La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha anunciado la eliminación de las Estrategias de Evaluación y Mitigación de Riesgos (REMS) para las inmunoterapias autólogas de células CAR-T con receptores de antígeno quimérico dirigidas a BCMA y CD19, actualmente aprobadas. Estos productos son terapias génicas que actualmente están aprobadas para tratar cánceres hematológicos, como el mieloma múltiple y ciertos tipos de leucemia y linfoma.
“La FDA ha tomado la audaz decisión de eliminar el requisito de la Estrategia de Evaluación y Mitigación de Riesgos para la administración de terapias CAR T. El REMS es un sistema de seguridad útil, pero la reevaluación a lo largo del tiempo ayuda a determinar si un REMS sigue siendo necesario para garantizar que los beneficios de un producto superen sus riesgos”, ha informado Vinay Prasad, director Médico y Científico y Director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA. “Eliminar el REMS que ya no se necesita también agiliza la administración de tratamientos potencialmente curativos a los pacientes y reduce la carga para los proveedores”.
Las REMS es un programa de seguridad que la FDA puede exigir para ciertos medicamentos con graves problemas de seguridad, con el fin de garantizar que los beneficios del medicamento superen sus riesgos.
La FDA determinó que el REMS aprobado para los siguientes productos debe eliminarse porque ya no es necesario para garantizar que los beneficios de las inmunoterapias autólogas con células CAR T superen sus riesgos: Abecma (idecabtagene vicleucel); Breyanzi (lisocabtagene maraleucel); Carvykti (ciltacabtagene autoleucel); Kymriah (tisagenlecleucel); Tecartus (brexucabtagene autoleucel) y Yescarta (axicabtagene ciloleucel)
La eliminación del REMS para los productos mencionados elimina el requisito de que los hospitales y sus clínicas asociadas que dispensan productos cuenten con una certificación especial y tengan acceso inmediato e in situ a tocilizumab. La información sobre los riesgos de estas inmunoterapias con células CAR-T puede transmitirse adecuadamente a través del etiquetado actual del producto, que incluye una advertencia destacada sobre los riesgos del síndrome de liberación de citocinas y toxicidades neurológicas, y guías de medicación.
“Los médicos y las instituciones ahora cuentan con mayor experiencia en la identificación y el manejo de toxicidades con los productos CAR-T actualmente aprobados”, afirmó Richard Pazdur, director del Centro de Excelencia Oncológica de la FDA. "Este enfoque facilitará potencialmente el acceso de los pacientes a estos tratamientos, a la vez que se mantiene la prioridad de la seguridad", indicó.
El monitoreo y la evaluación continuos de la seguridad de todos los productos biológicos, incluidas las inmunoterapias con células T CAR, son una prioridad para la FDA y mantenemos nuestro compromiso de informar al público cuando tengamos nueva información sobre estos productos.
Estos productos seguirán sujetos a monitoreo de seguridad, mediante la obligación de reportar eventos adversos de acuerdo con la normativa (21 CFR 600.80). La eliminación del REMS para estos productos no modifica los requisitos de la FDA para que los fabricantes realicen estudios observacionales de seguridad poscomercialización para evaluar el riesgo de neoplasias malignas secundarias y la seguridad a largo plazo, con seguimiento de los pacientes durante 15 años después de la administración del producto.
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE): 
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: