La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) trabaja para garantizar que las necesidades específicas de las mujeres se consideren de manera sistemática a lo largo de las fases de desarrollo, evaluación y uso de los medicamentos dentro de la Unión Europea. Esta labor regulatoria abarca la promoción de una representación adecuada en las investigaciones clínicas, la provisión de orientación científica a los desarrolladores de medicamentos, la generación de evidencia en entorno real y la mejora del conocimiento sobre la utilización de terapias durante los periodos de embarazo y lactancia. Estas acciones responden a desafíos persistentes, entre los cuales destacan las brechas de conocimiento sobre cómo las enfermedades y los fármacos afectan de forma diferencial a mujeres y hombres, así como la necesidad de disponer de mejores tratamientos para condiciones que afectan mayoritariamente a la población femenina.
Para abordar estos retos, el organismo regulador europeo mantiene una colaboración con diversos actores del sector, entre los que se encuentran las autoridades reguladoras de la Unión Europea, pacientes, profesionales sanitarios, el ámbito académico, la industria farmacéutica y socios internacionales. En el marco normativo actual, el Reglamento de Ensayos Clínicos exige que las personas participantes inscritas en las investigaciones reflejen las poblaciones que posteriormente utilizarán el fármaco. De este modo, si una patología presenta una mayor prevalencia en mujeres, la muestra poblacional del ensayo clínico debe guardar la proporción correspondiente a dicha realidad epidemiológica.
La EMA realiza un seguimiento de la participación de los distintos grupos poblacionales en los ensayos autorizados. Los datos sobre la representación de mujeres y hombres en los ensayos clínicos autorizados bajo el Reglamento de Ensayos Clínicos desde enero de 2022 están disponibles públicamente mediante informes trimestrales de supervisión en el sitio web de ACT EU. Asimismo, la base de datos centralizada CTIS permite llevar a cabo análisis detallados sobre la representación en las diferentes etapas del desarrollo clínico, clasificando los datos por grupos poblacionales, etapas de la vida, grupos de edad y etnias. Esta línea de trabajo apoya los objetivos de la iniciativa Accelerating Clinical Trials in the EU, cuyo plan de trabajo para el periodo 2026-2027 busca reforzar la investigación mediante la inclusión de poblaciones subrepresentadas, incluyendo a personas embarazadas y en periodo de lactancia.
Herramientas de apoyo y guías
Con el fin de mitigar los desafíos metodológicos desde las etapas iniciales de la investigación, el organismo regulador insta a los desarrolladores de fármacos orientados a la salud femenina a utilizar sus herramientas de apoyo temprano. Entre estos recursos se encuentran la Task Force de Innovación, las reuniones informativas con la academia, el asesoramiento científico y el plan piloto de investigación pediátrica escalonado.
Por otra parte, la agencia dispone de directrices científicas específicas para guiar el diseño y la ejecución de los ensayos clínicos en áreas de especial relevancia para la salud de las mujeres. Estas guías incluyen recomendaciones sobre la investigación clínica de anticonceptivos esteroideos, el estudio de productos medicinales para la terapia de reemplazo hormonal de síntomas de deficiencia de estrógenos en mujeres posmenopáusicas y la evaluación de nuevos medicamentos para el tratamiento de la osteoporosis primaria. Asimismo, en el ámbito cardiovascular, la agencia cuenta con un documento de reflexión centrado en las diferencias de género en las enfermedades cardiovasculares.
Evaluación y seguimiento tras la autorización
Los evaluadores de la Unión Europea examinan las diferencias entre mujeres y hombres en términos de eficacia, seguridad y uso de los medicamentos antes de conceder la autorización de comercialización. Cuando estas variaciones conllevan implicaciones directas en la administración del producto, los datos se incorporan explícitamente en la información del medicamento. Una vez autorizada la comercialización, las compañías farmacéuticas tienen la obligación de continuar con el seguimiento e informar sobre la seguridad y eficacia, desglosando los datos por sexo siempre que sea relevante y se encuentre la información disponible.
Estas actualizaciones deben incluir los hallazgos procedentes de ensayos clínicos patrocinados por la empresa, literatura científica publicada y notificaciones espontáneas de reacciones adversas dentro de los informes periódicos de seguridad. El Comité de Evaluación de Riesgos en Farmacovigilancia de la EMA es el encargado de evaluar dichos informes y recomendar, en caso de que sea necesario, modificaciones en la información del producto u otras medidas de carácter regulatorio. Si bien la agencia gestiona los medicamentos autorizados mediante el procedimiento centralizado de la Unión Europea, múltiples fármacos empleados en la atención sanitaria de las mujeres se autorizan a nivel nacional a través de las autoridades competentes correspondientes.
Finalmente, la agencia desempeña un papel orientativo para incrementar la evidencia sobre el uso de medicamentos durante la gestación y el amamantamiento. A través de la colaboración internacional, como el desarrollo de la directriz ICH E21, se promueve la inclusión de personas embarazadas y lactantes en las investigaciones clínicas con el objetivo de facilitar decisiones terapéuticas informadas a profesionales y pacientes.
Lilisbeth Perestelo: 
