El mieloma múltiple (MM) es un tipo de cáncer que sigue siendo incurable. No obstante, en los últimos tiempos, la investigación de nuevas dianas terapéuticas y el desarrollo de medicamentos innovadores han permitido dar pasos relevantes en la esperanza de vida de los pacientes con MM que permiten ser optimistas de cara a los próximos tiempos. Estos avances, que se han calificado como la tercera revolución del mieloma múltiple, permiten hablar de esta enfermedad como un área que presenta un “futuro prometedor” ya que podemos estar a las puertas de cronificar una patología que sigue siendo mortal.
La incorporación de la innovación junto con la excelencia en la atención a los pacientes son dos aspectos esenciales para avanzar en la supervivencia, tal y como se ha destacado por los participantes en el Encuentro de Expertos organizado por Diariofarma, celebrado bajo el título ‘Mieloma Múltiple: retos ante la tercera revolución’. El coloquio ha tenido como objetivo analizar la evolución de la esperanza de vida de los pacientes y poner de manifiesto las barreras existentes, así como los retos que deben abordarse para conseguir la cronificación de la enfermedad.
María Victoria Mateos, presidenta de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) ha incidido en la evolución de los resultados alcanzados en los últimos años y se ha mostrado especialmente optimista de cara al futuro. De acuerdo con un reciente estudio, hasta 2020, la supervivencia pasó de 22 meses a más de 10 años, por lo que “se ve prácticamente todos los días en consulta”, señaló Mateos. Se trata de un avance que “se debe a la innovación y a un mejor conocimiento de la biología de la enfermedad”, según la presidenta de la SEHH y, por ese motivo, resaltó la importancia de la investigación básica y la traslación para llegar a ser aplicada a los pacientes.
En el encuentro, además de Mateos, también participaron Elena Casaus, jefa división Unidad de Terapias Avanzadas de la Comunidad de Madrid; Teresa Regueiro, presidenta de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple; Luis González del Valle, jefe de Sección del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario La Paz; Paloma Lanza, coordinadora de la Cátedra Economía de la Salud de la Universidad de Cantabria y David Beas, director de Government Affairs y Market Access de Janssen. El encuentro fue moderado por José María López Alemany, director de Diariofarma y ha contado con la colaboración de Janssen.
Las nuevas líneas de investigación: un futuro prometedor
Los expertos han coincidido en que la evolución de las terapias frente al MM impulsa una mejora continua en la esperanza de vida de los pacientes, por lo que es necesario adelantar la utilización de las innovaciones. En este sentido, Teresa Regueiro señaló que la evolución en los tratamientos ha sido “exponencial y muy esperanzadora” para los pacientes, ya que para ellos es esencial “vivir el mayor tiempo posible y con la mejor calidad de vida”. Para la representante de los pacientes parece claro que estamos “ante la tercera revolución” de la terapéutica en MM, y se muestra convencida de que “cada vez será mejor”. Eso sí, Regueiro reclama como imprescindible “que los fármacos se aprueben” cuanto antes para asegurar el acceso con equidad. “Si un fármaco no se aprueba o existe una falta de equidad, hay pacientes que fallecen”, sentenció. A este respecto, Regueiro también destacó que este avance ha sido gracias a la investigación y confirmó la importancia que tiene para los pacientes la intensa realización de ensayos clínicos en nuestro país.
Por su parte, Luis González del Valle añadió que estos nuevos tratamientos “han contribuido a lograr una mejoría de los pacientes” y, coincidiendo con el resto de los miembros de la mesa, subrayó que “el futuro que nos espera es bastante prometedor”. Según dijo, “existen unas líneas de tratamiento de investigación en marcha que posiblemente aumenten la calidad de vida de los pacientes”. Por ese motivo, consideró que el MM es “una enfermedad que ha sufrido un empujón, tanto cualitativo como cuantitativo” en la mejora de la historia natural de la enfermedad.
La presidenta de la SEHH insistió en que el MM tiene una necesidad médica no cubierta muy clara, pero los nuevos tratamientos suponen “opciones innovadoras que cubren con creces estas necesidades médicas”. Por ese motivo, explicó que más allá de poder lograr la cronificación de la enfermedad, a día de hoy, “se cuenta con las herramientas necesarias para poder plantear de una manera realista la curación de algunos de los pacientes con MM”. Para ello, según apuntó, es necesario centrarse en pacientes de nuevo diagnóstico donde se tendrá la posibilidad de curación. A este respecto, la presidenta de la SEHH matizó que “cada vez se evalúa de forma más detallada la enfermedad en el momento del diagnóstico” y ello permitirá seleccionar a determinados pacientes con posibilidad de curación.
La incorporación de los inhibidores del proteasoma (PI, por sus siglas en inglés), los medicamentos inmunomoduladores (IMID, por sus siglas en inglés) y los anticuerpos monoclonales siguen siendo piezas clave para el tratamiento del MM, explicó Mateos. No obstante, “para curar será necesario incorporar nuevas estrategias”, como la inmunoterapia, los tratamientos CAR-T o los anticuerpos biespecíficos como complemento en primera línea de tratamiento. Además, aseguró que, en este momento, es posible plantear estrategias curativas para el MM, siendo “realista” estimar que se puedan empezar a aplicar en 2024 si las autoridades lo aprueban y tienen como objetivo la curación.
La visión de la gestión fue aportada por Elena Casaus quien señaló que “efectivamente nos encontramos ante una tercera revolución”. Casaus señaló que los diferentes tratamientos que se han incorporado a lo largo de los últimos años y los resultados obtenidos “ponen de manifiesto la evolución terapéutica” desarrollada. Según dijo, estos resultados son muy esperanzadores para los pacientes ya que se ha producido un cambio de paradigma, sobre todo si se compara con otros procesos oncológicos en los que no se han producido estos avances.
Por su parte, David Beas, en sintonía con el resto de las participantes, refirió que esta patología ha sido un claro ejemplo de cómo la innovación puede cambiar la evolución de una enfermedad incurable gracias a los nuevos tratamientos. No obstante, Beas avisó de que “lo mejor está por llegar” ya que la evolución de la innovación en MM es “muy palpable y evidente”, estando a las puertas de una situación “realmente transformacional” de la enfermedad. Según explicó, en los ensayos clínicos de terapias CAR-T como tratamientos con anticuerpos bioespecíficos se están observando supervivencias libres de progresión “nunca vistas hasta ahora”. Por ello, el director de Government Affairs de Janssen señaló la importancia de incorporar las terapias aprobadas por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) a la cartera del Sistema Nacional de Salud (SNS) lo antes posible con el objetivo de avanzar hacia lograr la cronicidad y elevar las tasas de supervivencia actuales.
En relación con la investigación, que ha permitido los avances alcanzados y que en nuestro país tiene especial relevancia, el representante de Janssen destacó la importancia de la colaboración y trabajo conjunto de todos los agentes implicados.
La incorporación de la innovación preservando la sostenibilidad del SNS
El impacto presupuestario que supone la incorporación de nuevas terapias que han aportado relevantes avances, fue puesto encima de la mesa por Paloma Lanza. Según esta economista, “no debe perderse de vista la sostenibilidad del sistema sanitario”, pero llamó a superar “ese Rubicón de la subjetividad”, siendo esencial, además de tener en cuenta al paciente, el abordaje de las inequidades existentes entre las diferentes comunidades autónomas, que, según dijo “deben desaparecer”.
Esta experta puso sobre la mesa la necesidad de extender la perspectiva con la que se realizan las evaluaciones y llevar a cabo análisis en los que se tenga en cuenta el coste global de la enfermedad y no solo el coste del medicamento. Por ese motivo, Lanza reclamó “no ser cortoplacistas” y pidió establecer “horizontes temporales más amplios”. Estas evaluaciones acompañadas del beneficio clínico que se obtiene “serían el primer paso para trazar esa inversión necesaria que hace falta en esta enfermedad”, señaló.
Al hilo de esta cuestión, David Beas quiso trasladar su total acuerdo en la incorporación de los fármacos buscando la sostenibilidad del sistema sanitario. No obstante, también pidió no olvidarse de la enorme complejidad que conlleva el desarrollo de estos fármacos innovadores y los costes asociados. Además, el representante de Janssen apuntó como relevante que la evaluación y financiación de medicamentos tengan en cuenta como elemento principal el valor que aportan. La conversación no es si precio de un medicamento es caro o barato sino si el precio de ese fármaco es acorde al valor que representa.
Por su parte, Mateos subrayó que “efectivamente la incorporación de la innovación tiene que ser sostenible económicamente”, por lo que señaló la necesidad de realizar una evaluación económica realista, donde se tengan en cuenta aspectos como la posibilidad de reincorporación de los pacientes a la vida laboral, entre otros. Por ello, para Mateos el desembolso económico debe verse “como una inversión y no como un gasto”, por lo que sería necesario incluir en esta valoración otros aspectos asistenciales y sociales directos o indirectos.
Con ella coincidió Lanza, que explicó que los costes indirectos “no se suelen medir”. A este respecto, por ejemplo, citó que no se contempla la evaluación de la productividad laboral de los pacientes, así como otros costes intangibles, como los sentimientos o el dolor, pese a la existencia de metodologías y técnicas que lo harían posible.
La medición de los costes indirectos en la realización de evaluaciones por parte del sistema sanitario es “una utopía” para Casaus. Según esta experta, en la actualidad, en relación con los costes sanitarios directos “únicamente se tiene en cuenta la posible alternativa farmacológica” a la que desplaza, por lo que el problema radicaría en el propio funcionamiento y metodología empleada en las evaluaciones.
Coincidiendo con lo expuesto por Casaus, el responsable de Janssen puso de manifiesto, que para lograr la financiación de un fármaco se suele analizar como variable principal el impacto presupuestario, añadiendo que sería importante contemplar otras variables como el ahorro por desplazamiento terapéutico, además del ahorro vinculado a otros costes indirectos. Además, Beas puso el acento en el valor social que aporta la innovación, a veces olvidado en este tipo de evaluaciones. Cada euro invertido en fármacos, ahorra entre dos y siete euros en otras prestaciones sanitarias, señaló.
Para mejorar la incorporación de un medicamento nuevo a la práctica clínica, González del Valle añadió que será clave “la selección de los pacientes”. Para él, ante el coste de estos tratamientos, esta selección será “un punto crucial a la hora de orientar el arsenal del que se dispone para el tratamiento del MM”. Por ese motivo, este farmacéutico consideró necesario que el sistema disponga de herramientas para la evaluación. A este respecto, citó Valtermed que, pese a ser una herramienta sobre el papel “muy útil”, está “fallando en la estrategia de implantación” por la falta de medios existentes y los problemas de conexión con las historias clínicas.
Los pacientes demandan tratamientos innovadores
Otra de las cuestiones relevantes que fueron puestas de manifiesto durante el encuentro fueron los problemas de acceso a estas nuevas terapias y la inequidad existente. En este sentido, la intervención de la representante de los pacientes fue contundente al destacar que esta patología “es muy grave y dura y así lo ha sido durante muchísimos años”. Una enfermedad en la que “los pacientes se mueren”, subrayó. Por ese motivo, Regueiro enfatizó al señalar que “contar con una solución o el principio de ella entre sus manos” hace que se tenga que luchar para conseguir que todo siga hacía delante. Por ese motivo, alabó la labor investigadora efectuada en España que, según dijo, “ha sido un ejemplo y referente” de la que “no se puede prescindir”.
Dado el peso de España en materia de investigación de muchas enfermedades y del MM en particular, Mateos consideró que se debería intentar agilizar y dar prioridad en el acceso por esta aportación y el esfuerzo realizado. Además, según destacó, debe tenerse en cuenta la experiencia adquirida por los profesionales en el manejo de la innovación durante la fase de investigación.
Por su parte, Casaus puso de relieve que la situación actual carece de “sentido” y señaló que, desde todos los ámbitos, como la propia Estrategia Farmacéutica Europea considera que acelerar el acceso es algo prioritario. Además, esta experta planteó la incongruencia de que desde Europa se impulsen evaluaciones ágiles para que los medicamentos lleguen antes a los pacientes, pero “no vale para nada” ya que luego se tarda, de media, 600 días en ser financiadas en nuestro país. Casaus consideró que la tardanza es debido “a una falta de sistemática a la hora de evaluar el precio y reembolso”, por lo que consideró necesario desarrollar una metodología de evaluación para que se cumpla el plazo establecido de 180 días. Por todo ello, Casaus apuntó que es necesario cambiar el modelo y plantearse una reforma legislativa y estructural de cómo se abordarán estas evaluaciones porque lo que está por venir, especialmente, en Terapias Avanzadas, ya que con el modelo actual será imposible incorporarlas.
Al hilo de esta cuestión, González del Valle consideró “inadmisible” el retraso en las incorporaciones, y planteó la importancia de la metodología que, según dijo, “es complicada de establecer”, ya que deberá contemplar lo que se incluye para su medición para evitar optar solo por tecnologías menos eficaces, aunque más baratas. La falta de desarrollo de una metodología es uno de los aspectos clave en la “ralentización del acceso a los fármacos”, según este farmacéutico.
Mateos también planteó que la práctica clínica habitual facilita la existencia de múltiples regímenes de rescate que implican el uso de varios tratamientos simultáneos que llegan a superar en coste, sin alcanzar sus beneficios, a las nuevas terapias.
En relación con el coste de la inclusión de esta innovación en el sistema sanitario, Beas expuso la situación de nuestro país en relación con la inversión sobre el Producto Interior Bruto (PIB). España invierte alrededor del 7%, frente a otros países de la UE que alcanzan un 10%. Para el representante de Janssen esto es un reflejo de las prioridades que establece cada país acerca de dónde quiere invertir sus recursos.
Beas insistió en la necesidad de que todos los agentes que están alrededor de un proceso de incorporación, evaluación y financiación de medicamentos deben tener la contribución de la innovación en los pacientes como principal prioridad Si la innovación no termina llegando a los pacientes, su desarrollo no tiene sentido. Por tanto, “si existe esta aproximación y todos nos hacemos responsables de que las cosas puedan ser mejorables” la situación evolucionará positivamente respecto al acceso. Por ello, el representante de Janssen lanzó un mensaje de optimismo trasladando su convencimiento de que “España estará a la vanguardia en el acceso de la innovación muy pronto”.
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: 
Marciano Gómez, consejero de Sanidad de la Comunidad Valenciana.: