Los acuerdos innovadores de financiación se han consolidado como una herramienta necesaria para compatibilizar la llegada de innovaciones terapéuticas con la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud (SNS). Sin embargo, la experiencia acumulada muestra que su diseño todavía presenta limitaciones relevantes, al generar una elevada carga de gestión, dificultar la medición real del valor, establecer rigideces contractuales y, en determinados casos, condicionar la entrada de nuevas alternativas terapéuticas.
Esta fue una de las principales conclusiones del encuentro de expertos titulado “Recomendaciones en el diseño de acuerdos innovadores de financiación y precios”, celebrado en Vitoria, que forma parte del ciclo ‘Repensar los acuerdos innovadores de financiación y precios’ que Diariofarma está llevando a cabo en diferentes comunidades autónomas. Los participantes defendieron la utilidad de mantener estos instrumentos, aunque reclamaron que evolucionen hacia modelos más sencillos, revisables, basados en datos reales y capaces de adaptarse a una innovación que, especialmente en oncología, avanza más rápido que los procedimientos administrativos.
El debate reunió a Jon Iñaki Betolaza, director de Farmacia del Departamento Vasco de Salud; Alberto Muñoz, jefe del Servicio de Oncología del Hospital de Cruces; Elena Fernández, jefa de Sección del Servicio de Farmacia del Hospital de Basurto; Purificación Martínez, exjefa de Sección del Servicio de Oncología del Hospital de Basurto; Garbiñe Lizeaga, coordinadora del Grupo de Trabajo de Farmacia Oncológica de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH) y adjunta en el Servicio de Farmacia del Hospital de Donostia, y Sergio Ostalé, director de la Unidad de Oncohematología de GSK. La sesión fue moderada por José María López Alemany y contó con la colaboración de GSK.
En este contexto, los participantes apuntaron varias líneas de mejora, como simplificar los acuerdos, dotarlos de mayor flexibilidad, anticipar la innovación que llegará al sistema, reforzar la disponibilidad de datos reales, avanzar hacia modelos que permitan ajustar mejor el coste de los medicamentos al valor aportado en cada indicación y habilitar vías tempranas para medicamentos especialmente disruptivos con el fin de evitar que una herramienta concebida para ordenar el acceso termine convirtiéndose en una barrera para el acceso temprano del paciente a la innovación.
Acuerdos orientados al paciente
Betolaza abrió el debate con un “balance positivo” de estos instrumentos, recordando que España fue pionera en algunas experiencias, como los acuerdos financieros ligados a los tratamientos de la hepatitis C. A su juicio, el recorrido de los últimos años ha permitido comprobar su utilidad, pero también los problemas derivados de su seguimiento. “Los acuerdos hay que gestionarlos con inteligencia y, en este sentido, cuanto más sencillos sean, mejor”, señaló.
Esa llamada a la simplicidad fue uno de los consensos más claros. Sergio Ostalé coincidió en esa preocupación. Desde su perspectiva, los acuerdos solo tienen sentido si facilitan que “lo que el paciente necesita sea lo que recibe”. Para ello, insistió en que para que un acuerdo funcione tiene que ser “fácilmente entendible, tiene que ser sencillo”, afirmó.
Elena Fernández advirtió de que algunos acuerdos y registros han terminado generando una carga administrativa excesiva para los profesionales. “Se han convertido, en algunos casos, en un foco de gestión y burocracia”, apuntó. En su opinión, el sistema debería partir de modelos más básicos y manejables, incluso en el ámbito de los resultados en salud, para poder avanzar con mayor agilidad. Por su parte, Alberto Muñoz afirmó que “estos acuerdos no es que sean necesarios, sino que son imprescindibles”.
Purificación Martínez compartió la necesidad de contener el gasto, pero introdujo una cautela desde la práctica clínica. A su juicio, los clínicos no siempre conocen los contratos que se han firmado para ordenar o contener ese gasto, mientras que la investigación avanza más rápido que las carteras de servicios y las decisiones administrativas. Esa distancia, explicó, puede traducirse en pérdida de oportunidad cuando el profesional sanitario sabe que existe una alternativa terapéutica mejor para un paciente concreto, pero todavía no puede utilizarla en condiciones ordinarias.
Garbiñe Lizeaga situó el foco en el modo en que se establece el precio de los medicamentos. Según explicó, los modelos de precio y financiación parten de datos científicos procedentes de ensayos clínicos que no siempre se trasladan de forma directa a la práctica real. En oncología, añadió, el problema se intensifica porque el contexto terapéutico cambia con rapidez y, cuando el medicamento llega al sistema, las condiciones inicialmente previstas pueden haber quedado superadas por los datos de vida real.
Rigidez de los acuerdos
Uno de los aspectos más debatidos fue la rigidez de los acuerdos. Ostalé planteó con claridad que un acuerdo firmado para un medicamento concreto puede terminar protegiendo esa opción frente a innovaciones posteriores. “Si tienes un acuerdo firmado con un medicamento y en ese espacio temporal aparece una novedad, ese acuerdo puede acabar protegiendo al primero e impedir la entrada de lo nuevo”, explicó. Por ello, defendió que los acuerdos incorporen mecanismos capaces de responder a cambios relevantes en el escenario terapéutico.
El problema no se limita al contrato en sí, sino a sus efectos sobre el conjunto del área terapéutica. Según Ostalé, los acuerdos no deberían analizarse únicamente desde la perspectiva del medicamento afectado, sino también por su impacto en todo el arsenal terapéutico al servicio del paciente, en el posicionamiento terapéutico y en las alternativas que puedan llegar posteriormente. Esto es especialmente relevante en medicamentos multi-indicación o en acuerdos de precio por volumen ligados a moléculas con muchas indicaciones, que pueden generar ventajas difíciles de igualar para nuevos tratamientos.
Betolaza reconoció que esta tensión existe, aunque la situó dentro de los límites jurídicos y administrativos que condicionan a las comunidades autónomas. “Cuando una administración tiene acuerdos firmados con una compañía, no puede romperlos sin más. Hay derechos adquiridos y responsabilidades”, recordó. Por ello defendió que el problema no puede resolverse solo apelando a la flexibilidad, sino adaptando también el modelo de contratación y dotándolo de instrumentos adecuados. Garbiñe Lizeaga explicó que esta rigidez puede afectar incluso a la entrada de biosimilares, como confirmó Betolaza que ya había ocurrido.
De este modo, se planteó la relevancia de incorporar cláusulas contractuales que permitan adaptar los acuerdos cuando se produzcan cambios relevantes en el escenario terapéutico, mediante la previsión de mecanismos de revisión, como sugirió Ostalé. En este sentido, Betolaza planteó que esa posibilidad exige anticipación. “Si al firmar un contrato sabes que en poco tiempo puede llegar algo más efectivo, tienes que tener previstas cláusulas que permitan responder a esa situación”, señaló el director de Farmacia.
Para que esto sea posible, ambos coincidieron en la necesidad de reforzar el horizon scanning. Betolaza explicó que disponer de información sobre lo que va a llegar es esencial para tomar mejores decisiones y evitar que los acuerdos nazcan ya obsoletos. Ostalé añadió que esta visión prospectiva no debería construirse de forma fragmentada, a partir de la información parcial de cada compañía, sino mediante un esfuerzo compartido entre sector público e industria, algo en lo que se estaría trabajando con Farmaindustria.
Purificación Martínez insistió en que, en la consulta, la prioridad no es la lógica contractual ni la posición de las compañías farmacéuticas, sino la evidencia disponible y la situación concreta del paciente; y defendió que ese debería ser el objetivo prioritario.
Por su parte, Garbiñe Lizeaga coincidió en que los acuerdos deben responder a una pregunta concreta, como la incertidumbre económica o la incertidumbre sobre el valor que aporta el medicamento. En su opinión, tendrán un papel especialmente relevante en medicina de precisión, donde existen necesidades reales, poblaciones reducidas y dudas compartidas sobre eficacia y precio. “Si no somos capaces de llegar a acuerdos para compartir esas incertidumbres, no podremos dar respuesta a muchos pacientes”, advirtió.
La farmacéutica hospitalaria añadió otro elemento, remarcando que el resultado de un medicamento no depende solo del fármaco. También influyen las tecnologías diagnósticas, los procedimientos previos, los tiempos asistenciales y la organización del proceso. Por ello, planteó que los acuerdos deberían empezar a incorporar esos factores.
Precio por indicación y medicamentos multi-indicación
La rigidez en los acuerdos adquiere una dimensión particular en el caso de los medicamentos multi-indicación. Los expertos analizaronel reto específico que supone asignar un mismo precio a fármacos cuyo valor clínico puede variar de forma significativa según la indicación concreta. En este sentido, Alberto Muñoz defendió la necesidad de avanzar hacia un precio por indicación. Según dijo, el modelo actual puede generar problemas reales de acceso cuando un precio global se utiliza para indicaciones con valores clínicos muy distintos. Por ello, incidió en la necesidad de “saber qué aporta cada medicamento en cada situación”, ya que, de otro modo, el sistema corre el riesgo de tomar decisiones poco ajustadas al beneficio real que recibe el paciente.
Muñoz explicó que ya se han producido situaciones en las que medicamentos con beneficio clínico no han podido ser autorizados por problemas de competencia económica con otros fármacos ya posicionados. Puso un ejemplo reciente en el que se habría exigido a una molécula nueva competir en precio con otra de una clase distinta y con múltiples indicaciones, algo que consideró inviable. “Eso está provocando un problema de acceso real a algunos medicamentos”, advirtió.
Betolaza reconoció que la gestión de los fármacos multi-indicación son un reto difícil de resolver a corto plazo, al no existir actualmente “un modelo de financiación de precio por indicación” que permita analizar “el coste de la indicación y el valor que está aportando ese fármaco” en cada caso.
Lizeaga también conectó este problema con la velocidad de la innovación en oncología. Por eso defendió que los acuerdos sean adaptativos y que la relación entre proveedor y pagador sea flexible, aunque reconoció la dificultad de trasladar esa idea a modelos operativos concretos.
Medir valor: el punto débil
La medición de resultados en salud fue otro de los grandes ejes del debate. Alberto Muñoz cuestionó que se puedan diseñar acuerdos basados en valor si el sistema no tiene capacidad suficiente para medir ese valor en la práctica clínica. “Si no podemos medir los resultados en salud, es muy difícil saber si estamos ajustando el coste al valor real que aporta un medicamento”, afirmó.
Para el oncólogo, los ensayos clínicos siguen siendo la referencia principal, pero deberían incorporar variables más amplias. No es suficiente ya con la supervivencia global o supervivencia libre de progresión, apuntó. También deberían incluir análisis económicos, calidad de vida y otros elementos que permitan entender mejor el beneficio real. En paralelo, defendió el potencial de la inteligencia artificial para extraer información de la historia clínica y generar resultados en salud con menor carga para los profesionales.
Betolaza coincidió en que la medición del valor es uno de los grandes retos pendientes. Explicó que Euskadi está dedicando recursos a la digitalización y al desarrollo de sistemas analíticos que permitan conocer los resultados de los medicamentos en vida real y por indicación.
Elena Fernández puso el foco en una carencia básica, la falta de registros suficientemente integrados. “Actualmente no tenemos registros y muchas veces ni siquiera sabemos bien la N de pacientes”, explicó. Este déficit, añadió, dificulta tanto la planificación presupuestaria como la negociación de acuerdos. Desde la farmacia hospitalaria, defendió que disponer de información ordenada sobre pacientes, indicaciones y resultados permitiría tomar decisiones más ágiles y reducir la carga de trabajo.
Lizeaga añadió que en algunos ámbitos los datos de vida real ya existen, especialmente en registros de sociedades científicas, pero no se incorporan suficientemente a los procesos de decisión. Purificación Martínez reforzó esa idea desde la experiencia clínica y recordó que la generación de datos de vida real no es abstracta: requiere que profesionales y equipos introduzcan información de forma sistemática. Citó, en este sentido, registros de la Sociedad Española de Oncología Médica y subrayó que, en ocasiones, las dificultades administrativas retrasan durante mucho tiempo la puesta en marcha de estudios retrospectivos con datos del propio sistema sanitario. “Debemos ser capaces de utilizarlos”, defendió.
Durante el encuentro también se puso sobre la mesa la necesidad de ampliar la noción de valor. En este sentido, Purificación Martínez desarrolló este punto con ejemplos concretos. La calidad de vida, explicó, no es un concepto uniforme ni fácil de capturar. Puede depender de toxicidades, comorbilidades, género, vía de administración, necesidad de acudir al hospital o impacto sobre la familia. “No todo es el precio del medicamento. Hay que valorar otros costes: el resultado, el beneficio para el paciente y también lo que supone para su entorno”, afirmó.
La oncóloga puso como ejemplo el tiempo que un familiar puede requerir para acompañar al paciente al hospital de día o la diferencia entre tratamientos intravenosos y subcutáneos. Betolaza respondió que estos elementos ya forman parte de la reflexión sobre el valor, porque afectan al paciente, al sistema y a la sociedad. También recordó que la conveniencia de administración puede representar una innovación incremental o disruptiva, según el contexto.
Acceso temprano para innovaciones disruptivas
La financiación temprana o los modelos de fast track aparecieron como una posible vía para responder a innovaciones especialmente relevantes. Muñoz defendió la creación de fórmulas de financiación condicional temprana para medicamentos aprobados por las agencias regulatorias y pendientes de resolución de precio y financiación. “No puede haber medicamentos que queden sine die pendientes de una negociación de precio”, afirmó. Según dijo, los tiempos de negociación, en ocasiones extensos, pueden generar pérdidas de oportunidad importantes, especialmente en oncología.
Betolaza admitió que esta reflexión es relevante y recordó que en Euskadi se ha llegado a plantear el modelo de fast track. “Cuando algo es disruptivo y muy bueno para los pacientes, probablemente debería tener un carril rápido”, afirmó. De esta forma se permitiría incorporar el medicamento, observar su evolución en práctica clínica y ajustar después las condiciones.
Purificación Martínez reforzó esta idea desde la práctica asistencial, especialmente en escenarios como la adyuvancia o la neoadyuvancia, donde el objetivo es curar o evitar la progresión. Para la oncóloga, en estos contextos los retrasos tienen un impacto especialmente sensible, porque pueden traducirse en oportunidades perdidas. “Hay fármacos que deberían ir por una vía rápida”, cuando existen datos sólidos y la posibilidad de modificar el curso de la enfermedad.
Lilisbeth Perestelo: 
