La Unión Europea ha autorizado más de una treintena de medicamentos de terapias avanzadas en dos décadas de desarrollo, periodo en el que se contabilizan más de 1.000 desarrollos en marcha a nivel global. Estos tratamientos evolucionaron desde su fase inicial experimental hasta convertirse en realidades clínicas capaces de modificar el pronóstico de enfermedades graves sin alternativa previa, ofreciendo opciones potencialmente curativas.
Durante la vigésima edición del 'Curso de Terapias Avanzadas', organizada por la Universidad de Murcia, la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) y la Red Española de Terapias Avanzadas, los expertos evaluaron la transformación de este ámbito asistencial. El hematólogo José María Moraleda, director del encuentro junto al docente Robert Sackstein, recordó los inicios del foro. "Cuando comenzamos este curso hace 20 años, las terapias avanzadas eran un campo emergente, muy prometedor, pero todavía muy experimental. Hoy hemos pasado de hablar de promesas a disponer de realidades clínicas que cambian el pronóstico de enfermedades que hasta hace poco no tenían alternativa", afirmó.
La especialidad de hematología actuó como el motor indiscutible de esta traslación clínica, actuando como nexo entre la investigación básica y la atención sanitaria. Desde el uso del trasplante de progenitores hematopoyéticos, considerado por Moraleda como "la primera terapia celular eficaz", hasta el desarrollo de la tecnología CAR-T, el modelo hematológico sirvió de guía para otras áreas médicas. "La hematología ha sido el motor indiscutible de esta revolución. Hemos sido el puente entre la ciencia básica y la clínica, y nuestro modelo de desarrollo traslacional ha servido de inspiración para otras especialidades", señaló el especialista.
A diferencia de los abordajes farmacológicos convencionales, estas terapias emplean células vivas modificadas, genes editados o tejidos diseñados en laboratorio para actuar sobre la causa primaria de la enfermedad. Su capacidad para ofrecer respuestas precisas mediante una única administración las posiciona como una representación destacada de la medicina personalizada.
Las terapias CAR-T registraron elevadas tasas de respuesta en neoplasias hematológicas de linfocitos B, incluyendo leucemias, linfomas y mieloma múltiple en estadios avanzados. Sin embargo, el sector afronta el desafío de controlar complicaciones clínicas como el síndrome de liberación de citocinas, la toxicidad neurológica y la hematotoxicidad. Asimismo, la comunidad científica trabaja en extender esta eficacia a los tumores sólidos, acortar plazos de producción, reducir los costes asociados y evolucionar hacia sistemas escalables mediante plataformas cerradas de fabricación hospitalaria.
Evolución del modelo asistencial español
Junto a la tecnología CAR-T, el encuentro abordó líneas emergentes como las CAR-NK, la edición génica in vivo, la viroterapia oncolítica y el empleo de células madre mesenquimales y exosomas por su capacidad inmunomoduladora. Por su parte, la ingeniería tisular progresó desde la generación de tejidos simples hasta el diseño de estructuras biológicas de mayor complejidad.
España se consolidó como una referencia europea gracias a su esquema académico descentralizado de fabricación point-of-care y a la exención hospitalaria gestionada por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps). Este marco facilitó el desarrollo de iniciativas públicas como las CAR-T académicas ARI-0001 y ARI-0002, complementadas por redes colaborativas como TerCel, TeraV y TeraV Plus.
La actualización del Plan Nacional de Terapias Avanzadas expandió su ámbito de actuación más allá de los tratamientos celulares, incorporando la terapia génica y la ingeniería tisular, además de elevar la cifra de centros autorizados. Para consolidar esta posición, Moraleda defendió la necesidad de “reforzar el apoyo institucional a la investigación académica y a la fabricación cercana al paciente, adaptar el sistema a la normativa europea SoHO y potenciar la cooperación internacional y la transferencia de tecnología, especialmente con Latinoamérica”.
Lilisbeth Perestelo: 
