La EMA recomienda la aprobación de 11 nuevos medicamentos

Nuevas terapias para la amiloidosis, la nefritis lúpica, la diabetes tipo 2, la deficiencia de cofactor de molibdeno tipo A, el melanoma, el mieloma múltiple, el asma grave, la degeneración macular asociada a la edad neovascular (exudativa) y la alteración visual debida a edema macular diabético cuentan con el visto bueno del comité evaluador de la EMA para que la Comisión Europea dé luz verde a su comercialización.

Se recomienda la aprobación de Amvuttra (vutrisirán) para el tratamiento de adultos con amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina, una enfermedad rara y grave que puede producir lesiones en los tejidos nerviosos de todo el organismo. Está indicado en pacientes adultos con polineuropatía en estadios 1 o 2. En un ensayo clínico realizado con el fármaco se observó un efecto clínicamente relevante tanto sobre los síntomas neurológicos de la enfermedad como en la calidad de vida del paciente.

Se recomienda también la aprobación de Illuzyce, un precursor radiofarmacéutico, que no está destinado al uso directo en pacientes sino para el marcaje radioactivo de las moléculas portadoras que hayan sido desarrolladas y autorizadas específicamente para el marcaje radioactivo con cloruro de lutecio (177Lu).

Otro de los fármacos que ha recibido una valoración positiva es Lupkynis (voclosporina), indicado en combinación con micofenolato de mofetilo para el tratamiento de pacientes adultos con nefritis lúpica activa de clases III, IV o V (incluidas las clases mixtas III/V y IV/V). En un ensayo clínico fase 3, doble ciego, aleatorizado que comparó la administración de voclosporina dos veces al día frente a placebo, durante un periodo de tratamiento de 52 semanas, se observaron un mayor número respuestas renales en los pacientes tratados con este medicamento.

La indicación aprobada de Mounjaro (tirzepatida) es el tratamiento de adultos con diabetes mellitus tipo 2 no suficientemente controlada, como complemento de la dieta y el ejercicio, en monoterapia, cuando la metformina no se considera apropiada debido a intolerancia o contraindicaciones, añadido a otros medicamentos para el tratamiento de la diabetes.

El CHMP avala también el empleo de Nulibry (fosdenopterina) para el tratamiento de pacientes con deficiencia de cofactor de molibdeno tipo A. El tratamiento aumenta la supervivencia global y permite una mejora en la alimentación sin asistencia, en el crecimiento, en el desarrollo motor y cognitivo, en el control de convulsiones y una reducción de la S-sulfocisteína en orina, de acuerdo con el resumen de las decisiones del comité publicado por la Aemps.

Se recomienda la aprobación de Opdualag (nivolumab/relatlimab) para el tratamiento de primera línea de melanoma avanzado (irresecable o metastásico) en adultos y adolescentes de 12 años y mayores con expresión de PD-L1 < 1% en células tumorales. En un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, multicéntrico, en pacientes con melanoma irresecable o metastásico no tratado previamente, se observó una ganancia de 3,7 meses en la supervivencia libre de progresión en los pacientes que fueron tratados con Opdualag con respecto a los que recibieron nivolumab en monoterapia, y cuya expresión de PD-L1 en células tumorales era menor del 1% .

Tecvayli (teclistamab) ha recibido una valoración positiva como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída y refractario, que han recibido al menos tres tratamientos previos, incluido un agente inmunomodulador, un inhibidor del proteasoma, y un anticuerpo anti-CD38 y que han presentado progresión de la enfermedad al último tratamiento. "Tecvayli es capaz de producir una respuesta en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario", indica el documento.

Tezspire (tezepelumab) se recomienda como tratamiento de mantenimiento adicional en adultos y adolescentes de 12 años y más con asma grave que no están adecuadamente controlados a pesar de la administración de corticosteroides inhalados a dosis altas en combinación con otro medicamento para el tratamiento de mantenimiento. Su administración de permite reducir la tasa de exacerbaciones y mejora la función pulmonar en pacientes con asma grave.

Además, el comité se muestra favorable a la aprobación de Vabysmo (faricimab) para el tratamiento de pacientes adultos con degeneración macular asociada a la edad neovascular (exudativa) y alteración visual debida a edema macular diabético.

En los ensayos clínicos fase 3, aleatorizados, doble ciego, con comparador activo, llevados a cabo con faricimab se observó que la administración de Vabysmo producía una mejora de la agudeza visual.