La FDA ha publicado una guía preliminar con respecto a las consideraciones de diseño de ensayos clínicos para respaldar las solicitudes de aprobación acelerada en tratamientos oncológicos, en la que entre otras cuestiones valora las ventajas que pueden tener los estudios aleatorizados frente a los de un único grupo.
“El programa de aprobación acelerada de la FDA ha brindado a los pacientes con cáncer un acceso más temprano a tratamientos novedosos que pueden cambiar la práctica”, asegura Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA. “El borrador proporciona recomendaciones a los patrocinadores para diseñar ensayos clínicos para respaldar la aprobación acelerada. Construir calidad y eficiencia en el diseño de ensayos clínicos oncológicos es un componente crucial para brindar el máximo beneficio a quienes viven con cáncer”.
‘Consideraciones de ensayos clínicos para respaldar la aprobación acelerada de tratamientos oncológicos’ analiza el diseño de los ensayos clínicos y las formas de mejorar los datos disponibles en el momento de la aprobación acelerada y reducir la incertidumbre clínica para los pacientes al iniciar estudios de confirmación posteriores a la comercialización de manera oportuna.
Específicamente, el borrador aborda el diseño, la realización y el análisis de datos a través de dos enfoques de ensayos clínicos aleatorios: realizar dos ensayos clínicos controlados aleatorios por separado o usar un ensayo tanto para la aprobación acelerada como para verificar el beneficio clínico. El borrador de la guía también brinda consideraciones para que los patrocinadores determinen la idoneidad de los estudios de un solo brazo para respaldar una solicitud.
Para los medicamentos con aprobación acelerada, se han requerido ensayos de confirmación posteriores a la comercialización para verificar y describir el beneficio clínico anticipado. El borrador de la guía analiza una ventaja potencial de los ensayos clínicos aleatorizados, en comparación con los ensayos de un solo brazo, al resaltar que el uso del enfoque de un solo ensayo, en los casos apropiados, puede no requerir ensayos clínicos separados porque el seguimiento a más largo plazo en el mismo ensayo podría cumplir con un requisito posterior a la comercialización para verificar el beneficio clínico. Además, es más probable que los ensayos de confirmación que están en curso en el momento de la aprobación acelerada den como resultado una verificación oportuna del beneficio clínico, lo que minimiza el período de incertidumbre para los pacientes.
El New England Journal of Medicine recogía en el balance de 2022 los conceptos incluidos y ampliados en el borrador de la guía. El Centro de Excelencia en Oncología también lanzó el Proyecto Confirm, como una iniciativa que promueve la transparencia de los resultados relacionados con la aprobación acelerada para indicaciones oncológicas y fomenta la discusión y la investigación sobre el programa de aprobación acelerada. El proyecto desarrolló una base de datos de búsqueda con información sobre el estado de todas las aprobaciones aceleradas de oncología, un modelo que luego fue adoptado por el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA para todas las aprobaciones aceleradas.
Nicolas Gonzalez Casares: