Nuevas terapias basadas en ARN de interferencia, un reto de gestión pero también una nueva esperanza

La decisión de precio y reembolso para el financiador, y la garantía de acceso equitativo a todos los pacientes suponen, entre otros, los principales retos para la implantación de estos tratamientos

La capacidad potencial de revolucionar el enfoque de tratamiento de ciertas enfermedades que tienen las nuevas terapias basadas en ARN de interferencia tienen todavía pendiente su adaptación dentro de la gestión del propio sistema.

Así lo valoraron varios de los expertos que se han dado cita en el encuentro virtual ‘ARN de interferencia para el desarrollo de nuevas terapias’, organizado por BioInnova Consulting con el patrocinio de la compañía farmacéutica Alnylam, en el que se analizó la situación actual y el impacto de las nuevas terapias innovadoras basadas en ARN de interferencia. 

“Esta nueva clase de terapias tienen el potencial de revolucionar el enfoque del tratamiento de ciertas enfermedades, ya que permiten abordar la patología desde sus raíces permitiendo detener o incluso revertir su condición, en lugar de únicamente tratar sus síntomas”, así lo aegura  José Manuel Martínez Sesmero, jefe de Servicio de Farmacia del Hospital Clínico Universitario San Carlos.

Elena Casaus, coordinadora de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, comparte estas palabras si bien remarcó que “las nuevas terapias ofrecen cada vez más beneficios clínicos para los pacientes, aunque suponen un reto en cuanto a la decisión de precio y reembolso para el financiador, y en la garantía de acceso equitativo a todos los pacientes para el gestor”.  

Por su parte, Catilena Bibiloni, paciente con Amiloidosis Hereditaria por Transtiretina (AhTTR), manifestó que “los nuevos fármacos, como las terapias basadas en ARN de interferencia, han supuesto una nueva esperanza para los pacientes con AhTTR, dando otra opción terapéutica diferente al trasplante de hígado”. La AhTTR es una enfermedad poco frecuente, hereditaria y progresiva que, si no recibe tratamiento, puede causar la muerte en unos 10 o 15 años. 

Además, Catilena ha insistido en “la necesidad de la investigación y el desarrollo de nuevas terapias para cubrir las necesidades existentes dentro de colectivos específicos de pacientes”.

Lucía Galán, neuróloga adjunta del Grupo de Neuromusculares del Hospital Clínico San Carlos, quiso aprovechar la ocasión para destacar que, por suerte, “cada vez hay más vías para tratar a los pacientes, y que otro aspecto primordial en el abordaje de enfermedades complejas como la AhTTR es el trabajo en equipos sanitarios multidisciplinares que permiten individualizar el tratamiento y escoger la mejor opción para cada paciente”.

Finalmente, Mario García Gil, jefe del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario de Fuenlabrada, concluyó las ponencias de la tarde reflexionando sobre la complejidad biotecnológica de estos fármacos que requiere, igual que en el caso de las Terapias Avanzadas, de una “estructura y tejido de profesionales que estén coordinados para poder manejar estas terapias con eficacia y, sobre todo, seguridad.” Por lo que “detrás de un medicamento que se administra en un hospital de día, hay un trabajo previo de investigación para poder ofrecer un tratamiento individualizado y óptimo para cada paciente”.