Alexion Pharma Spain ha anunciado este jueves las conclusiones del nuevo informe -‘Incentivos para la investigación, diagnóstico y tratamiento de las enfermedades raras (EE.RR.) y para el acceso a los medicamentos huérfanos’- publicado por el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, cuyo objetivo es identificar los retos legislativos para mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras en España.
Las conclusiones de este cuarto informe revelan las principales barreras para el acceso a los medicamentos huérfanos, ofreciendo recomendaciones para superarlas, además de la necesidad de incentivar la investigación de las enfermedades raras en España con una legislación de medicamentos huérfanos actualizada y adecuada a la normativa de la UE, así como un marco fiable para los esfuerzos de desarrollo de productos farmacéuticos.
El informe ha sido publicado en colaboración con el Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Fundación General de la Universidad de Alcalá (CEPPyG) y está avalado por la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP). Además, sus resultados han sido presentados recientemente a los miembros del Senado y del Congreso.
Se estima que las enfermedades raras afectan a más de 3 millones de personas en España. Debido a la singularidad y complejidad de estas enfermedades, los pacientes habitualmente se enfrentan a grandes dificultades que abarcan desde el retraso en el diagnóstico, hasta la insuficiencia en los recursos sociosanitarios, el retraso en el acceso a los tratamientos necesarios y la escasa información o acceso a los centros de referencia y a los expertos. De media, el 20% de los pacientes sufre un retraso de 10 años en el diagnóstico, solo hay tratamiento disponible para cerca del 5% de las 7.000 enfermedades raras estimadas, y el 66% de los pacientes no tiene acceso a un tratamiento eficaz.
"A pesar de los grandes avances que se han producido en las últimas décadas en el abordaje de las enfermedades raras, el acceso a los nuevos medicamentos innovadores sigue siendo un reto, y los esfuerzos de investigación en esta área se han visto ralentizados en España, sobre todo en comparación con la Unión Europea. Necesitamos tomar medidas para superar los obstáculos administrativos, las lagunas en la financiación, y asegurar los incentivos para aquellos que invierten en investigación", afirman los expertos del Observatorio.
Las recomendaciones del cuarto informe incluyen la creación de un registro central, actualizado y fiable de enfermedades raras y medicamentos huérfanos, que se base en los datos recogidos a partir de un estudio socioeconómico nacional sobre el número de pacientes y la disponibilidad de medicamentos huérfanos, así como en la información sobre los ensayos clínicos en curso y futuros, los costes reales relacionados y no relacionados con la asistencia sanitaria y los ahorros potenciales, las necesidades de los pacientes y las lagunas normativas.
Este registro podría ser financiado por los fondos europeos EU4Health 2020-2027 y ser la principal herramienta con la que la Administración facilite la aprobación y financiación de nuevos tratamientos y que ayude a garantizar la igualdad y el tiempo de acceso a los mismos.
Además, los informes ofrecen mejores soluciones para impulsar la investigación y la financiación de los medicamentos huérfanos, sugiriendo, por ejemplo, desgravaciones en el impuesto de sociedades y la reducción del IVA para la investigación y los medicamentos huérfanos, así como la creación de una corriente de financiación diferenciada para los medicamentos huérfanos y los ultra huérfanos.
"La serie completa de los cuatro informes realizados por el grupo de expertos del Observatorio Legislativo ofrece una evaluación y amplio análisis de la situación actual de las enfermedades raras y los medicamentos huérfanos en España. Colectivamente, podemos abordar las necesidades insatisfechas identificadas a través de los retos económicos, legislativos, políticos y sociales apropiados para, en última instancia, ayudar a transformar la vida de los pacientes y las familias afectadas por las enfermedades raras", afirma Leticia Beleta, VP & General Manager Spain Alexion, AstraZeneca Rare Disease.
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: