La VIII edición del Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras ha alcanzado su fin con un importante éxito de convocatoria, análisis y aportaciones científicas, sociales, políticas y económicas para hacer mejor la vida de los pacientes con alguna enfermedad rara.
Durante el congreso, organizado por el Colegio de Farmacéuticos de Sevilla, la Federación de Enfermedades Raras (Feder) y la Fundación Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras (Mehuer), se ha escuchado la voz de los pacientes y de los clínicos, de los portavoces políticos y los consejeros de Sanidad sobre diversos asuntos como el acceso a los medicamentos huérfanos innovadores y su financiación, aspectos genéticos, aspectos políticos, el trabajo en red, el registro de pacientes o las acciones internacionales
Por ello, una vez finalizado el evento es hora de analizar y extraer las conclusiones más relevantes que se han podido alcanzar a lo largo de las diversas conferencias, mesas de debate y mesas redondas que se han producido a lo largo de los tres días de encuentro.
Conclusiones del VIII Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras
- La particular vulnerabilidad de los pacientes con enfermedades raras requiere que las autoridades sanitarias asuman una mayor proactividad para impedir la promoción comercial, distribución y venta de productos milagro y otros con escaso beneficio clínico, para evitar generar falsas expectativas de curación en los pacientes y cuidadores.
- La financiación pública y privada de la investigación debe ser transparente y justificada. Es importante conocer los éxitos y los fracasos para poder seguir avanzando. Todos los pacientes requieren una sensibilidad única por parte de la sociedad civil y de las autoridades sanitarias.
- Persiste una significativa desigualdad efectiva en el acceso real a los tratamientos de las enfermedades raras y, en particular, a los medicamentos huérfanos. Es preciso un esfuerzo especial para revertir esta situación.
- El peregrinaje permanente en busca de un diagnóstico y tratamiento de los pacientes que aún no los tienen, exige promover iniciativas encaminadas a interrelacionar investigadores y profesionales sanitarios en torno al estudio coordinado y compartido de pacientes no diagnosticados.
- La futura adaptación de todos los registros existentes a mecanismos modernos e interoperables, junto a las garantías éticas y empoderamiento de los pacientes, será la clave de la aplicación eficiente de los resultados en investigación.
- Las asociaciones de pacientes con enfermedades raras deben participar en el diseño y promoción de ensayos clínicos para adaptarlos a las condiciones reales. Los plazos exigidos por la investigación clínica deben ser convenientemente explicados a los pacientes y cuidadores a fin de favorecer la colaboración y coordinación.
- Las asociaciones de pacientes con enfermedades raras deben adquirir la importancia ejecutiva y organizativa, participando dentro de la estructura oficial y científica, con el fin de atender a las necesidades de este colectivo y servir de comunicación con los pacientes para proporcionarles información rigurosa.
- El Pacto por la Sanidad debería ser sustanciado con acciones ejecutivas concretas.
Nicolas Gonzalez Casares: