Xavier Badia y Alicia Gil, CEO y responsable de Market Access de Omakase Consulting, respectivamente, John Sheperd y Marina Tort, consultores de esta misma firma, y José Luis Poveda, jefe de Farmacia del Hospital La Fe, han llevado a cabo un estudio, publicado en la revista 'Farmacia Hospitalaria' de la SEFH, con el objetivo identificar los criterios clave para establecer el precio y la financiación de los medicamentos huérfanos en España, una vez aprobados por la Comisión Europea, tomando como referencia el periodo comprendido entre enero de 2012 y junio de 2018.
La conclusión a la que han llegado es que "sigue siendo un reto establecer cuáles son los criterios clave para la aprobación de los medicamentos huérfanos en España", y emplazan a realizar estudios que incluyan "un mayor número de variables que puedan influir en el precio y la decisión de financiación".
Los resultados del trabajo indican que, de las 78 aprobaciones de medicamentos huérfanos realizadas por la Comisión Europea, el 82,1% solicitaron precio y financiación en España y, de éstas, el 43,8% fueron aprobadas y el 20,3% fueron rechazadas.
El tiempo transcurrido entre la autorización de comercialización de la CE hasta la asignación de precio y reembolso en España osciló entre los 22,5 y los 14,7 meses, siendo el proceso interno, desde la autorización de comercialización por la Aemps hasta la decisión de financiación por la Comisión de Precios de entre 12,1 y 5,1 meses. Darzalex e Imnovid fueron los medicamentos reembolsados con mayor celeridad, mientras que Kalydeco fue el que más tiempo llevó. "Los tiempos de aprobación de precio y financiación para medicamentos huérfanos se han reducido en los últimos seis años y medio. De media, unos 8,9 meses entre 2012 y 2017", señalan los autores.
Criterios analizados
Los resultados proceden de un análisis descriptivo de los medicamentos huérfanos y sus características, en el que los criterios evaluados fueron: área terapéutica, existencia de tratamientos alternativos, rareza de la enfermedad, tipo de resultados de los ensayos clínicos e informe de posicionamiento terapéutico. Para cada variable, aclaran, se estableció una hipótesis con respecto a la aprobación de precio y financiación y se analizaron con dos análisis de regresión.
Apuntan, en este sentido, que de los 64 medicamentos para los que se solicitó precio y financiación, el 26 (46%) eran oncológicos, de los cuales, el 13 (50%) se les aprobó y a otros cuatro (15%) se les rechazó dentro del periodo de estudio. De los 23 sin alternativa terapéutica existente, en nueve de los casos (39,1%) la decisión fue favorable y en seis (26%) no. De los 27 con indicación ultrarara (42,1%), 11 (41%) fueron reembolsados y otros cuatro no lo fueron (15%), y de los 33 con resultados de ensayos clínicos, en 17 (51,5%) la opinión fue positiva y en otros cinco (15,1%) no lo fue. También recogen el impacto de la existencia de los IPT. Así, de los 30 con IPT publicados y con opiniones positivas, a un total de 23 (76,6%) se les aprobó el reembolso, mientras que en todos los casos en los que estos incluían valoraciones negativas, un total de cuatro, se les rechazó.
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Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: