Los planes para reformar la regulación de la UE sobre terapias de enfermedades raras “corren el riesgo de socavar dos décadas de progreso”, según un nuevo informe publicado por la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia) y elaborado por la consultora Dolon, especializada en enfermedades raras.
El informe asegura que el actual Reglamento Europeo sobre Medicamentos Huérfanos, que se introdujo en 2000 para incentivar el desarrollo de nuevos medicamentos para personas que viven con enfermedades raras, “funcionó”. Según indican, hace dos décadas, el número de medicamentos aprobados por la UE para enfermedades raras era de un solo dígito. Hasta la fecha se han aprobado más de 205 nuevos tratamientos para enfermedades huérfanas.
El nuevo estudio analizó el impacto potencial en la innovación de los cambios propuestos por la Comisión Europea en abril de 2023 como parte de una revisión más amplia del paquete farmacéutico general.
El trabajo indica que “tal como están redactadas actualmente, las propuestas tendrían un impacto negativo en el desarrollo de 45 productos en Europa, lo que correspondería a una disminución del 12% en innovación”. En su conclusión matizan que “esto podría privar a alrededor de 1,5 millones de pacientes europeos de enfermedades raras de una nueva opción de tratamiento y supondría una nueva disminución de 4.500 millones de euros en el gasto en I+D en Europa”.
La investigación también examinó los efectos si se introdujeran cambios aún más profundos en los incentivos existentes para la innovación, como reducir aún más la exclusividad del mercado huérfano y criterios más estrictos para garantizar la designación de huérfano. En este escenario, el modelo realizado por Dolon muestra que se desarrollarían 135 productos huérfanos menos entre 2020 y 2035, con graves implicaciones para los pacientes, la productividad y el gasto en investigación.
Estos resultados subrayan “la dramática influencia” que el entorno político tiene sobre la innovación y el efecto en cadena sobre millones de pacientes. Alterar el marco existente también “pone en peligro el objetivo de construir un ecosistema que apoye el desarrollo de medicamentos innovadores y el compromiso más amplio para avanzar en la competitividad industrial de Europa”.
“La política y la legislación europeas sobre medicamentos huérfanos han sido un éxito. Son un ejemplo de cómo la combinación adecuada de incentivos y apoyo puede estimular, y de hecho estimula, el desarrollo de medicamentos para personas con enfermedades raras”, afirmó Nathalie Moll, directora general de la Federación Europea de Asociaciones e Industrias Farmacéuticas (EFPIA). “Este sólido informe sobre el impacto de los cambios regulatorios actualmente propuestos por la Comisión debería hacernos reflexionar a todos. Hemos llegado demasiado lejos como para poner en riesgo el progreso de los pacientes”.
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: