La evidencia en la práctica clínica es una herramienta para predefinir los modelos de evaluación y el posicionamiento clínico, económico y de financiación de los medicamentos. El verdadero desafío reside en garantizar la calidad de los datos de vida real y transformarlos en conocimiento robusto que respalde la toma de decisiones.
Así lo explicó Teresa Molina García, vocal de Farmacéuticos de Hospital del Colegio Oficial de Farmacéuticos de Madrid, durante la jornada ‘¿Estamos aprovechando todo el potencial de la RWE?’, en la que Johnson & Johnson presentó el Informe TIMER: ‘Tendencias de la Evidencia en Práctica Clínica en el proceso de evaluación de los medicamentos’.
La iniciativa, desarrollada con la ejecución técnica de IQVIA y la participación de un comité de expertos, analizó las tendencias actuales en el uso de la evidencia en práctica clínica, conocida como Real-World Evidence (RWE), y exploró su potencial para contribuir a una evaluación de medicamentos más eficiente, sostenible y orientada al valor en España.
Durante la presentación, Pedro Martínez, director de Asuntos Corporativos y Pacientes de Johnson & Johnson, aseguró que la innovación del Proyecto TIMER radica en su capacidad para avanzar en la incorporación de los datos de vida real (Real World Data, RWD) y la evidencia en vida real (Real World Evidence, RWE) en la gestión de tecnologías sanitarias y medicamentos.
“Este impulso coincide con un periodo de intensa actividad legislativa tanto a nivel europeo, con la reforma de la política farmacéutica y el desarrollo del Espacio Europeo de Datos de Salud, como a nivel nacional y autonómico. Por tanto, todo este movimiento nos ayudará a sacar el máximo partido a esta herramienta en el futuro”, expuso Martínez.
El Proyecto TIMER tiene como objetivo analizar de forma estructurada las tendencias actuales en el uso de RWE, identificar los principales aspectos que dificultan su aplicación y proponer una hoja de ruta que facilite su incorporación progresiva, rigurosa y coherente en los procesos de evaluación de medicamentos en España.
El informe precisa que, en el contexto regulador español, la aceptación de RWE por parte de las agencias regulatorias sigue siendo limitada y se concentra en la fase de poscomercialización, donde se utiliza para el seguimiento de la seguridad y la generación de evidencia complementaria.
Aunque se reconoce su potencial para complementar la información generada en ensayos clínicos, su uso en otras fases del ciclo de vida del medicamento todavía es escaso. Esta situación se debe, en parte, a que RWE no puede sustituir los datos obtenidos a través de ensayos clínicos aleatorizados, que continúan siendo el estándar de referencia para demostrar la eficacia y la seguridad de los tratamientos, según recoge el informe. No obstante, el creciente interés por modelos de evaluación más dinámicos y adaptativos abre la puerta a una evolución progresiva en el reconocimiento y uso de RWE en el ámbito regulador nacional.
José Manuel Martínez Sesmero, farmacéutico de Hospital en el Hospital Universitario de Toledo, presentó los resultados del Informe TIMER y explicó que el primer paso consistió en revisar qué ocurre en países con sistemas de salud de gran reputación, altas economías y una fuerte perspectiva social. Martínez Sesmero explicó que “al compararnos con referentes como el Reino Unido, Suecia, Alemania o Australia, constatamos que en España seguimos centrados en usar los datos de vida real casi exclusivamente en la etapa de post-comercialización (seguridad, efectividad y eficiencia). El gran reto actual es implementar el uso de estos datos en todo el ciclo de vida del producto: desde la conceptualización, generación de nuevas moléculas, hasta que el medicamento o tecnología es superado por otra alternativa y se retira del mercado”.
Barreras para el uso de RWE
Durante las reuniones con los expertos se identificaron barreras estructurales, regulatorias y organizativas que evidenciaron limitaciones significativas para el uso de RWE. Las agencias evaluadoras y, especialmente, los organismos HTA expresaron críticas recurrentes sobre la calidad y aplicabilidad de estos estudios. Entre los aspectos señalados figuran el seguimiento limitado, la dificultad de extrapolación, la comparabilidad con la población del ensayo clínico, los sesgos metodológicos, la calidad y heterogeneidad de los datos, la aceptación regulatoria y la gobernanza de los datos.
Sobre este último aspecto, José Manuel Martínez Sesmero señaló que “la gobernanza que se ha trabajado en el contexto español y europeo, tiene que dar un paso hacia una orientación más práctica, es muy importante seguir salvaguardando la privacidad, pero es muy importante definir los roles de cada uno de los profesionales, sanitarios o no sanitarios, que forman parte de la utilización adecuada o de la cadena de valor del uso del dato, que tiene que ver en este caso con los medicamentos”.
El informe pone de manifiesto tres dimensiones clave que condicionan el uso de RWE: la gestión de la incertidumbre, la definición del valor en sentido amplio y la credibilidad del dato. Estos ejes atraviesan todas las fases del ciclo de vida del medicamento y requieren marcos comunes y una mayor coordinación entre los distintos agentes implicados.
Al respecto, Martínez Sesmero indicó que la palabra clave “incertidumbre” aparece numerosas veces en el informe: “existe incertidumbre en la metodología y en el propio impacto clínico sobre el paciente, pero también en la regulación y en la operativa para transformar la información y hacer un uso adecuado de los datos en vida real. Además, preocupan la generalización de los resultados y el análisis estadístico, un área que todavía no genera una alta confianza debido a esas dudas compartidas”.
También aseguró que tener conocimiento y saber acumular datos no garantiza aprender. Según dijo, “probablemente una de las oportunidades que nos dan los datos de la vida real es aprender de otra manera y generar preguntas nuevas. Deberíamos pasar de solo saber, acumular y garantizar la calidad a aprender a tomar mejores decisiones basados en esta nueva metodología práctica”, aseveró.
La RWE está adquiriendo un papel cada vez más relevante en la evaluación de medicamentos y el informe plantea su integración a lo largo de todo el ciclo de vida del producto. Esta evolución responde tanto a la necesidad de generar evidencia más representativa de la práctica clínica habitual como a los cambios en los marcos regulatorios y de HTA, que reconocen el valor añadido de RWE para complementar los datos de los ensayos clínicos aleatorizados.
El documento también apunta a la necesidad de garantizar el cumplimiento ético y legal en el uso de RWD en lo relativo a la confidencialidad, la trazabilidad y la gobernanza del dato, así como de respetar los derechos de los pacientes en cuanto al uso secundario de sus datos. En definitiva, el informe presentado no pretende ofrecer soluciones cerradas, sino establecer líneas de trabajo y servir como base para el diálogo entre administraciones, profesionales sanitarios, evaluadores, pacientes y otros actores del sistema.
El Proyecto TIMER se presenta así como un punto de partida para avanzar hacia un uso más consistente, coordinado y útil de RWE, con el objetivo último de favorecer decisiones más informadas, equitativas y alineadas con las necesidades reales del sistema sanitario y de los pacientes.
Valor y la gobernanza de los datos de vida real
La jornada acogió también un debate sobre el valor del dato en una mesa redonda moderada por Jordi Domínguez, Market Access-IQVIA, en la que participaron Cristina Avendaño, médico especialista en Farmacología Clínica del Hospital Universitario Puerta de Hierro de Madrid; Miguel Ángel Calleja, farmacéutico especialista en Farmacia Hospitalaria en el Hospital Virgen de las Nieves; Pedro Irigoyen, subdirector de la Inspección de los Tributos de la Consejería de Economía, Hacienda y Empleo de la Comunidad de Madrid; y Roberto Saldaña, director de Innovación y Participación Ciudadana de la Academia Europea de Pacientes para la Innovación Terapéutica (EUPATI).
En un contexto en el que España alcanza un gasto sanitario de 95.000 millones de euros y arrastra un déficit estructural del 15 %, la integración de la Real World Evidence se planteó durante el debate como una herramienta para contribuir a la sostenibilidad del sistema y mejorar las decisiones clínicas.
Uno de los asuntos abordados fue en qué momento del ciclo de vida del medicamento puede aportar más valor la RWE. Cristina Avendaño comentó que el uso de la evidencia en vida real debe expandirse más allá de la seguridad de los fármacos e integrarse en los procesos de autorización de comercialización y en las decisiones de financiación. El principal reto actual, según explicó, radica en otorgar mayor valor a estos datos para la toma de decisiones sobre eficacia y efectividad clínica y superar la mera disponibilidad de la información en los expedientes regulatorios. “Ya utilizábamos antes el dato, pero no en la financiación, pero el limite no es que esté sino el valor que le damos para la eficacia y ahí es donde tenemos que mejorar”.
Pedro Irigoyen comentó al respecto que, si para 2031 el sistema continúa estancado sin incorporar plenamente estos datos para tomar decisiones clínicas y financieras, “será un fracaso atribuible principalmente a la gobernanza y a la falta de un impulso político que establezca reglas de juego claras entre la administración, los profesionales, la industria y los pacientes”.
Respecto a los obstáculos en la gestión hospitalaria de datos, Miguel Ángel Calleja destacó tres frenos clave: la escasez de recursos humanos y de tiempo para asegurar la calidad de la información, una tecnología poco orientada a la práctica clínica diaria y la dificultad para centralizar los resultados y opiniones de los pacientes. “Disponer de datos agregados de perfiles similares facilitaría y aceleraría la toma de decisiones médicas”, explicó.
Por último, Roberto Saldaña, respecto al uso de los datos reportados por los pacientes (PROMs y PREMs), afirmó que la principal limitación es no tener claro el propósito de la recogida de datos, lo que “provoca que se utilicen cuestionarios rígidos que solo miden la sintomatología para cumplir con requisitos formales, pero que excluyen impactos críticos como el psicológico o el socioeconómico”.
Según Saldaña, si no se conoce el mecanismo de evaluación final, se corre el riesgo de obtener una foto incompleta que invalida las conclusiones médicas.
Lilisbeth Perestelo: 
