La Comunidad Valenciana, orgullosa de lo conseguido en torno a los CAR-T

El impacto de las terapias CAR-T desde el punto de vista de la recuperación de pacientes sin otras opciones de tratamiento, pero también el establecimiento de un nuevo modelo de trabajo en red para su administración, evaluación y financiación, han sido algunos de los aspectos que han centrado la realización del coloquio virtual 'La incorporación de los CART a la práctica clínica en Comunidad Valenciana'.

Este encuentro de expertos, que forma parte de una serie que Diariofarma ha ido realizando por diferentes comunidades autónomas, ha llegado ahora a Comunidad Valenciana para conocer y analizar la incorporación de las terapias CAR-T a la práctica clínica en esta región. En la misma han participado José Manuel Ventura, director general de Farmacia y Productos Sanitarios de la Consejería de Sanidad Universal y Salud Pública de la Comunidad Valenciana; Guillermo Sanz,  jefe de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia; Carlos Solano, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Clínico de Valencia;  José Luis Poveda, jefe de Servicio de Farmacia Hospitalaria y director Área Clínica del Medicamento del Hospital Universitario y Politécnico La Fe; Manuel Alós,  jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Clínico Universitario de Valencia y Regina Quiroga, directora médica de Oncología y Terapia Celular de Gilead/Kite.

En el balance general, a un año de su puesta en marcha, todos los participantes expresaron su satisfacción por la autorización de dos centros para la administración de terapias CAR-T en Valencia, “por lo que significa en términos de excelencia de nuestros hospitales”, esta apreciación en palabras de José Manuel Ventura.

No obstante, tanto Carlos Solano como José Luis Poveda, Manuel Alós y Guillermo Sanz apuntaban que ya se está trabajando por ampliar la autorización para la indicación en pacientes pediátricos, que para algunos de ellos es “solamente una cuestión de tiempo conseguir”. Además, Poveda quiso poner de manifiesto que los grupos de expertos nacionales sobre CAR-T tienen una relevante presencia de profesionales procedentes de la región valenciana, lo que para él es signo de una “posición muy positiva”.

A lo largo de este encuentro, que ha contado con la colaboración de Gilead, los clínicos también tuvieron palabras de agradecimiento al trabajo de las autoridades de la comunidad autónoma, dirigidas Ventura, por su apoyo y trabajo de representación, que consideraron clave además del cumplimiento de los requisitos técnicos por parte de los hospitales autorizados.

El logro de contar con dos centros

El responsable autonómico de Farmacia apuntaba en el encuentro que lo que ha supuesto contar con dos centros ha sido, principalmente “mucho trabajo por parte de todos”, pero también destacaba que supone ser parte integrante de las decisiones que se toman en el ámbito de España en beneficio de los pacientes. “Además, hemos visto, como bien apuntaba Manuel Alós, que somos capaces de alcanzar la normalidad asistencial incluso cuando en el momento de empezar no contábamos con una hoja de ruta, ya que no había precedentes. Todo el trabajo invertido ha merecido la pena”, añadía. Asimismo, adelantaba que “ahora es crucial, y un reto, evaluar cómo benefician estas nuevas terapias a los pacientes, ya que otra cosa no tendría sentido”.

En ese punto, Carlos Solano destacaba el logro de haber unido distintos servicios y profesionales bajo un marco de calidad y una proceso común. A su modo de ver, es especialmente importante la creación de unidades funcionales que aúnan esfuerzos para un avance terapéutico tan significativo como el que constituyen las terapias CAR-T. Aventuraba que su expansión planteará nuevas dificultades, dados los recursos “en competencia” para otras poblaciones de pacientes con necesidades asistenciales similares. Expresaba su satisfacción por haber incorporado a los pacientes tratados con CAR-T al sistema, ya que antes de esta innovación estaban prácticamente en servicios paliativos, pero advertía que su entrada al sistema tendrá que ser abordada.

Esta reflexión, según añadía Guillermo Sanz, ilustra la idea de que las terapias CAR-T, además de un tratamiento disruptivo, son un acicate para el funcionamiento de los sistemas sanitarios en un contexto de sostenibilidad y eficiencia. “El abordaje multidisciplinar, con comités en los hospitales, es un ejemplo claro de gestión por procesos y, por otro lado, uno de los primeros en los cuales el pago es un pago por valor en salud, por resultados. Son aspectos importantes”, declaraba. 

Guillermo Sanz razonaba que el proceso de negociación entre instituciones y compañías ha sido innovador y ha permitido alcanzar una situación en la cual “claramente” España está avanzada respecto a los países del entorno. 

Manuel Alós recordaba que el compromiso de todos los implicados ha tenido lugar en un momento sanitario e histórico desconocido para todos -en alusión a la pandemia de Covid-19-, lo cual le dota de un valor aún mayor. A este respecto, durante el coloquio se puso de manifiesto, como explicó Regina Quiroga, que el compromiso de los profesionales ha sido notable. 

Una nueva forma de trabajar

José María López Alemany, director de Diariofarma, invitaba a los presentes a reflexionar sobre el trabajo en red y la coordinación entre hospitales, servicios dentro del mismo hospital y comunidades autónomas como una fórmula de futuro.

Carlos Solano indicaba que el único precedente, con diferencias, era la cadena de coordinación de trasplantes, algo desde luego no tan complejo. El rodaje -razonaba- ha servido para identificar los problemas e ir solucionándolos. En su experiencia, uno de los puntos en los que se ha ido ganando fluidez es el paso del diagnóstico inicial en el centro en el cual se trata al paciente candidato al hospital de referencia. José Manuel Ventura se mostraba de acuerdo e insistía en que “esto no es una interconsulta más”, aunque celebraba que la especialidad cuente con un cierto recorrido en cuanto a coordinación en el pasado.

El modelo de trabajo en red que se ha ido forjando en el proceso es, según lo entiende Guillermo Sanz, un digno heredero del tradicional prestigio mundial del Sistema Nacional de Trasplantes español: “Llevamos una trayectoria parecida”.

José Manuel Ventura añadía que se ha puesto en marcha un programa, 'Colabora' que, teniendo en cuenta la protección de datos, es un sistema específico para compartir información con agilidad entre los miembros de los comités de CAR-T y manteniendo la independencia de los evaluadores y la trazabilidad. Hasta su implantación, la información clínica se compartía por correo electrónico, mucho más vulnerable. 

Selección de pacientes

Carlos Solano adelantaba que la ampliación de experiencia con los nuevos ensayos clínicos y la ampliación de los plazos de seguimiento irán a su vez expandiendo las indicaciones de estas terapias. Específicamente, se refirió a datos presentados en el último congreso de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO), celebrado a finales de mayo. “Se ha reducido el número de trasplantes autólogos en pacientes con linfoma, algo que en parte -matizaba- puede atribuirse a que se están utilizando CAR-T en situaciones en las que el trasplante aún tiene un papel. Estoy seguro de que hay ensayos que pueden mostrar que la terapia CAR-T es más eficaz que el trasplante, pero a fecha de hoy tenemos que usarlo en las situaciones para las cuales exista evidencia”, decía.

Guillermo Sanz se mostraba de acuerdo, tanto en la necesidad de limitar el uso a los escenarios clínicos en los que hay evidencia como en la futura ampliación de indicaciones, ya que los resultados de los ensayos clínicos se están reproduciendo en series más amplias de pacientes en vida real. “Vamos a ir a más”, sentenciaba.

José Luis Poveda valoraba que los criterios empleados por el Ministerio de Sanidad y la propia comunidad autónoma están funcionando de forma satisfactoria, incluyendo los tiempos de respuesta de la comisión central. A este respecto, el director general de Farmacia explicó que el hecho de tener un rodaje en la selección de los pacientes y llegar casi a asegurar que todas las solicitudes son bien seleccionadas y, por tanto, logran los vistos buenos por los comités centrales, también han supuesto un importante ahorro medio de tiempo.

También bajo la consigna de respetar las indicaciones aprobadas, Regina Quiroga recordaba la disponibilidad de datos a tres años que avalan los resultados de los ensayos clínicos iniciales, así como resultados en fases más precoces y en otros tipos de cáncer, de nuevo remitiéndose a las presentaciones del congreso ASCO. “Estos datos empiezan a estar maduros, queremos a España y a Valencia en esos ensayos”, decía. También indicó que la puesta en marcha de una nueva planta en Holanda va a reducir el tiempo de espera para procesar las células de los pacientes. “El tiempo se ha reducido en una semana, la planta está preparada para producir más de 4.000 tratamientos al año”, dijo.

Enlazando las reflexiones de sus compañeros de debate, Manuel Alós ponía en valor la determinación por basar las decisiones en la evidencia y añadía la consideración de mantener la equidad en el acceso a las terapias CAR-T en España.

Evaluación, evaluación, evaluación

José Manuel Ventura mostraba su acuerdo sobre la importancia de la equidad. Además, puntualizaba que “toda la complejidad del proceso no debe hacernos olvidar que estamos ante un medicamento, que debe ser evaluado como tal, de forma continua, más allá de los ensayos clínicos”.

José Luis Poveda introducía en este punto del debate el sistema Valtermed como práctica que debe ser habitual, y particularmente necesaria para el marco de resultados ligados a financiación: “Con las CAR-T se dio un cambio clave en la evaluación por su doble dimensión disruptiva, en la clínica y en la gestión. La evaluación de resultados aporta la tranquilidad de saber que se están utilizando los recursos de la mejor manera posible”. Es un cambio de modelo que ha introducido la innovación en procesos de gestión y financiación. 

Opciones de mejora

Manuel Alós recogía las valoraciones de Carlos Solano sobre la necesidad de prestar atención a la derivación de pacientes entre centros, algo particularmente complejo cuando implica un cambio de comunidad autónoma. Guillermo Sanz afirmaba en este contexto que el sistema de flujo de pacientes en Valencia es “ejemplar”. 

Carlos Solano añadía que es necesario prestar atención a la información histológica, sobre la cual es necesario estar muy seguro para la evaluación de los pacientes candidatos a estas terapias, con revisión centralizada de toda la información. Al respecto, José Manuel Ventura valoraba que todos los casos remitidos a Madrid se han autorizado, de forma que considera que la valoración de los casos se está llevando a cabo de forma exhaustiva y satisfactoria: “La documentación está muy consolidada cuando llega al Ministerio”. José Luis Poveda considera que la tasa de éxito de aceptación de derivaciones de CAR-T por parte del Ministerio demuestra de forma muy clara la coherencia entre las necesidades de los pacientes y lo que se está financiando.

Flujo de pacientes entre comunidades autónomas y SIFCO

Para José Manuel Ventura esta es una cuestión compleja, “porque hay 17 interlocutores”. Expresaba además su preocupación por la dificultad de que Valtermed pueda dar cabida a toda la innovación que viene e indicaba que probablemente será necesario llegar a nuevos procedimientos simplificados en el futuro. Es una preocupación que comparte Manuel Alós, teniendo en cuenta que este aprendizaje ha tenido lugar en un contexto de pocos productos en el mercado: “Las vías de comunicación informal no pueden convertirse en las vías formales”.

José Manuel Ventura fue el primer participante en declarar que, aunque elSistema de Información del Fondo de Cohesión (SIFICO9 tiene algunas ventajas en algunos casos, no es un buen sistema para la contabilidad entre diferentes regiones. Entre otros motivos, esto se debe a que con las terapias CAR-T las necesidades de ingreso en UCI y otros gastos asociados están sujetos a enorme variabilidad entre pacientes. 

José Luis Poveda recordaba que fondo de cohesión no ha hecho más que reducirse en cada legislatura. Además, “no parece que haya voluntad de establecer un fondo finalista, que habría sido una fórmula posible para bordar la escasez de financiación en este caso, pero también ante terapias huérfanas”. Advertía de que hay 14.000 ensayos clínicos en marcha con terapias avanzadas, un tema “que nadie ha querido abordar”.

Retomando brevemente el tema de Valtermed, José Luis Poveda apuntaba que la carga de trabajo que supone la incorporación de datos es también algo a tener en cuenta. Algunas variables están claras, pero hay otras situaciones clínicas en las cuales la respuesta es más complicada de determinar. “Va a haber muchos grises”, advertía.

Manuel Alós dedicaba su última intervención a hacer hincapié en dos aspectos importantes: lo relacionado con trazabilidad y tiempo de respuesta -por un lado- y la incorporación de nuevas indicaciones bajo la consigna de la evidencia. Carlos Solano indicaba que la recogida de datos para diferentes sistemas -Valtermed, el grupo europeo de trasplante, los registros que exigen algunos laboratorios…- puede poner en riesgo el funcionamiento de los hospitales. Guillermo Sanz recomendaba irse adaptando a las evidencias para que las terapias innovadoras se traduzcan en mejores resultados para los pacientes.

José Luis Poveda, por su parte, considera que “estamos en un momento histórico, pero la disrupción es también administrativa”. José Manuel Ventura, en una conclusión “poética” -en sus propias palabras- afirmaba que el resto se ha superado de forma satisfactoria, pero como en la escalada ciclista al Tourmalet, aún pueden encontrarse rampas que habrá que predecir y para las que habrá que estar preparado.