Expertos dan algunas claves para impulsar el desarrollo y el acceso a las terapias avanzadas en el SNS

El Observatorio de Tendencias en Medicina Personalizada de Precisión de la Fundación Instituto Roche ha hecho pública una nueva edición de su ‘Informe Anticipando’, coordinado por Juan Bueren, jefe de la División de Terapias Innovadoras del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (Ciemat) – Centro de Investigación Biomédica en Enfermedades Raras (Ciberer) y coordinador de la Unidad
Mixta de Terapias Avanzadas CIEMAT/IIS de la Fundación Jiménez Díaz, y dedicado a las terapias avanzadas.

Con la participación de otros expertos, se ha profundizado en la terapia celular y la terapia génica, y se han plantado algunos retos específicos para cada una de estas categorías, y para las terapias avanzadas en general.

Como conclusión, los autores señalan que las terapias avanzadas suponen "un avance incuestionable en el tratamiento de numerosas enfermedades hereditarias y adquiridas". Se refieren de forma concreta a la terapia génica de pacientes con inmunodeficiencias primarias y otras enfermedades monogénicas muy graves, donde ésta estaría mostrando "beneficios terapéuticos incuestionables con muy poca toxicidad". También se refieren a los avances en hemofilia o anemia de células falciformes.

Reconocen, no obstante, que "en paralelo a la expectación que estas terapias están suscitando, las autoridades sanitarias van mostrando inquietud para encontrar sistemas de financiación que permitan la implantación de estas terapias en la práctica clínica actual". Un caso evidente se ha dado con las CAR-T y aseguran que "el problema será todavía más acuciante cuando este tipo de aplicaciones muestren eficacia clínica para el tratamiento de tumores sólidos".

Para abordar éstas y otras cuestiones relacionadas con las terapias avanzadas, han lanzado una serie de recomendaciones, como la de "impulsar iniciativas para la identificación de indicadores que permitan profundizar en el conocimiento sobre los parámetros que determinan el éxito de estos tratamientos".

También llaman a "promover la financiación de proyectos de investigación en el campo de las terapias avanzadas, para así favorecer el traslado de los resultados alcanzados en estudios preclínicos a la práctica clínica", así como "potenciar redes de cooperación, para crear sinergias en el trabajo de grupos de investigación expertos en terapia celular y génica, explotando las capacidades de una aproximación multidisciplinar y transversal". La incorporación de expertos en inteligencia artificial, bioinformática, o en técnicas de secuenciación masiva, entre otras, podría revelarse como indispensable también.

Llaman, asimismo, a "definir áreas prioritarias de actuación para la generación de conocimiento de acuerdo a los recursos disponibles, dado el elevado coste y el complejo proceso de desarrollo de estas terapias", la creación de Unidades Mixtas de investigación experimental y clínica "para el desarrollo de estudios clínicos basados en investigación preclínica de calidad", mejorando la eficacia y seguridad de estas terapias; "impulsar estrategias" que garanticen su desarrollo, facilitando la reincorporación de personal de talento y "fortaleciendo el desarrollo de terapias propias que licenciar a compañías farmacéuticas", así como "facilitar modelos de desarrollo sostenible de las terapias avanzadas, a través de una mayor cooperación entre la industria y los organismos financiadores de la salud pública, desde las etapas tempranas del proceso, para así contribuir a que éstas lleguen antes a la práctica clínica"

Por último, proponen favorecer la cooperación del personal científico con las agencias reguladoras", de modo que estos medicamentos lleguen "lo antes posible" a los pacientes, respetando siempre el principio de no maleficencia, e incluyendo la incorporación de sistemas de gestión de la calidad integral en la fabricación de estos medicamentos. "Para ello", opinan, "la regulación tiene que adaptarse a los descubrimientos e innovaciones científicas de manera correcta, siendo especialmente relevante que investigadores, clínicos y agencias reguladoras vayan de la mano".