Un centenar de expertos en el campo de la edición genómica, de más de 24 países europeos, se ha dado cita en el Centro de Investigación Pfizer-Universidad de Granada- Junta de Andalucía de Genómica e Investigación Oncológica, Genyo, en Granada. Se trata de la primera reunión de un proyecto europeo -Acción COST- enmarcado en el programa Horizonte Europa.
Durante el encuentro, que se ha desarrollado a lo largo de tres días, se ha analizado resultados preliminares de varios laboratorios y ensayos clínicos que corroboran el potencial de la edición genómica frente a enfermedades hereditarias y algunos tipos de cáncer. “En los últimos años, las herramientas y tecnologías para el análisis y la manipulación del genoma y transcriptoma humano están evolucionando a un ritmo sin precedentes”, asegura Karim Benabdellah, coordinador del proyecto e investigador de la Fundación Progreso y Salud en Genyo.
La edición genómica “es una herramienta muy potente que nos permite modificar el genoma de manera muy precisa bien para reparar las mutaciones causantes de las patologías o bien lograr la expresión de genes terapéuticos que impidan la progresión de la enfermedad o en el mejor de los casos, su curación”, detalla Benabdellah. Expresar un gen es lograr que se active y tenga la reacción deseada.
En este sentido, y conscientes de que la edición genómica puede abrir nuevas vías terapéuticas a distintos tipos de cáncer y enfermedades hereditarias, se ha puesto en marcha esta Acción Cost, una red internacional, liderada por Benabdellah en la que participan expertos de 24 países y cuenta con un presupuesto de 600.000 euros. La red permite el diálogo no sólo de investigadores académicos con un interés en estas nuevas tecnologías, sino que integra a médicos, empresarios farmacéuticos, biotecnólogos y representantes de las agencias estatales buscando que las nuevas medicinas de edición genómica cumplan con todos los estándares de seguridad.
El objetivo es “reunir a empresas del sector, instituciones académicas, agencias científicas y reguladoras, asociaciones de pacientes…para abordar el desarrollo del conocimiento en este campo de la mejor manera para acelerar su traslación al mercado, a la sociedad y, sobre todo, a los pacientes”, apunta el científico.
La edición genómica permite “editar” secuencias de ADN para reparar las mutaciones causantes de las patologías o para mejorar terapias existentes como es el caso de la terapia CAR-T. En concreto, la combinación de la edición genómica con la terapia CAR-T está ofreciendo resultados muy esperanzadores en el tratamiento de linfomas, leucemias y algunos tumores sólidos.
En este encuentro han participado líderes y miembros activos de la investigación académica, la industria y los organismos reguladores con la intención de comenzar el diálogo sobre cuáles son los últimos avances en cuanto a protocolos y herramientas para la edición génica, cuáles son los métodos de administración más eficientes y mejor tolerados, qué normas se necesitan para un diseño homogéneo de evaluación de seguridad, y cómo promover terapias experimentales de edición génica para ofrecer soluciones médicas reales a aquellas enfermedades sin un tratamiento satisfactorio actualmente.
Nicolas Gonzalez Casares: