escalado se realizará únicamente tras confirmar la seguridad en la cohorte previa, garantizando así la protección de los participantes.

El fármaco AP-2 presenta un mecanismo de acción orientado a restaurar la función de TDP-43. Esta proteína se encuentra patológicamente alterada en los pacientes de ELA, lo que provoca la muerte de las motoneuronas. Estas células del sistema nervioso son las encargadas de transmitir señales desde el cerebro o la médula espinal hasta los músculos. La degradación de este proceso deriva en el avance de la patología y la consiguiente pérdida gradual de la fuerza muscular.

Hasta la fecha, la nueva molécula logró revertir la anomalía de TDP-43 y restaurar su equilibrio natural en modelos celulares y animales transgénicos. La investigación clínica pretende determinar si estos resultados son trasladables al ser humano para frenar la progresión de la enfermedad.

Cronograma y prevalencia de la patología

Está previsto que la investigación continúe en enero del próximo año con una segunda fase que integrará ya a pacientes afectados por la enfermedad. En España, la ELA afecta a entre 4.000 y 4.500 personas, con un diagnóstico anual de entre 900 y 1.000 nuevos casos, según datos de la Sociedad Española de Neurología.

Se trata de una patología incurable de evolución rápida, con una esperanza de vida media de entre cinco y seis años tras el diagnóstico. El inicio de este ensayo consolida la capacidad de la sanidad pública madrileña para liderar análisis complejos en fases iniciales y realizar la transición de la investigación básica a la aplicación clínica.