El desarrollo de fármacos para atender a las enfermedades raras sigue siendo una porción esencial en el panorama de ensayos clínicos en España; concretamente el 23%. Así lo ha señalado la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), que ha dado a conocer este jueves, en el marco de la próxima celebración del Día Mundial sobre Ensayos Clínicos, que se celebra el próximo día 20, su informe anual sobre la evolución de estas pruebas en nuestro país.
Según los datos presentados, durante 2023 se observó un descenso generalizado en los estudios autorizados correspondientes al conjunto de todas las patologías, con respecto al año anterior. Así, según los datos aportados por la asociación, en el global de ensayos realizados, se ha pasado de los 936 realizados en 2022, a 834 en 2023, algo más de un 10% menos de pruebas. Mientras que en el caso específico de las enfermedades la reducción ha sido mayor: de 225 ensayos, a 190 en 2023; lo que supone un 15,5% menos. Como nota positiva, la entidad destaca que “como dato especialmente positivo” el aumento significativo de los ensayos clínicos en las primeras fases de desarrollo, que han crecido un 19% respecto al año anterior.
En cuanto al número de participantes en los ensayos clínicos, se registraron 40.907 personas, un 14 % menos en comparación con el año anterior. Por otro lado, concretamente en los ensayos clínicos de enfermedades raras participaron 2.884 personas, un 34 % menos respecto a las 4.380 del 2022. En términos porcentuales, los participantes en ensayos clínicos para enfermedades raras representaron el 7 % del total de participantes en 2023, dos puntos menos que el año anterior (9 %).
En lo referente a las áreas terapéuticas abordadas por los ensayos en enfermedades poco frecuentes, destaca la investigación en oncología con un 30 %, seguida de hematología con un 13 %, el sistema inmunitario con un 12 % y el sistema nervioso con un 11 %, todas ellas con posiciones destacadas.
A nivel territorial, todas las Comunidades Autónomas, excepto La Rioja, han participado en ensayos clínicos en patologías minoritarias. Cataluña encabeza la lista con un total de 158 ensayos, seguida de Madrid con 130, y Andalucía y Valencia con 79 y 61 ensayos respectivamente.
Finalmente, según datos de AELMHU basados en el Registro Español de Estudios Clínicos (REec), dependiente de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS), se destaca nuevamente que los promotores comerciales son los principales impulsores de los ensayos clínicos en enfermedades raras en España. De los 190 ensayos clínicos para enfermedades raras, el 96 % fueron promovidos por ellos, “evidenciando su claro compromiso con la investigación en este ámbito, a pesar de las diversas dificultades que enfrenta el sector”, indican desde la entidad.
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: