Hacia una nueva evaluación sanitaria: impacto y eficacia para financiar innovación

La evaluación no debe limitarse a medir la supervivencia o la reducción de síntomas, sino la recuperación de la vida del paciente. Un fármaco que evita la dependencia no solo es un éxito clínico, es una victoria económica que reduce la presión sobre los servicios sociales. Para evaluar adecuadamente las enfermedades con alta dependencia funcional, es necesario pasar de un enfoque basado únicamente en el gasto farmacéutico (perspectiva del pagador) a una perspectiva social complementaria. Esta aproximación permite cuantificar factores clave como las pérdidas de productividad laboral de pacientes y cuidadores, el impacto en la equidad y la cohesión social de los colectivos vulnerables, y los costes de los cuidados formales e informales, los cuales el proyecto Revalore destaca como el principal subsidio invisible del sistema sanitario.

María Queralt Gorgas, jefa del Servicio de Farmacia del Hospital Universitari Vall d’Hebron, resumió esa diferencia durante el encuentro de expertos sobre el valor social de la innovación terapéutica en oncología celebrado en Cataluña. “El valor clínico nos dice qué le ocurre a la enfermedad, mientras que el valor social nos dice qué le ocurre a la persona que vive con esa enfermedad”. A su juicio, el beneficio clínico relevante constituye la primera condición de cualquier innovación, pero la evaluación debe avanzar después hacia lo que ese resultado supone para el paciente, su familia, los profesionales y el conjunto de la sociedad.

Esta perspectiva centró buena parte del cuarto encuentro del ciclo organizado por Diariofarma con la colaboración de Roche, que reunió a Joan Albanell, jefe del Servicio de Oncología Médica del Hospital del Mar; Núria Maiz Nogueroles, enfermera gestora de casos de la Unidad Funcional de Mama del Complejo Hospitalario Universitario Moisès Broggi; Elisenda Martínez, presidenta de la Asociación Española de Cáncer de Mama Metastásico y Marta Sousa, responsable del Área de Cáncer de Mama de Roche Farma España, además de María Queralt Gorgas. El debate fue moderado por José María López Alemany, director de Diariofarma.

Durante el encuentro, el tiempo apareció como una de las dimensiones más claras. Tiempo de administración, pero también desplazamientos, esperas, recogida de medicación y horas que pierde tanto el paciente como quien debe acompañarlo. A ello se sumaron la capacidad funcional, la posibilidad de mantener una vida laboral y social, las toxicidades a corto y largo plazo, el impacto psicológico, la adherencia o los gastos que una persona debe asumir como consecuencia de vivir con cáncer.

Joan Albanell señaló que el beneficio de reducir el tiempo en el hospital va más allá de una mayor comodidad. Una formulación que evita largas estancias o una administración que permite reducir desplazamientos puede repercutir sobre el trabajo del paciente, sobre sus acompañantes y sobre el funcionamiento del propio hospital. “No es solo vivir o estar mejor, sino también el impacto laboral y el que recae sobre los acompañantes”, afirmó.

De la enfermedad a la vida que queda alrededor

Para Núria Maiz, la atención oncológica exige una valoración que incluya, además de la situación clínica, el entorno familiar y social. Consideró esencial una valoración que tenga en cuenta quién acompaña al paciente, cómo repercute el tratamiento en su vida familiar, si dispone de cuidador y quién es su persona de referencia durante el proceso. Desde su experiencia como enfermera gestora de casos, destacó también la necesidad de mantener el vínculo entre el paciente, la familia y el equipo multidisciplinar.

La carga del tratamiento incluye también sus efectos a corto y largo plazo. Elisenda Martínez citó los dolores musculares y articulares o la neuropatía periférica entre las toxicidades que pueden condicionar la vida de una persona. “Cuantos más efectos secundarios se sufren, menos actividades pueden realizarse o más adaptaciones son necesarias”, explicó.      Marta Sousa relacionó esta cuestión con la adherencia. “Podemos innovar mucho, pero, si la innovación no va acompañada de adherencia, los resultados no se alcanzan”, señaló.

Martínez reclamó también que se tengan en cuenta los costes que soporta directamente una persona como consecuencia de la enfermedad. “Tener cáncer es muy caro”, resumió. Entre los ejemplos mencionó la necesidad de contratar ayuda para realizar tareas domésticas o pagar sesiones de fisioterapia que no están incluidas en la cartera pública.

El tiempo ocupó un lugar destacado en este análisis. Queralt recordó que los hospitales disponen de información muy precisa sobre su propia actividad. “En el hospital contabilizamos la actividad con precisión: el tiempo de los sillones, cuántos pacientes atendemos y cuántos caben”. Sin embargo, añadió, “no contabilizamos el tiempo del paciente, que comienza cuando sale de casa y termina cuando regresa”. Ese tiempo incluye también los desplazamientos o la necesidad de coordinar la recogida de medicación con otras visitas y pruebas.

Albanell planteó tres dimensiones para analizar el valor social. La primera corresponde al beneficio para el paciente e incluye cargas como los costes de desplazamiento. La segunda se refiere al impacto sobre el sistema y a la capacidad de aprovechar los recursos que libera una innovación. La tercera alcanza al ámbito social, con cuestiones como las horas de trabajo perdidas, las ausencias o sus consecuencias laborales. Recordó, además, que “las situaciones laborales no siempre se adaptan a la enfermedad” y que algunos pacientes sufren incluso despidos.

Del paciente consultado al paciente que puede cambiar una decisión

Cataluña aporta una experiencia concreta de ese cambio de papel. El Programa de Armonización Farmacoterapéutica de CatSalut incorpora pacientes a sus comisiones de evaluación. No participan solo como observadores. “Esos pacientes tienen voz y voto, se les escucha y su aportación se tiene en cuenta”, explicó Gorgas.

Gorgas puso como ejemplo la evaluación de dos medicamentos que no disponen de una comparación directa y que, a partir de los datos clínicos, pueden parecer equivalentes. La perspectiva del paciente introduce entonces diferencias que la eficacia o la seguridad no siempre reflejan. Un tratamiento puede exigir acudir al hospital cada quince días y otro plantear una forma de administración distinta, más rápidas y cómodas como las vías subcutáneas u orales. “Esos elementos diferenciales quizá influyan poco en la eficacia o la seguridad, pero repercuten en la calidad de vida del paciente”, señaló.

La presencia del paciente, sin embargo, no garantiza por sí sola una participación efectiva. “No creo que baste con sentar a un paciente en una mesa y considerar cumplido el requisito”, advirtió Gorgas. “Debe tener voz y su aportación ha de poder cambiar decisiones”. En algunos espacios, la participación se limita a la invitación formal, con escasa capacidad de intervención y todavía menos de decisión, reconoció.

Joan Albanell apuntó que la participación requiere formación, criterios claros y personas capaces de representar a un colectivo amplio, no solo de trasladar una experiencia individual. Este principio forma parte también de la evolución de los Comprehensive Cancer Centres europeos. Según explicó, los nuevos criterios impulsan la presencia de pacientes en los órganos de gobierno de estos centros y extienden su papel a la investigación, los ensayos clínicos y la docencia.

Albanell ilustró el alcance práctico de esa participación con el diseño de un nuevo hospital de día de oncología. El centro recurrió a grupos focales de pacientes y el resultado cuestionó algunas de las ideas previas de los profesionales. “Lo que los profesionales imaginábamos no coincidía con lo que pedían las pacientes”, reconoció.

Para Elisenda Martínez, el paso siguiente exige definir las condiciones en las que los pacientes participan en estos espacios. La experiencia de la enfermedad aporta un conocimiento específico, pero no sustituye a la preparación necesaria para intervenir en debates técnicos. “Podemos actuar como patient advocates o patient experts, pero debemos contar con unos conocimientos mínimos”, afirmó. Si se espera que participen en instituciones y reuniones de alto nivel, añadió, debe facilitarse esa formación.

Martínez recordó que buena parte de los programas que realizó procedían de iniciativas privadas y reclamó una formación común, con respaldo público, que permita a los pacientes intervenir con garantías en los nuevos espacios de decisión.

Gorgas añadió otros dos requisitos: la representatividad y la ausencia de conflictos de interés. En las comisiones en las que participa, dos pacientes se alternan según el ámbito de la evaluación y, cuando se analiza un medicamento oncológico, se procura que intervenga una persona vinculada a ese campo. La experiencia acumulada, aseguró, demuestra que sus razonamientos pueden aportar elementos muy útiles para tomar decisiones. Ante casos graves, algunos pacientes pueden preferir una alternativa con algo menos de beneficio clínico si reduce de forma relevante la carga de enfermedad y mejora la calidad de vida.

Acercar la atención sin convertir la proximidad en una nueva desigualdad

Si el tiempo, los desplazamientos y la carga asociada al tratamiento forman parte de su valor, la organización de la asistencia adquiere tanta importancia como algunas características del propio medicamento. Cataluña ofrece varias experiencias que apuntan en esa dirección, desde la hospitalización a domicilio y la telefarmacia hasta el trabajo en red entre centros de referencia y hospitales próximos al lugar de residencia.

Las formulaciones subcutáneas aparecieron en distintos momentos del debate como una de las vías para reducir la carga asistencial asociada al tratamiento. Albanell señaló que, cuando ofrecen una eficacia equivalente a la vía intravenosa, permiten acortar las estancias en el hospital de día y evitar el uso de vías intravenosas, además de facilitar el trabajo de Farmacia y de los propios hospitales de día.

Joan Albanell situó la administración domiciliaria de determinados tratamientos oncológicos entre los cambios con mayor capacidad para reducir esa carga. Evitar el desplazamiento ahorra tiempo al paciente y, cuando lo necesita, también al acompañante. “La administración en el domicilio es probablemente el máximo exponente de esa reducción de desplazamientos y tiempo en el hospital”, señaló. Para ello, precisó, se requieren medicamentos de administración relativamente sencilla y una experiencia previa que confirme su buena tolerancia en el entorno hospitalario.

Núria Maiz aportó la experiencia ya consolidada de hospitalización a domicilio tras determinadas intervenciones de cáncer de mama. El circuito permite que algunas pacientes reciban el alta y mantengan el contacto con un equipo médico y de enfermería, con cobertura durante las 24 horas. La paciente permanece en casa, pero conserva una referencia asistencial ante problemas relacionados con la herida, los drenajes o la analgesia. El modelo, señaló Maiz, requiere coordinación y recursos suficientes para poder trasladarse a otros ámbitos de la oncología.

La proximidad también puede conseguirse sin llevar el tratamiento hasta el domicilio. Gorgas destacó el trabajo en red entre hospitales de referencia y centros comarcales. Determinados estudios de biomarcadores pueden realizarse en un centro con mayor capacidad diagnóstica y, una vez seleccionado el tratamiento, la administración puede continuar en el hospital más cercano al paciente. “Una vez establecido el diagnóstico y definido el tratamiento óptimo, la administración puede continuar en el hospital más próximo al domicilio”, explicó.

Telefarmacia en oncología

La telefarmacia ofrece otro ejemplo. En oncología, donde existe un número creciente de tratamientos orales, el envío de medicación puede evitar desplazamientos. Gorgas planteó el caso de una persona que vive en Vielha y debe acudir a Vall d’Hebron solo para recoger su tratamiento. Ese viaje supone transporte, horas dedicadas a la gestión y, si trabaja, una ausencia laboral. Evitarlo, afirmó, “es valor social y debemos ser capaces de materializarlo y medirlo”.

Marta Sousa defendió también los modelos de atención descentralizada, con tratamientos en el domicilio, en hospitales próximos o, cuando sea posible, en centros de salud. “En este contexto, Sousa destacó el potencial de optimización asistencial que ofrecen las innovaciones en las vías de administración y organización de circuitos. Aludió a estudios de eficiencia en hospitales de día oncológicos, como el proyecto ONCOptimal 2.0, que identifican cuellos de botella y analizan cómo simplificar los procesos de administración permite liberar capacidad instalada y optimizar el tiempo de los profesionales. «El objetivo de la innovación organizativa debe ser ganar tiempo útil y de calidad tanto para el paciente como para el equipo asistencial», concluyó Sousa.

Por ello, Sousa situó otro de los retos en la fragmentación del sistema sanitario y en las diferencias entre comunidades autónomas. Desde la perspectiva de la industria, señaló que esta situación dificulta establecer criterios comunes para valorar cuestiones como el coste de los desplazamientos o el beneficio que supone liberar capacidad en los hospitales de día. “Uno de los grandes retos es la inequidad derivada de la fragmentación del sistema sanitario. “Contar con criterios armonizados y metodologías compartidas entre las distintas administraciones sanitarias facilitará evaluar el valor no clínico de forma homogénea, impulsando la equidad en el acceso a modelos asistenciales avanzados para todos los pacientes», apuntó. Sousa consideró que el Ministerio debería tener en cuenta esta situación y señaló los esfuerzos que ya realiza en este ámbito.

Sousa defendió también la aportación del paciente en aquellos ámbitos cuyo valor resulta más difícil de expresar en términos económicos. “El paciente conoce mejor que nadie lo que significa vivir con la enfermedad y cómo afecta a su entorno, su familia y sus amistades. Cuando es difícil asignar un valor monetario, puede aportar experiencia y conocimiento”. Esa perspectiva, precisó, tampoco será idéntica en todos los casos, ya que depende de la edad y de las circunstancias de cada persona.

Para la responsable del Área de Cáncer de Mama de Roche Farma España, disponer de innovación tampoco resulta suficiente si esta no repercute sobre la vida de quienes reciben los tratamientos. “No basta con disponer de tratamientos innovadores si no se traducen en una vida y una calidad de vida mejores”, señaló. Sousa añadió que “cada integrante aporta una parte del conocimiento y la suma de todos produce el verdadero resultado en salud”.

Por su parte, Elisenda Martínez recordó que los recursos varían incluso entre hospitales de una misma comunidad autónoma. En cáncer de mama metastásico, explicó, muchas pacientes terminan derivadas en algún momento a grandes centros de Barcelona porque su hospital no dispone de determinadas capacidades.

Gorgas reconoció esa desigualdad. Cataluña incorporó la hospitalización y la administración domiciliarias como prestaciones reconocidas por CatSalut, pero su desarrollo en oncología todavía resulta dispar. “En Cataluña todavía queda mucho por hacer y no todos los hospitales cuentan con los mismos recursos”, afirmó.

Existe, además, otra condición para que estas innovaciones produzcan todo su valor. Liberar recursos no basta si la organización permanece intacta. Gorgas puso como ejemplo las formulaciones que reducen el tiempo de administración en los hospitales de día. Si los minutos ahorrados no permiten atender a más pacientes, reducir esperas o dedicar más tiempo a quienes lo necesitan, parte del beneficio desaparece. “El ahorro de tiempo no se transforma automáticamente en valor”, fue la conclusión de ese razonamiento.

Los beneficios de una innovación no siempre aparecen en el mismo presupuesto que soporta su coste. Un medicamento puede reducir hospitalizaciones, dependencia, necesidad de cuidados o ausencias laborales, pero cada uno de esos efectos repercute en partidas diferentes. “Mientras trabajemos en silos y no seamos capaces de observar el conjunto, tendremos dificultades”, advirtió Gorgas.

La futura evaluación del valor social tendrá que ordenar todas estas dimensiones sin perder de vista el punto de partida. Gorgas propuso un núcleo básico formado por síntomas, toxicidad, capacidad funcional, actividades de la vida diaria, laboral y social, calidad de vida y carga de tratamiento. A partir de ahí podrán incorporarse otros elementos, como la productividad del paciente y del acompañante, siempre que su uso no introduzca nuevas desigualdades, por ejemplo, al atribuir menor valor a quien ya no participa en el mercado laboral.

Martínez resumió el objetivo desde la perspectiva del paciente. “Necesitamos que el paciente no sea únicamente una fuente de datos, sino un actor verdaderamente implicado”. A su juicio, el propósito debe ser que la vida de la persona esté cada vez menos definida por la enfermedad y que pueda mantener sus actividades, sus aficiones y una vida plena.