“Sin embargo, se necesita más esfuerzo para anticipar mejor la necesidad de tales estudios y acelerar su inicio para garantizar que los reguladores tengan acceso a evidencia en mundo real (RWE) de manera oportuna”, así resume la Agencia Europea de Medicamento (EMA) el papel que están llamados a realizar este tipo de estudios, que “dirigidos por reguladores puede complementar la evidencia de otras fuentes, incluidos los ensayos clínicos”.
Para la EMA está claro, los datos en vida real “pueden respaldar las evaluaciones previas a la autorización y posteriores a la aprobación de los comités científicos, los grupos de trabajo y las autoridades nacionales competentes”.
Estos son algunos de los hallazgos de un informe publicado sobre la experiencia que la EMA ha obtenido al realizar estudios con datos del mundo real (RWD) en el último año y medio. El informe es parte de los esfuerzos de la Agencia, junto con la Red Europea de Regulación de Medicamentos (EMRN), para permitir el uso de RWD en la toma de decisiones regulatorias.
En farmacovigilancia, se ha convertido en un pilar el uso de datos recopilados de forma rutinaria sobre el estado de salud de un paciente o la prestación de atención médica de una variedad de fuentes distintas de los ensayos clínicos tradicionales para respaldar la toma de decisiones. Sin embargo, el uso de RWE está menos establecido en las primeras etapas del desarrollo de medicamentos.
Supervisado por el Grupo Directivo de Big Data de EMA-HMA, EMA y EMRN están trabajando para establecer un marco sostenible que permita el uso y establezca el valor de RWE en la toma de decisiones durante todo el ciclo de vida del producto.
Desde la finalización de un piloto anterior con el Comité de Evaluación de Riesgos de Farmacovigilancia (PRAC) en 2021, la EMA ha participado en varios pilotos con sus otros comités científicos y grupos de trabajo. Los pilotos tienen como objetivo explorar la necesidad y la utilidad de RWE generado por EMA para respaldar las decisiones regulatorias. Mientras continúan los pilotos, el informe hace un balance de la experiencia adquirida hasta ahora con los estudios RWD dirigidos por reguladores. Se centra en estudios realizados además de los realizados en respuesta a la emergencia de salud pública de COVID-19 y la estrategia de impacto de Farmacovigilancia.
El informe cubre el período desde septiembre de 2021 hasta el primer aniversario de la Red de análisis de datos e interrogación del mundo real DARWIN EU® el 7 de febrero de 2023. Durante este período, se identificaron 61 oportunidades de investigación de RWD, se iniciaron 30 estudios y se completaron 27.
25 estudios
La EMA inició 25 estudios a través de un equipo de farmacoepidemiólogos y científicos de datos utilizando seis bases de datos que contienen principalmente registros médicos de atención primaria de países europeos. De ellos, se iniciaron cuatro estudios a través de Darwin EU. Igualmente se encargó un estudio a una de las ocho organizaciones y consorcios de investigación con los que la EMA tiene contratos marco para encargar investigaciones.
Si bien la mayoría de los temas de investigación estaban relacionados con las evaluaciones científicas del PRAC, se identificaron oportunidades de investigación en todo el espectro de tomadores de decisiones de la UE, incluido un estudio piloto en preparación a través de Darwin EU para apoyar a los organismos de evaluación de tecnologías de la salud y las organizaciones de pagadores.
Los estudios realizados incluyeron estudios de seguridad, utilización de medicamentos y epidemiología de enfermedades, así como estudios para informar el diseño y la viabilidad de los ensayos clínicos y la gestión clínica. La mayoría de los estudios realizados se centraron en las enfermedades diagnosticadas o los medicamentos utilizados en el ámbito de la atención primaria. Para alrededor de un tercio de los temas de investigación, un estudio no se consideró factible, por ejemplo, porque los medicamentos o los resultados de interés no se capturaron adecuadamente en las bases de datos disponibles, o debido a limitaciones de tiempo en los procedimientos.
El informe proporciona un conjunto de recomendaciones para abordar las oportunidades y desafíos identificados. Estos incluyen la necesidad de un acceso más amplio a fuentes de datos adicionales y complementarias, estrategias para acelerar aún más la generación de RWE, así como una identificación más temprana de las necesidades de investigación, herramientas para desarrollar aún más la capacidad y la capacidad para la generación de RWE y una estrecha colaboración con los tomadores de decisiones y otras partes interesadas.
“Se necesita más trabajo para cumplir con la visión de la Unión Europea de permitir el uso de RWE y establecer su valor en los casos de uso regulatorio para 2025. Los aprendizajes y recomendaciones que surjan de la revisión se incorporarán al trabajo del Grupo Directivo de Big Data e informarán aún más al establecimiento de Darwin UE”, asegura el organismo.
Nicolas Gonzalez Casares: