La Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) traslada su “preocupación” ante las dificultades de acceso a nuevos medicamentos existentes para enfermedades raras y la continuidad en el acceso a los mismos, en aquellos casos en los que los pacientes ya los están recibimiento. La manifestación de la entidad surge ante la próxima entrada en vigor de la revocación de autorización del único tratamiento existente para la Distrofia Muscular de Duchenne.
A finales del mes de septiembre el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA emitió dicha recomendación al considerar "que la eficacia no se ha confirmado tras una revisión completa de los datos disponibles sobre sus beneficios y riesgos”. La retirada de la autorización se hará efectiva en enero.
“A pesar de que a decisión final al respecto depende de la Comisión Europea y ésta aún no se ha pronunciado, lo cierto es que desde el tejido asociativo de referencia se han notificado casos de varias familias en España que estaban recibiendo denegaciones de acceso al mismo”, aseguran desde Feder, que además añaden que estas familias “han conseguido su continuidad de forma individualizada, ya que actualmente no se ha producido la revocación del fármaco, por lo que el tratamiento debe ser siendo administrado a los casos que ya lo estaban recibiendo”.
Desde Feder trasladan la importancia de analizar el impacto de este tipo de comunicados y contar con todas las partes implicadas, ya que, si bien estos casos se están resolviendo de forma directa, lo cierto es que ha generado una situación de incertidumbre en el colectivo de pacientes, siendo una muestra más de la importancia de contar con ellos en la toma de decisiones que les afectan.
A pesar de continuar autorizado en la actualidad, esta recomendación podría ser un precedente a hora de abordar este tipo de medicamentos. En consecuencia, Feder y las asociaciones de referencia de esta patología como como Duchenne Parent Project alertan de que esto podría dejar a los pacientes sin acceso al único tratamiento posible para su patología.
Este tratamiento estaba no financiado por resolución en España, “siendo un ejemplo de cómo los pacientes terminan accediendo a este tipo de medicamentos por vías de uso alternativo, entre las que se encuentran el uso compasivo, la vía extranjera y off label, generando además una situación de inequidad entre unos pacientes y otros según donde residan”.
Nicolas Gonzalez Casares: