El presidente del Gobierno de la Región de Murcia, Fernando López, presentó el pasado 12 de marzo el Plan Integral de Enfermedades Raras, un programa pionero a nivel nacional, que estará dotado, según ha informado la delegación murciana de Europa Press, con unos 12 millones de euros. Dentro de las propuestas incluidas en este Plan, que se enmarca en la Estrategia Nacional de Enfermedades Raras del Sistema Nacional de Salud, está la de promover un acceso equitativo a los tratamientos y medir resultados, al carecer estos de evidencias robustas por haber sido ensayados en pequeños grupos de pacientes.
En el texto, publicado por el Gobierno de Murcia, López destaca que el Plan se ha elaborado con la participación "de afectados y profesionales", a los que ha agradecido su "generosa colaboración", y con él se pretende "dar un salto cualitativo a la hora de abordar este tipo de dolencias en nuestra comunidad autónoma". Para ello, Murcia apuesta "por la atención integral, multidisciplinar y coordinada entre los diferentes actores (en el ámbito sanitario, social, educativo, laboral y asociativo); y por el impulso a la investigación, la formación y los sistemas de información, áreas fundamentales para conocer la causa y evolución de estas afecciones, mejorar su diagnóstico y tratamiento e incrementar la integración social de quienes las padecen".
Para atender a estos objetivos, se han establecido 10 líneas estratégicas, que atienden a cuestiones como la epidemiología; la información; la prevención, detección precoz y diagnóstico; la atención sanitaria; los recursos terapéuticos; la educación; los servicios sociales; la coordinación sociosanitaria; la formación, y la investigación, en línea con lo que marca la Estrategia de Enfermedades Raras del SNS en su última revisión de 2014. Para cada una de estas líneas, explican, "se ha constituido un grupo de trabajo, integrado por expertos en enfermedades raras procedentes de los ámbitos asistencial, educativo, social y asociativo". Cada grupo, a su vez, contará con un coordinador integrado en la Comisión Técnica.
En lo que respecta a la epidemiología, el Plan Integral incluye información sobre la incidencia de las enfermedades raras en la Región de Murcia. "Aunque se trata de enfermedades poco frecuentes de forma aislada, en su conjunto las 6.000-8.000 enfermedades raras afectan aproximadamente al 6-8% de la población, es decir, existen entre 27 y 36 millones de personas afectadas en la Unión Europea, en España entre 2,5 y 3 millones y entre 88.000 y 117.000 en la Región de Murcia", reza el documento. De estas enfermedades, el 80% serían de origen genético y la mayoría se inicia en la edad pediátrica, "con un pronóstico vital escaso en el 50% de los casos". "El 65% de ellas patologías son graves, altamente incapacitantes, afectan a la autonomía de la persona e implican un déficit motor, sensorial o intelectual en la mitad de los casos", continúa.
Recursos terapéuticos
En cuanto a los recursos terapéuticos (el Grupo de Trabajo está coordinado por Víctor Rausell, de la Dirección General de Asistencia Sanitaria del Servicio Murciano de Salud), el Plan recuerda que es la Comisión Regional de Farmacia y Terapéutica la que tiene "la función de garantizar el acceso equitativo a los tratamientos, que en este caso incluye tratamientos complejos, de uso compasivo, terapias avanzadas y medicamentos huérfanos, existiendo dentro de la citada Comisión un Grupo de Trabajo específico de Medicamentos Huérfanos". El plan también hace referencia a los productos sanitarios coadyuvantes o los dietoterápicos.
El Plan explica que, "por su escasa utilización, no abunda la información sobre el acceso" a los tratamientos farmacológicos para enfermedades raras. Sin embargo, confirman que "las instituciones sanitarias deben garantizar que dicho acceso sea equitativo, aplicando los mismos criterios clínicos para el inicio de los tratamientos en cualquier centro de la Región, y fomentar el uso de herramientas que permitan, además, medir los resultados que tienen sobre la salud, siendo éstas patologías de escasa prevalencia cuyos tratamientos pueden carecer de evidencias robustas de eficacia y seguridad".
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: