El Hospital Universitario La Paz ha dado a conocer este miércoles el estudio CAR4SAR, una iniciativa que supone el primer ensayo clínico en el mundo realizado con una terapia CAR-T procedente de donante (alogénica) para sarcomas pediátricos.
Esta terapia totalmente personalizada, se produce a partir de la sangre de un donante familiar de la que se extraen unas células, los linfocitos T de memoria, a los que, mediante ingeniería genética, se les dota de un receptor antígeno quimérico (CAR por sus siglas en inglés) del tipo NKG2D, capaz de reconocer y atacar sus múltiples células tumorales.
Este proceso se realiza íntegramente en la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada de La Paz, dirigida por la doctora Isabel Mirones y perteneciente al Servicio de Hemato-Oncología del centro. Por su parte, el jefe de Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica, el doctor Antonio Pérez Martínez, lidera el ensayo clínico en fase temprana de terapias CAR-T en tumores sólidos.
Este trabajo exige de mucha coordinación y es posible gracias a la colaboración multidisciplinar de los profesionales de los Servicios de Traumatología, Radiología, Anatomía Patológica, Hematología, Radioterapia, Oncología Médica, Hemato-Oncología Pediátrica y de la Unidad de Producción de Medicamentos de Terapia Avanzada de este hospital público madrileño.
Asimismo, colaboran en el proyecto instituciones académicas asistenciales, como el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), el Hospital Universitario Central de Asturias (HUCA) y la Fundación CRIS contra el Cáncer. Además, al tratarse la CAR-T de un organismo modificado genéticamente, el ensayo ha recibido la autorización de fabricación por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) y del Ministerio para la Transición Ecológica y el Reto Demográfico.
Según ha informado el jede del Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica, Antonio Pérez Martínez comenzará a desarrollarse “en breve” y en él participarán 15 pacientes que no han respondido a dos líneas de tratamiento anteriores.
Se trata, según explica, “de un CAR-T de nueva generación que no tiene una única diana, sino que es multiobjetivo, llegando a conocer hasta seis dianas posible.
Sobre el carácter alogénico que este tratamiento, Pérez Martínez ha señalado que es una cuestión fundamental ya que en este tipo de terapias hasta “un 20% de los pacientes no pueden producir un CAR-T autónologo”, al carecer de suficientes linfocitos T.
Tratamiento
Los sarcomas son un tipo de tumor que representa el 10% de los cánceres pediátricos y para los que hay pocas alternativas de tratamiento. Actualmente, en los pacientes con la enfermedad localizada y de riesgo estándar, la supervivencia es del 70-80%. Para aquellos con enfermedad grave, que sufren recaídas, o los que desarrollan metástasis, la tasa de supervivencia es del 30%.
El tratamiento actual consiste en cirugía local, radioterapia y poliquimioterapia, pero es ineficaz en estadios avanzados, lo que empeora su calidad de vida. El inicio de este ensayo, por tanto, es un paso importante para la mejora del tratamiento y pronóstico de estos niños. En un futuro, se prevé extender el tratamiento CAR-T a otros tumores sólidos pediátricos con baja tasa de éxito con las terapias convencionales.
Estrategia Regional de Terapias Avanzadas
Este estudio se enmarcan dentro de la Estrategia Regional de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid, que se implantó en el año 2018 de forma pionera a nivel nacional. Este tipo de tratamientos constituye uno de los principales hitos alcanzados en los últimos años en el abordaje de enfermedades en las que existe una gran necesidad médica no cubierta, y suponen nuevas oportunidades para los pacientes.
Madrid es la comunidad autónoma que más centros de referencia aporta a la Red Nacional de hospitales públicos de España para la administración de terapias avanzadas CAR-T contra tumores hematológicos. Son un total de siete centros designados para su administración: La Paz, Niño Jesús, Gregorio Marañón, 12 de Octubre, Ramón y Cajal y La Princesa, en la capital, y Puerta de Hierro Majadahonda.
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: