Artículo de opinión de Francisco Sevilla sobre su visión acerca de la propuesta de paquete legislativo farmacéutico europeo que está actualmente en tramitación.
La Comisión Europea presentó la Estrategia Farmacéutica en noviembre 2020 y, en abril 2023, una propuesta de nueva regulación de los medicamentos para responder a los retos planteados en los más de 20 años transcurridos desde la regulación previa, Directiva 2001/83/EC y Reglamento 726/2024, en los que se han producido profundos cambios en el sector. La propuesta incorpora múltiples actuaciones, bien encaminadas, para afrontar los problemas encontrados durante la pandemia de la covid-19, mejorar la competitividad del sector farmacéutico europeo, o incorporar la sensibilidad medioambiental.
La propuesta plantea, entre sus objetivos, mejorar el acceso a medicamentos seguros, eficaces y asequibles para todos los ciudadanos europeos con independencia de su lugar de residencia, en un entorno de sostenibilidad de los sistemas sanitarios.
Este objetivo es compartido por todos y no es discutible que debe ser la primera prioridad en una Europa de la Salud. El acceso a los medicamentos precisa que estén disponibles y para ello deben estar autorizados, regulación europea; esta es una condición necesaria pero no suficiente, y otras condiciones no entran, hoy por hoy, en el ámbito de competencias de la UE como son la fijación de precio y financiación para su comercialización, competencia de los Estados. El acceso requiere, además, que los medicamentos comercializados lleguen al paciente y para ello son esenciales el criterio de las sociedades científicas, las guías de práctica clínica y las decisiones de cada profesional en interacción con el paciente.
El reto es como hacer realidad el objetivo de mejorar el acceso a los medicamentos en la UE en 2024 cuando financiación, reembolso y actuaciones de los profesionales, son imprescindibles para el acceso, y hoy por hoy no son competencia de la UE.
La Comisión, en la defensa de su propuesta, ha convertido la siguiente tabla y sus actualizaciones, en el paradigma de la inequidad en el acceso:
La tabla recoge el número de medicamentos aprobados por la EMA en el periodo 2015-2017 y disponibles en los diferentes Estados en 2018. Es indudable que es un argumento fuerte; sin embargo, el análisis de la tabla plantea numerosos interrogantes cuando se relaciona con el acceso. El primero es que la tabla recoge datos relacionados con la disponibilidad de los nuevos medicamentos, condición no suficiente para garantizar el acceso. Además, la tabla se basa, exclusivamente, en la rapidez en la incorporación de los nuevos medicamentos a los diferentes EEMM y no tiene en cuenta elementos clave como los siguientes:
- La disponibilidad de un medicamento para los ciudadanos, una vez autorizado, depende de la decisión de comercialización de las empresas[1] y, si esta es positiva, de los sistemas de incorporación a la cartera de servicios en cada Estado que difieren de unos a otros de manera legítima[2]. En Alemania, p.e., los medicamentos pueden incorporarse a la oferta terapéutica sin evaluación tecnológica previa ya que esta se realiza a posteriori, antes tras 1 año, ahora 6 meses. ¿Qué ocurre cuando se realiza la evaluación? En ocasiones, las empresas no aceptan el resultado[3] y los medicamentos pueden ser retirados del mercado dejando de estar disponibles. En otros Estados como en España, dicha evaluación es previa a la fijación de precio y reembolso.
- La tabla agrupa todos los medicamentos autorizados de manera centralizada en un periodo temporal, sin diferenciar por grupos de enfermedad como los destinados a tratar enfermedades raras, oncológicos, u otros, ni considerar si se trata de medicamentos con alternativas terapéuticas o no.
- La tabla recoge los medicamentos autorizados, pero, no acota, en ningún momento, las razones por las que en algunos casos no se incorporan, más allá del mensaje que se quiere enviar. Un elemento clave es la Evaluación de la efectividad y eficiencia de los productos, especialmente en relación con los ya disponibles. Es bien conocido que, en el caso de los nuevos medicamentos oncológicos, un alto porcentaje de ellos no son más efectivos que los disponibles[4]. La pregunta pertinente es si hay que primar la rapidez en la incorporación o que los medicamentos disponibles y accesibles sean efectivos y eficientes.
Mejorar el acceso nos concierne a todos, es una ambición compartida y desde la UE deben plantearse las actuaciones necesarias para ello y es posible que abordar la problemática farmacéutica de manera integral en beneficio de los ciudadanos requiera una modificación de los Tratados Europeos. Por ello, trabajar hoy para mejorar el acceso requiere respeto pleno a la legalidad vigente y ambición para que cada actor haga lo mejor posible aquello que le compete.
Sería deseable que el debate de la propuesta de nueva legislación sobre los medicamentos, en materia de acceso, se centrase en los ámbitos de competencia de la UE, la disponibilidad de medicamentos seguros y eficaces, abordando elementos que en la propuesta no quedan bien perfilados como pueden ser: la importancia de ensayos clínicos con los mejores comparadores cuando los haya; los criterios para las autorizaciones condicionadas de comercialización, en especial para su seguimiento y la decisión de acordar una autorización definitiva o retirar la condicionada; los criterios para establecer necesidades no cubiertas; la transparencia en la configuración de los precios y en los contratos de compra; o la oportunidad de establecer criterios claros para que los medicamentos que se autoricen aporten valor con relación a los ya disponible.
Todos los elementos señalados, entre otros, son susceptibles de mejora en la propuesta de la Comisión y su adecuada regulación facilitaría que la nueva legislación europea contribuya de forma decisiva a disponer de medicamentos efectivos y de calidad, a la sostenibilidad de los sistemas sanitarios, y en definitiva a mejorar el acceso.
El debate legislativo y el interés de las autoridades competentes harán que el resultado sea una legislación mejor que previsiblemente se adoptará en 2025. Como se recoge en las conclusiones de un artículo publicado en el BMJ[5], “Cuando la primera indicación de un medicamento o las suplementarias, no ofrezcan valor terapéutico añadido sobre otros tratamientos disponibles, esa información debe ser claramente comunicada a los pacientes y los médicos y reflejada en el precio de los medicamentos”.
[1] Los titulares de las autorizaciones de comercialización pueden decidir no comercializar sus productos en uno o mas mercados por razones comerciales, lo mas habitual en los mercados pequeños.
[2] OCDE 2018, Pharmaceutical Innovation and Access to Medicines, https://doi.org/10.1787/9789264307391-en: Willingness to pay for a given drug may legitimately vary across countries and across therapeutic areas
[3] Skysona: la terapia génica que salvó la vida a Darius y no puede ayudar a más niños europeos. Oriol Güell, https://elpais.com/sociedad/2023-11-19/skysona-la-terapia-genica-que-salvo-la-vida-a-darius-y-no-puede-ayudar-a-mas-ninos-europeos.html#?prm=copy_link
[4] Entre otros:
Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency. BMJ 2017;359:j4530. http://dx.doi.org/10.1136/bmj.j4530
Cancer drugs: high price, uncertain value. BMJ 2017;359:j4543 doi: 10.1136/bmj.j4543
What you need to know about cancer drugs. BMJ 2017;359:j4585 doi: 10.1136/bmj.j4585
Therapeutic Value of Drugs Granted Accelerated Approval or Conditional
Marketing Authorization in the US and Europe From 2007 to 2021. JAMA Health Forum. 2022;3(8):e222685. doi:10.1001/jamahealthforum.2022.2685
Therapeutic Benefit From New Drugs From Pharmaceutical Companies. Published Online: November 20, 2023. doi:10.1001/jamainternmed.2023.6256
[5] Therapeutic value of first versus supplemental indications of drugs in US and Europe (2011-20): retrospective cohort study. BMJ 2023;382:e074166. http://dx.doi.org/10.1136/bmj‑2022‑074166
Francisco Sevilla es médico Internista, fue Consejero Salud y Servicios Sanitarios Principado de Asturias, 1999-2003 y Consejero Sanidad Representación Permanente de España ante la UE, 2008-2022
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: