Mieloma múltiple: España, líder en I+D, debe afrontar los retos del acceso a esta innovación

La contribución de España a la investigación del mieloma múltiple ha sido significativa, destacando en el desarrollo de estrategias de evaluación y manejo de la enfermedad y en la innovación farmacéutica. Este progreso se ha manifestado claramente en las últimas décadas, marcando un hito en el combate contra esta patología.

Gracias a la colaboración de los profesionales del Grupo Español de Mieloma y la Fundación Programa Español de Tratamientos en Hematología (GEM-Pethema), nuestro país ha sido un pionero en la investigación clínica. Este grupo, uno de los más reconocidos globalmente, integra a más de 80 hospitales y ha liderado la investigación clínica de los medicamentos esenciales, apoyado por la activa participación de investigadores, instituciones y pacientes en una serie de ensayos clínicos. Esta colaboración no solo amplía el espectro de conocimiento, sino que también genera recursos muy importantes al sistema sanitario y facilita el acceso anticipado a tratamientos innovadores.

En este contexto, es imperativo que España apueste por capitalizar esta inversión en innovación para asegurar que los avances farmacéuticos sean accesibles para los pacientes. La administración, la industria farmacéutica, los profesionales de la salud y los pacientes coinciden en que la priorización del acceso a los medicamentos es una necesidad urgente.

Aunque el mieloma múltiple continúa siendo una enfermedad incurable, los esfuerzos recientes en la identificación de nuevas dianas terapéuticas y la introducción de medicamentos innovadores han resultado en avances significativos. Estos progresos marcan el inicio de una tercera revolución terapéutica, prometiendo una transición hacia la curación o, como mínimo, la cronificación de la enfermedad.

Estas fueron, entre otras, las principales conclusiones que se obtuvieron durante la celebración del Encuentro de Expertos ‘Mieloma Múltiple: retos ante la tercera revolución terapéutica’. Este evento contó con la participación de Antonio López, director general de Salud del Departamento de Salud de Navarra; Jesús San Miguel, coordinador del Grupo Español de Mieloma (GEM-Pethema); Margarita Redondo, jefa del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de Navarra; Maite Sarobe, jefa del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario de Navarra; Ernesto Pérez Persona, adjunto en el Servicio Hematología del Hospital Universitario Navarra; Santiago Cervera, socio director de Healthy Numbers; Teresa Regueiro, presidenta de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple y Rafael Parra, director de Acceso de Johnson & Johnson. El encuentro, que cuenta con la colaboración de esta compañía, forma parte de un ciclo por diversas comunidades autónomas y fue moderado por José María López Alemany, director de Diariofarma.

El objetivo del coloquio fue profundizar en los aspectos más relevantes que marcarán la atención sanitaria en mieloma múltiple. Un aspecto destacado por los expertos fue el papel de España en la investigación e innovación, así como en el acceso a medicamentos que avanzan hacia la curación de esta enfermedad, uno de los retos pendientes. Los participantes en el debate señalaron que abordar este objetivo solo será posible con concienciación, prevención y acceso a la innovación.

Jesús San Miguel recordó algunos de los hitos alcanzados por científicos españoles en relación con el mieloma a lo largo de los últimos años, muchos de ellos recogidos en publicaciones como el New England Journal of Medicine y contando con investigadores nacionales como primer o último autor. Citó logros como los criterios Bladé de respuesta y clasificación del mieloma, el desarrollo del concepto de enfermedad mínima residual y el tratamiento precoz del mieloma quiescente. Estas innovaciones han atraído a nuestro país numerosos ensayos en los últimos años y han cambiado la manera de abordar la enfermedad. Además, el prestigio internacional de los investigadores españoles en mieloma ha permitido que sean autores principales en las publicaciones más relevantes sobre tratamientos CAR-T o anticuerpos biespecíficos, las últimas innovaciones en mieloma, abriendo la puerta a una situación terapéutica mucho más optimista.

Estas afirmaciones fueron respaldadas por Margarita Redondo, quien señaló que el enfoque del mieloma múltiple “ha cambiado mucho” y ahora se considera una enfermedad que “se puede curar” gracias a la introducción de tratamientos innovadores. La experta enfatizó la necesidad de experiencia en la investigación de estos tratamientos en nuestro país. Aseguró que “si estos medicamentos no se incorporan a la práctica habitual, no servirá para nada”. Por lo tanto, como explicó, es crucial “facilitar la introducción de esta innovación, con una selección adecuada de los pacientes” para mantener la sostenibilidad del sistema. Ernesto Pérez estuvo de acuerdo con ella y subrayó que los progresos en el mieloma múltiple “han sido posibles gracias a la investigación”.

Teresa Regueiro rindió un homenaje personal a los hematólogos españoles y su capacidad innovadora, que ha transformado el curso de la enfermedad. Aseguró que los pacientes españoles son “envidiados en el mundo” por la excelencia de sus profesionales.

El representante de Johnson & Johnson destacó explícitamente los beneficios de contar con ensayos clínicos. Subrayó la importancia de que España “abandere el conocimiento del mieloma múltiple y tenga líderes de opinión de referencia mundial”, lo que permite estar entre los primeros países en reclutar pacientes. Rafael Parra también resaltó que los ensayos clínicos benefician no solo a los pacientes sino también a la sociedad, ya que implican una inversión directa de recursos en los hospitales y generan ahorros en medicación, que es asumida por la compañía promotora del ensayo. Esta, también es una forma de contribuir, no solo al acceso temprano del paciente a la innovación, sino a la sostenibilidad del sistema sanitario.

La innovación y el acceso temprano

Ernesto Pérez analizó la situación que se genera ante la prolongada espera hasta la autorización de un medicamento, donde excepcionalmente se pueden utilizar mecanismos de acceso temprano a los medicamentos. Explicó que se debe trabajar por reducir estos plazos ya que implican un uso de medicamentos en un momento en el que aún existe una gran incertidumbre.

En relación con estas afirmaciones, Maite Sarobe también explicó que se está generalizando el acceso a medicamentos que aún no cuentan con autorización oficial. Respecto de la operativa habitual, agradeció el comportamiento que muchas compañías están teniendo para dar facilitar y hacer posible el acceso a los pacientes a estos medicamentos que aún no tienen precio y reembolso en España.

Por su parte, el director general del Departamento de Salud de Navarra, Antonio López, expresó su preocupación sobre la incertidumbre que enfrenta la administración al tomar decisiones. Insistió en que la incorporación de medicamentos debe estar guiada por criterios de valor y evaluación de resultados. En algunas situaciones, los medicamentos ya tienen una aprobación provisional de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), y “hay que tomar una decisión de financiación con una incertidumbre muy relevante”.

En cualquier caso, Teresa Regueiro destacó que “el avance en esta patología ha sido indudable”. La portavoz de los pacientes señaló que, en pocos años, los afectados por el mieloma múltiple “han pasado de morirse a poder vivir más tiempo”. Sin embargo, hizo un llamamiento a proporcionar información adecuada a los pacientes en el momento del diagnóstico para evitar falsas esperanzas. En este contexto, señaló la necesidad de explicar el término “enfermedad crónica” para asegurar que los pacientes sean conscientes de la posibilidad de recaídas. Sugirió que sería más apropiado referirse a ella como “enfermedad de larga duración” para evitar crear expectativas excesivas y asegurar que los pacientes estén bien informados sobre su condición.

Además, la representante de los pacientes destacó que la integración de la innovación farmacéutica en la terapéutica habitual ha hecho posible alcanzar estados de enfermedad mínima residual negativa, otorgando a los pacientes “una cierta tranquilidad en la vida cotidiana que antes no tenían”.

Este cambio de paradigma en el enfoque del mieloma múltiple fue también examinado por Antonio López. Resaltó que el aumento en la tasa de supervivencia “es un logro atribuible a la incorporación de nuevas terapias”. López sostuvo que uno de los objetivos cruciales es la cronificación de ciertas enfermedades oncológicas incurables. Afirmó que, desde su Dirección General, “es imperativo asegurar un acceso fácil y sostenible y garantizar la eficiencia del sistema sanitario”. Aseveró la necesidad de mejorar el acceso y manifestó que es alcanzable, pero “el modelo clásico de acceso no es válido” y abogó por “vincular los resultados al acceso”.

El responsable de la Sanidad navarra explicó que todas las administraciones, extendiéndose más allá de la sanidad, “apoyan la innovación terapéutica”. Sin embargo, López enfatizó que no se debe olvidar que, para facilitar dicho acceso, “todos los actores involucrados son responsables”. Hizo una petición directa a las compañías farmacéuticas y proveedores de recursos sanitarios para “hacer todo lo posible para agilizar esta introducción”. En este sentido, solicitó esfuerzos adicionales en términos de costes y afirmó la necesidad de demostrar la eficiencia de los fármacos, no solo en mejorar los resultados sino también en un “contexto de sostenibilidad”.

Para Jesús San Miguel, “hoy nos encontramos ante un panorama completamente diferente” al de años anteriores. Sin embargo, según él, el verdadero desafío no radica en la cronicidad, sino “en la curación”. Asegura que lograr la curación “hará más sostenible el sistema”. San Miguel subraya la necesidad de abordar la sostenibilidad, prestando atención a aspectos que, a su juicio, no se debaten suficientemente. Dado el coste de los tratamientos, considera esencial el papel de los profesionales para determinar cómo optimizar los recursos y garantizar que las innovaciones lleguen a los pacientes. Además, este experto expresó su decepción al considerar que el GEM-Pethema debería ser convocado con cierta periodicidad por el Ministerio de Sanidad para discutir estrategias óptimas de tratamiento en un contexto de recursos limitados. Según él, los profesionales podrían proponer soluciones, como definir “donde no se debe gastar” o identificar a los pacientes y patologías donde hay una mayor necesidad médica.

Coincidiendo con San Miguel, Maite Sarobe, jefa del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario de Navarra, insiste en que “hay que dar al paciente lo que necesita”. Afirma que, más allá de la disponibilidad de terapias e innovaciones, es crucial “la individualización” basada en las características, preferencias y objetivos del paciente. Asegura que esta estrategia optimiza el uso de los recursos y “seguramente se obtendrán mejores resultados”. Sarobe enfatiza la importancia del seguimiento continuo de los pacientes para aumentar la eficiencia y lograr un sistema más sostenible. Detalla que, al evaluar la incorporación de un medicamento, es esencial considerar “cómo, durante cuánto tiempo y a qué pacientes” se administra.

Por su parte, Santiago Cervera señaló que, en términos de enfermedad a largo plazo, “más que hablar de cronicidad se tiene que abordar la cronificación de la enfermedad como objetivo sanitario”. Esto, argumentó, es vital para optimizar las expectativas de supervivencia de los pacientes. Subrayó que el sistema sanitario debe ofrecer a los pacientes diagnosticados una perspectiva vital panorama de vida y de supervivencia que anteriormente no era posible. Cervera destacó la importancia de reconocer que cronificar una enfermedad implica requisitos específicos para la detección temprana de los pacientes y la necesidad de recursos especializados para el tratamiento.

Cervera abordó la epidemiología del mieloma múltiple considerando que debería ser una enfermedad rara. Esto condiciona su modelo de acceso y financiación, un sistema que, en su opinión, “tiene que cambiar”. Explicó que la ley implica directamente un modelo de pago por resultados, aunque esto no implica que el tratamiento se pague o no según su efectividad en un paciente específico.

El experto también subrayó la necesidad de actualizar con frecuencia las guías de práctica clínica, especialmente en enfermedades como el mieloma, caracterizadas por rápidas innovaciones. Según Cervera, actualizar estas guías dinámicamente es esencial para tratar a los pacientes con equidad. Introdujo en el debate el principio de equidad, que, para él, se traduce en “dar a cada paciente lo que necesita”, sin discriminar a quienes padecen enfermedades con tratamientos más costosos. Instó a integrar y coordinar este enfoque en el sistema sanitario.

Ernesto Pérez añadió que los pacientes ahora alcanzan etapas más avanzadas “en mejor situación clínica”, lo que permite considerar la continuación del tratamiento en lugar de limitarse a cuidados paliativos. Esto ofrece beneficios personales, clínicos y sociales. Subrayó la importancia de incorporar nuevos tratamientos, ya que, en comparación con los fármacos actuales, la perspectiva “es absolutamente abrumadora”. En este sentido, señaló la necesidad de “encajar estos tratamientos en las líneas que ya tienen predefinidas”.

Riesgo compartido

Los expertos discutieron la urgencia de abordar los tiempos de acceso a los medicamentos y, en este contexto, la opción de adoptar diferentes modelos de acceso a la innovación. Maite Sarobe señaló que el modelo de riesgo compartido podría facilitar una incorporación más rápida de los medicamentos, especialmente en un país como España, que cuenta con un sistema de evaluación “bueno y riguroso”, aunque con pocos recursos. Sin embargo, también observó que los resultados de los acuerdos de riesgo compartido “no sorprenden a nadie”, ya que, en general, concuerdan con los resultados de los ensayos clínicos.

Antonio López consideró que acelerar los plazos es viable, pero requiere “propuestas innovadoras”, ya que el modelo clásico actual “no es válido”. Según López, es esencial vincular los resultados al acceso, es decir, adoptar un enfoque de “pago por resultados”. Aseguró que todos los agentes están alineados en mejorar el acceso a la innovación, si bien concretó que la Administración es la más interesada en facilitar el acceso a la innovación para no tener que negar tratamientos a nadie.

Desde el punto de vista de la industria, Rafael Parra señaló, que los próximos 10 años prometen un progreso aún mayor que lo logrado en los últimos 100 años. En relación con el riesgo compartido, las compañías ya asumen un riesgo inherente en el desarrollo de medicamentos. Aclaró que, en el debate sobre el acceso a la innovación, se tiende a pasar por alto el riesgo implícito que tiene el desarrollo de innovación, con moléculas que, incluso en fases avanzadas de investigación, no llegan a los pacientes por no demostrar un resultado positivo. Parra enfatizó la necesidad de explorar formulas vinculadas a los resultados siempre de forma excepcional y vinculadas a una incertidumbre clara y bien definida. Además, Parra consideró necesario que la perspectiva social se incorpore a la evaluación de todas las tecnologías sanitarias de manera que se pueda evaluar el impacto real que tiene la innovación sobre la sociedad.

Parra también destacó que España tiene ahora una “ventana de oportunidad” para acceder a tratamientos innovadores como los CAR-T gracias a su estatus de “país referente en mieloma” y cumple con los requisitos científicos para ser uno de los primeros países en recibirlos, especialmente por el liderazgo de España en la investigación en mieloma múltiple, que seamos el país con mayor inclusión en los ensayos fases III y por haber incluido de forma pionera las terapias CAR-T actualmente financiadas en el SNS. Al mismo tiempo enfatizó que si queremos que esta oportunidad sea una realidad “es necesario trabajar colectivamente con el mismo objetivo, que llegue cuanto antes a los pacientes. De lo contrario, España podrá ser líder en investigación, pero se quedará a la cola de esta tercera revolución del mieloma múltiple”.

Según explicó, es fundamental que toda la investigación que se hace en medicamentos innovadores llegue finalmente al sistema sanitario ya que la innovación tiene sentido cuando finalmente se pone al servicio de los pacientes y de su familia, es decir, cuando queda a disposición de la sociedad en general.

El mieloma en Navarra

El tema final del debate se centró en cómo la Comunidad Foral de Navarra está abordando el desafío del mieloma. Antonio López destacó que, en Navarra, cuentan con “grandísimos expertos en mieloma múltiple” en los sectores público y privado. Expresó su confianza en que la región tenga la vocación para ser designada como un centro autorizado CAR-T. Hizo hincapié en la existencia de sinergias y una colaboración efectiva entre los profesionales en la región.

En cuanto al futuro en el tratamiento de esta enfermedad, López subrayó que se gestionará de la mano de los clínicos y pacientes, y también en colaboración con el Ministerio. Explicó que su política se enfoca en posicionar terapéuticamente el medicamento en el ámbito local una vez que se incluye en la cartera, basándose en la demanda de los profesionales en sus comisiones. Se mostró “relativamente satisfecho” con el trabajo del gobierno navarro y expresó su intención de continuar en esta dirección.

Rafael Parra añadió que Navarra es una de las regiones donde Johnson & Johnson invierte más en I+D por millón de habitante en el campo del mieloma. A esto, López respondió solicitando que Navarra continúe siendo considerada un referente en este campo.

Por último, Santiago Cervera elogió la labor de la sanidad en Navarra, señalando que está muy integrada, no solo por su tamaño sino por su evolución a lo largo de las décadas. Según Cervera, una de las fortalezas persistentes de Navarra, independientemente de las circunstancias, es la integración entre la atención primaria y especializada. Calificó esto como un “proyecto ambicioso que se ha materializado de manera tangible y real”.