El biomarcador como motor de nuevas fórmulas de acceso

En la reciente presentación de los resultados del estudio Apollo sobre patisirán, un agente experimental para pacientes con polineuropatía amiloidótica familiar por TTR, el presidente de Alnylam ha declarado que el hecho de contar con un biomarcador de eficacia facilitará el establecimiento de acuerdos de riesgo compartido para facilitar el acceso a la nueva terapia.

Barry Greene explicaba en el Primer Encuentro Europeo de Amiloidosis por Transtirretina (ATTR) para Pacientes y Médicos a finales de la semana pasada que los resultados completos positivos del estudio en fase III Apollo sobre patisirán, un agente terapéutico experimental de ARNi, que Alnylam y Sanofi Genzyme presentarán la solicitud de registro del fármaco a finales de este año.

Greene declaraba en un encuentro con periodistas que mejorar el acceso a esta terapia es clave para la compañía, y que están dispuestos a facilitarlo vía acuerdos de riesgo compartido.

Considera que uno de los esquemas innovadores de acceso más interesantes son los acuerdos de pago por resultados, en vista de los buenos resultados que ha obtenido el fármaco en los ensayos en fase III y la utilidad de un marcador específico de respuesta. Se trata de la escala de deterioro por neuropatía modificada, con respecto a la línea basal, (mNIS+7).

Precio basado en valor

Según aclaró el presidente de Alnylam, ya se han puesto en marcha programas de acceso temprano en Estados Unidos, Reino Unido y Alemania. “El objetivo obvio es hacer llegar el tratamiento a todas aquellas personas que lo necesitan lo antes posible”, aclaraba.

A esto, añadía que el valor del fármaco es considerable, dado que puede revertir los síntomas de la enfermedad y reducir la discapacidad. A su modo de ver, esto debería ser clave en el proceso de aprobación y determinación del precio.

Se van a recoger datos adicionales para evaluar su eficacia en la práctica clínica: “No es que por ello se vaya a incrementar el precio, desde luego, pero creemos que esos datos respaldarán nuestro planteamiento de precio basado en el valor”, declaró.

Las bases de datos para recabar información durante al menos cinco años están ya operativas.

Enfermedad multisistémica

Dado que la amiloidosis por ATTR es una enfermedad sistémica, será determinante identificar a los candidatos a ser tratados con patisirán.

Es frecuente que las manifestaciones neurológicas y cardiológicas de la enfermedad se traten de forma aislada. En palabras de Greene, el diagnóstico preciso puede tardar en realizarse entre cinco y diez años.

Por su parte, David Adams, investigador principal del ensayo Apollo, explicó que la posibilidad de revertir los efectos de la enfermedad tendrá un enorme impacto en la calidad de vida de los pacientes, los cuidadores y las familias.

A esto añadió que hay evidencias de que el tratamiento precoz puede prevenir la progresión de la enfermedad.

Para Akshay Vaishnaw, vicepresidente de I+D de Alnylam, el ensayo Apollo es un primer paso en el mundo de medicamentos basados en el mecanismo de interferencia de ARN (RNAi), con aplicaciones en enfermedades raras pero también en otras comunes. De hecho, la compañía también cuenta con programas en el área de enfermedades cardiometabólicas e infecciones hepáticas.