La Aemps publica una guía para orientar el desarrollo de húerfanos

La Agencia Española de Medicamentos y Productos sanitarios ha publicado la 'Guía rápida para investigadores sobre el desarrollo de medicamentos huérfanos para enfermedades raras', cuyos autores son Antonio Blázquez (Aemps), Beatriz Gómez y Juan Luque (Ciberer), que han contado con la colaboración de la Plataforma de Malalties Minoritàries. Éstos explican que el objetivo de esta iniciativa es dar "respuesta a la prioridad que supone la promoción y el desarrollo de medicamentos huérfanos tanto a nivel europeo como nacional" y también "desmitificar la complejidad del proceso y animar a los investigadores a dar los pasos de forma progresiva, contando con acompañamiento en el proceso, ya sea del Ciberer, en caso de pertenecer este centro, o de estructuras específicas de asesoramiento científico disponibles en las distintas agencias, como es el caso de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) o la Aemps".

El primer paso, explican, es solicitar la designación de medicamento huérfano ante la EMA, un proceso "voluntario y libre de costes, ya que pueden beneficiarse de incentivos contemplados en la regulación". Esta designación va acompañada de incentivos importantes, como son la exclusividad de mercado de 10 años tras la concesión de a autorización de comercialización (12 si se autoriza uso pediátrico), asesoramiento de la Aemps en materia de investigación clínica, reducción de tasas y acceso a financiación de programas como Horizonte 2020.

Entre la documentación a presentar para obtener la designación, existen directrices claras de la EMA que incluyen la necesaria descripción de la enfermedad, así como su prevalencia, el potencial retorno de la inversión, referencias a otros métodos que no ofrecen resultados satisfactorios y del beneficio que se espera con el medicamento propuesto, así como una descripción del estado de desarrollo del mismo. El Comité de Medicamentos Huérfanos de la EMA no tardaría en responder más de 90 días, aunque hay que conocer bien el calendario de sus reuniones para optimizar esos plazos.

Asesoramiento en el diseño de los ensayos

Una vez obtenida la designación, la guía hace referencia a la necesidad de diseñar la investigación clínica que ayude a construir el perfil de seguridad, eficacia y calidad, de cara a la obtención posterior de la autorización de comercialización. Para ello, existen organismos como el Scientific Advice and Protocol Assistance de la EMA  y la Oficina de Apoto a la Investigación Clínica Independiente de la Aemps que pueden servir de apoyo.

El desarrollo clínico siempre va a implicar un coste, por lo que los investigadores tendrán que buscar financiación para sus proyectos. La guía alude, en primer lugar, a la financiación privada, una opción habitual, explican, dado que la inversión que se requiere es elevad y la experiencia necesaria. "Esta financiación puede formalizarse por acuerdos de colaboración con fondos privados, procedentes de empresas biotecnológicas o fondos de capital riesgo", indican. También se puede acudir a las asociaciones y otros organismos sin ánimo de lucro y a los programas públicos, como el citado Horizonte 2020.

Si la investigación culmina con éxito, el proceso terminará con la solicitud de autorización de comercialización ante la EMA, cuyo visto bueno, explican, no va a garantizar el acceso de los pacientes, el cual estará condicionado, a posteriori, por el proceso de asignación de reembolso que se inicia a nivel nacional. "El tiempo desde la autorización hasta la decisión de financiación puede variar dependiendo del fármaco", concluyen.