La Food and Drug Administration (FDA) estadounidense ha publicado un borrador de guía destinado a ayudar a los desarrolladores a comercializar terapias génicas prometedoras de manera más eficiente. La iniciativa busca optimizar los procesos mediante un mayor uso de los conocimientos científicos y regulatorios ya existentes. Cuando el documento sea definitivo, describirá la forma en que los patrocinadores pueden emplear la información disponible públicamente y el conocimiento establecido de las plataformas para agilizar las solicitudes regulatorias. Esta medida afectará a los productos de terapia génica humana que utilicen la edición del genoma en células somáticas humanas, abarcando datos de química, fabricación y controles (CMC), resultados de estudios no clínicos e información clínica.
El plan de la agencia apoya el desarrollo de una amplia gama de productos de terapias celulares y génicas, incluidos aquellos que emplean la edición genómica, y forma parte de un conjunto de acciones complementarias del organismo. El director interino del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER), Karim Mikhail, afirmó que la acción refleja el compromiso de la FDA para hacer llegar terapias celulares y génicas seguras y efectivas a los pacientes de forma más rápida, especialmente a quienes viven con enfermedades raras y potencialmente mortales que cuentan con pocas o ninguna opción de tratamiento. El representante de la agencia sanitaria añadió que, al proporcionar información sobre cómo las empresas pueden construir a partir de lo que ya se conoce, aceleran la innovación sin comprometer los estándares científicos rigurosos de los que dependen los pacientes y el público en general.
Para los patrocinadores que desarrollan terapias de edición genómica, esta propuesta complementa el Plausible Mechanism Framework de la agencia, aportando herramientas científicas y estrategias de intercambio de datos que permiten establecer de manera eficiente la base de evidencia requerida. Asimismo, el texto trabaja en conjunto con otro borrador de guía emitido recientemente por la agencia, denominado 'Safety Assessment of Genome Editing in Human Gene Therapy Products Using Next-Generation Sequencing', que recomienda métodos para evaluar los riesgos de la edición fuera de la diana. El nuevo borrador explica cómo los promotores pueden usar el conocimiento público y de plataforma existente para simplificar las presentaciones regulatorias a través de múltiples etapas del desarrollo del producto.
Optimización de los programas de desarrollo
Por su parte, el director interino de la Oficina de Productos Terapéuticos en el CBER, Vijay Kumar, señaló que, al describir cómo los patrocinadores pueden construir de manera inteligente sobre el conocimiento no clínico, clínico y de fabricación existente, es posible optimizar significativamente los programas de desarrollo. Kumar apuntó que esta estrategia reduce las barreras de costos que históricamente retrasaron el acceso a estos tratamientos que pueden cambiar vidas. El directivo explicó que aprovechar el conocimiento previo no significa bajar el listón, sino elevar la eficiencia colectiva mientras se mantienen los más altos estándares de seguridad y eficacia. Por ello, animó a los desarrolladores a participar en la guía porque sus perspectivas resultan esenciales para dar forma a un marco regulatorio funcional.
La directora de la Oficina de Terapia Génica - CMC dentro de la Oficina de Productos Terapéuticos, Denise Gavin, manifestó el interés de la agencia por trabajar en estrecha colaboración con los patrocinadores para ayudarlos a comprender cómo implementar eficazmente esta guía y aprovechar el conocimiento previo en sus programas de desarrollo.
En todos los casos analizados, los patrocinadores deberán proporcionar una justificación científica que demuestre la aplicabilidad de los datos aprovechados a su producto específico y a su contexto de desarrollo. La FDA recomendó a los desarrolladores participar tempranamente en el desarrollo del producto, incluso antes de presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND). Para este fin, el organismo dispone de vías como los encuentros Initial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER/CDER Products (INTERACT) y las reuniones previas a la IND, que permiten discutir las estrategias de desarrollo específicas. El borrador de la guía se encuentra disponible para comentarios públicos, los cuales deberán enviarse dentro de los 90 días posteriores a su publicación en el Federal Register a través de la plataforma Regulations.gov para que la agencia pueda revisarlos antes de finalizar el documento.
Lilisbeth Perestelo: 
