Los pacientes con Síndrome de Dravet creen prioritario poner de manifiesto la gravedad de la enfermedad

La participación de los pacientes en la evaluación de medicamentos para el Síndrome de Dravet y la visión que tienen las asociaciones de pacientes y cuidadores acerca de la utilidad de herramientas como la metodología Análisis de Decisión Multicriterio (MCDA), fue uno de los asuntos que se abordaron en el encuentro de expertos sobre ‘Participación de los pacientes con Síndrome de Dravet en la evaluación y toma de decisiones’.

A lo largo del encuentro, que se ha llevado a cabo de forma telemática y que ha reunido al presidente de la Fundación Síndrome de Dravet, José Ángel Aibar; la directora de investigación de esta fundación, Elena Cardenal; el director de la Asociación Apoyo Dravet, Luis Miguel Aras; la presidenta de la Asociación Desafía Dravet, Rosa Sánchez y María José Martínez, miembro de la Asociación Apoyo Dravet, se profundizó en la visión que las asociaciones de pacientes tienen en relación con esta metodología.

Para determinar que constituye valor en el SD en España de una manera holística, todo este grupo de cuidadores utilizaron hace unos meses la MCDA), en un taller, impulsado por Zogenix y coordinado por Omakase Consulting.

En este taller se sometió a valoración por los participantes la valoración de una serie de criterios a tener en cuenta como los que definen lo que se considera valor en Síndrome de Dravet en España. Todos los criterios clínicos fueron considerados importantes, con valoración superior a tres, mientras que los que estaban relacionados con el coste y el tamaño de la población.

Los criterios más valorados a la hora de determinar el valor de un nuevo tratamiento para del SD desde la perspectiva de los pacientes, fueron gravedad de la enfermedad, comparativa de eficacia y el tipo de beneficio terapéutico. Los menos valorados fueron el tamaño de la población afectada; la comparativa de coste-consecuencia (CCC): otros costes médicos; la CCC: tratamiento farmacológico y la CCC: costes no-médicos”. En medio quedaron las necesidades no cubiertas; los consensos de expertos; la seguridad o tolerabilidad de los tratamientos, la calidad de la evidencia o la comparativa entre la salud percibida por los pacientes y los resultados reportados por estos.

A este respecto, Cardenal dejó claro que el MCDA es una herramienta útil para aunar opiniones y puntos de vista, además de experiencias. “Todos estos aspectos son clave” para conocer cuáles son las necesidades y determinar qué habría que cambiar en la situación actual, según Cardenal. Para esta experta, este tipo de aproximación es importante ya que es una herramienta “objetiva” que “ayuda a definir y clarificar cuales son las necesidades reales”.

Por su parte, Aras reforzó la visión de Cardenal y añadió que el MCDA “permite incluir la voz del paciente, algo que no es habitual”. Según él, este análisis “sirve para clarificar la situación y poner al mismo nivel diferentes criterios”, además de permitir “ver en varias direcciones, ya que no es lo mismo la opinión del médico que la del paciente”.

Sánchez destacó que la participación en el estudio “fue muy interesante, apropiado y muy necesario”. En este sentido, quiso resaltar que después de participar observó que “hay una serie de valores que no se tienen en cuenta normalmente a la hora de evaluar y tomar decisiones”, o que las familias han normalizado por la gravedad de la enfermedad. Según explicaron, el MCDA les ayuda a estructurar y definir todos los criterios que son relevantes para el SD, “ayuda a tener en cuenta otros aspectos, puntualizarlos y ver cuáles son los más importantes”. Además, les obliga a considerar factores que no se suelen tener en cuenta por la propia situación que vive la persona afectada de ir “día a día contra corriente y hacer frente a lo que se te presenta en cada momento”.  Sánchez destacó que, además de ser muy objetivo, “es muy clarificador y te amplia la perspectiva”, concluyó.

Por su parte, Martínez destacó que el estudio “le sirvió para cambiar su propia perspectiva”. Para ella fue muy importante participar en el taller, donde pudo recibir información sobre la enfermedad y aprender una nueva herramienta para expresar su perspectiva y experiencia personal. Señaló que fue “una experiencia muy gratificante”, que además le hace sentir “mucho más capacitada como madre y cuidadora para enfrentarse a nuevos retos”.

El presidente de la Fundación Síndrome de Dravet señaló la necesidad de incorporar la metodología MCDA a los diferentes estamentos públicos donde se toman decisiones que afecten a los pacientes, como los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT). Según Aibar, a pesar de que el RD 957/2020 abre la puerta a que un paciente pueda entrar en el Comité de Medicamentos de Uso Humano, todavía queda mucho por hacer. Es necesario dar más voz a los pacientes y sus cuidadores.