Un equipo de expertos en diferentes disciplinas ha colaborado con Pfizer en la elaboración de un documento para facilitar la puesta en marcha de una estrategia nacional para la implantación de las terapias génicas, diferenciada del Plan de Abordaje de Terapias Avanzadas, con diez claves que han explicado en el Congreso de los Diputados. En la presentación del informe se ha hecho hincapié en que las particularidades de este tipo de tratamiento requieren procedimientos de evaluación específicos.
Nuria Mir, directora médica de Enfermedades Raras de Pfizer, ha resumido las conclusiones del informe destacando precisamente esa necesidad de un sistema de evaluación diferenciado, añadiendo la priorización de la digitalización, el impulso a la investigación, el desarrollo de programas de formación y la creación de registros de pacientes “que puedan ser compartidos en todo el país y en Europa”.
Los diez elementos que los expertos consideran determinantes para la implantación de una estrategia de terapias génicas en el sistema sanitario español son la creación del plan por parte del Ministerio de Sanidad (con el respaldo del Consejo Interterritorial), el liderazgo de Sanidad, la innovación en gestión, el mencionado sistema de evaluación específico, la digitalización, la investigación, la colaboración público privada, el apoyo a los centros de referencia, la formación y el registro de pacientes.
El acceso, una lucha pendiente
Durante la presentación del documento Francina Munell, neuropediatra en el Hospital Universitario Vall d’Hebrón, ha hablado de una disparidad de criterio a la hora de incorporar algunas innovaciones al Sistema Nacional de Salud, que son aprobadas por las autoridades europeas con indicaciones más extensas que las admitidas en España.
En su opinión, las condiciones de empleo de este tipo de terapias no deben ser definitivas una vez aprobadas, sino flexibles para poder incorporar nuevas evidencias, que pueden recomendar su empleo en poblaciones de pacientes ampliadas en virtud de los datos que se van recabando tanto en ensayos como en la práctica clínica.
Avanzado el debate volvió a plantearse la cuestión, ante la cual la experta ha manifestado que mejorar el acceso de los pacientes a este tipo de innovación es una lucha pendiente de “todos”, incluyendo clínicos, autoridades, pacientes e industria.
Poniendo voz a los pacientes Daniel Aníbal García, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), pedía realismo a la hora de valorar problemas como los retrasos en el acceso a las terapias génicas (y otras innovaciones) y las limitaciones en su empleo.
“Ambas cuestiones tienen detrás un problema de falta de fondos”, señalaba, indicando que hay falta de personal en las instituciones encargadas de los procesos de evaluación y problemas para hacer frente al elevado coste de algunos tratamientos.
Sobre la participación de los pacientes en el proceso evaluador, lamentó que aun estando presentes en numerosas instituciones, aún están lejos de llegar a su objetivo: la implicación “a lo largo de todo el ciclo vital de un medicamento, incluyendo su desarrollo”. Reivindicaba su potencial aportación asegurando que “no lo pedimos todo ni le damos el visto bueno a todo, también sabemos rechazar lo que no aporta valor”.
Decálogo para una Estrategia de Terapia Génica en la Sanidad española
Dentro de las conclusiones de este documento, los expertos han detectado un listado de retos y precisiones que abarcan desde la necesidad de buscar nuevas fórmulas innovadoras de financiación; garantizar la equidad en el acceso; incrementar la seguridad clínica y jurídica hasta el impulso de la notoriedad política y mediática de estos tratamientos, entre otros. Con estos retos por delante, han elaborado este decálogo:
- Estrategia Nacional de Terapia Génica. El Ministerio de Sanidad deberá liderar esta primera fase en la que se diseñará una Estrategia Nacional de Terapia Génica que cuente con el respaldo del Consejo Interterritorial del SNS.
- Liderazgo político de Sanidad. El Ministerio tiene que priorizar la puesta en marcha de esta Estrategia Nacional proporcionando los recursos humanos, técnicos y jurídicos requeridos para ello.
- Innovación en la gestión. Se debe apostar por el diseño y la puesta en marcha de nuevas fórmulas de gestión que puedan dar respuesta a los retos de desarrollo y acceso que plantean estas terapias avanzas.
- Nuevo sistema de evaluación específico para la Terapia Génica. Estos tratamientos tienen unas características particulares que llevarán al SNS a diseñar y poner en marcha un sistema adaptado a las especificidades de estos y de las patologías a las que se dirigen.
- Digitalización del sistema sanitario. Avanzar hacia un proceso de digitalización de la práctica clínica es fundamental para el desarrollo de estos tratamientos.
- Apuesta decidida por la investigación en terapias avanzadas. Impulsar la inversión en recursos públicos destinados a la I+D+i en todas sus fases, incluyendo la modernización y flexibilización de los centros de investigación.
- Colaboración público-privada. Construir un nuevo marco de relación entre la Administración Pública y la industria farmacéutica para promover la cooperación entre ambos agentes y favorecer de esta manera la llegada de nuevos tratamientos.
- Apoyo a los centros de referencia. Es necesario mejorar el sistema de financiación de los centros de referencia para asegurar la equidad y la dotación adecuada de recursos económicos, humanos y técnicos que permita ofrecer una asistencia óptima a todos los candidatos a Terapias Génicas.
- Formación a pacientes. Mejorar la comunicación y conocimiento sobre este tipo de tratamientos en los pacientes, para ello se deberán realizar distintas actividades formativas que también deben plantearse para el personal sanitario.
- Registro de pacientes. Desarrollar un registro de pacientes de Terapia Génica a nivel internacional que deberá contar con la colaboración de las distintas administraciones, sociedades científicas y asociaciones de pacientes.
Autores y colaboradores
En el documento ha trabajado un Consejo Asesor formado por Juan Bueren, vicepresidente de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular y director de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, del CIBER de Enfermedades Raras, y del IIS Fundación Jiménez Díaz; Pablo Lapunzina, director científico del CIBER-ER, Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras y jefe del Grupo de Investigación del INGEMM-IdiPAZ; Julio Montoya, profesor en el Departamento de Bioquímica y Biología Molecular y Celular de la Universidad de Zaragoza y miembro del CIBER- ER y del Instituto de Investigación Sanitaria de Aragón; y Cristian Smerdou,director del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica e investigador principal del Laboratorio de Desarrollo de Vectores del CIMA de la Universidad de Navarra.
Con ellos han colaborado 20 expertos entre los que se encuentran Cristina Avendaño, jefa de Servicio de Farmacología Clínica del Hospital Universitario Puerta de Hierro y ex directora general de la AEMPS; Encarna Cruz, directora general de BioSim; el abogado Alberto Dorrego; Daniel Aníbal García; Domingo González-Lamuño, presidente de la Asociación Española para el Estudio de los Errores Innatos del Metabolismo (AECOM); Víctor Jiménez, jefe del Servicio de Hematología del Hospital Universitario La Paz de Madrid; María Martín, ex Consejera de Sanidad de La Rioja; José Martínez Olmos, ex Secretario General de Sanidad y el economista Jorge Mestre.
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: