A día de hoy, el mieloma múltiple es una enfermedad incurable, y el principal objetivo del tratamiento a corto y medio plazo es convertirla en una enfermedad crónica. En los últimos años, se ha avanzado en esta dirección, logrando que los períodos de remisión sean cada vez más largos y permitiendo a los pacientes convivir con el mieloma, manteniendo una calidad de vida aceptable. Este cambio radical en el abordaje terapéutico promete avanzar aún más con la introducción de innovaciones terapéuticas relevantes, las cuales han dado pie a hablar de la tercera revolución del mieloma múltiple.
Los expertos coinciden en la necesidad de continuar avanzando, ya que consideran que, en un futuro a medio plazo, es posible acabar con el dogma de la incurabilidad de esta enfermedad, siendo necesario apostar decididamente por la innovación y su uso en estadios más precoces de la enfermedad. Además, existe un firme compromiso por parte de todos los agentes implicados en este ámbito para lograr un acceso más amplio y rápido a las nuevas terapias, de manera equitativa para todos los pacientes.
Así se destacó durante el Encuentro de Expertos titulado ‘Mieloma Múltiple: retos ante la tercera revolución terapéutica’, organizado por Diariofarma con la colaboración de Johnson & Johnson, en diferentes comunidades autónomas, en esta ocasión en Galicia. El encuentro, celebrado en Santiago de Compostela, contó con la participación de Sonia González, adjunta al Servicio de Hematología del Complejo Hospitalario de Santiago; Carlos Crespo, jefe del Servicio de Farmacia del Complejo Hospitalario de Pontevedra y miembro del Grupo de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH); María del Mar Ferro, coordinadora de Prestación Farmacéutica e Investigación del Área Sanitaria de Santiago y Barbanza; Teresa Regueiro, presidenta de la Comunidad Española de Pacientes con Mieloma Múltiple (CEMMP) y Rafael Parra Gabilondo, director de Acceso al Mercado de Johnson & Johnson. El coloquio fue moderado por José María López Alemany, director de Diariofarma.
Situación actual y retos de futuro para el abordaje del mieloma múltiple
Los grandes avances en el abordaje de esta patología han sido destacados de forma unánime por los participantes. En este sentido, Sonia González afirmó que será posible “cambiar el paradigma de un cáncer incurable” gracias a la incorporación de la innovación. “Estamos ante una etapa muy emocionante, ya que es una patología en la que durante 40 años no se ha contado con un tratamiento eficaz y en los últimos 15 se ha producido una revolución enorme con la incorporación de nuevos fármacos y nuevas dianas terapéuticas”. Esta última revolución ha logrado que “la supervivencia de los pacientes pase de dos a tres años a más del triple”, contando con un porcentaje de pacientes potencialmente curables, según González.
Por su parte, Teresa Regueiro reflejó el cambio de los últimos años al señalar que “durante mucho tiempo se ha vivido sin esperanza”. Ahora, tal y como destaca la representante de los pacientes, “se están consiguiendo resultados que antes eran impensables”. Para la presidenta de CEMMP es crucial el cambio que se ha producido en la “forma de ver el mieloma”, ya que, gracias a la innovación, se está recorriendo el “camino correcto”. Para los pacientes, “la esperanza se ha multiplicado”, y por ese motivo, considera importante transmitir a los pacientes que “de las recaídas se sale”.
El radical cambio en el abordaje terapéutico de esta patología fue también destacado por Carlos Crespo. Para este farmacéutico hospitalario, ha sido muy significativa la entrada de innovadoras herramientas terapéuticas, las cuales han marcado “un antes y un después”. Crespo también señaló que en un futuro próximo se esperan más innovaciones, ya que las terapias avanzadas y celulares “van a ser otra revolución”. Por ello, estima que podría ser posible alcanzar la curación para estos pacientes y, ante tal posibilidad, considera “un deber” garantizar el acceso a la innovación.
María del Mar Ferro enfatizó este mismo aspecto. “Es importante acceder a estos nuevos tratamientos, pero también es esencial mantener la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud (SNS)”, indicó. Según ella, para lograr la sostenibilidad “es necesaria la innovación, pero también es imprescindible que el sistema sea eficiente”. Por este motivo, insistió en la necesidad de cambiar el modelo en relación con la medicación, pasando de “pensar solo en el coste del fármaco” a considerar los costes indirectos. En este sentido, destacó que “como profesionales sanitarios, tenemos la obligación de curar a los pacientes y asegurar que accedan a la innovación”, manteniendo la sostenibilidad del sistema.
El director de Acceso al Mercado de Johnson & Johnson, destacó que gracias a la innovación “nos encontramos en un momento dorado” en el abordaje de esta patología. El reto, aseguró Rafael Parra, “es cómo hacer que llegue a los pacientes”. Mencionó que en los últimos 15 años se han producido varias revoluciones terapéuticas acompañadas de la introducción de novedosos mecanismos de acción. Según dijo, esto se reflejó en un estudio retrospectivo del mieloma múltiple en España, realizado a principios de este año, que analiza la esperanza de vida de estos pacientes y constata que la evolución “ha sido muy significativa”. Además, mostró su convicción de que “en los próximos diez años veremos más innovación que en los últimos cien”.
Parra también resaltó las responsabilidades ineludibles compartidas con el sistema sanitario, como “desarrollar la innovación, asegurar su llegada al paciente y, por último, que se realice de forma sostenible”.
Los nuevos fármacos, de “otro nivel”
Durante el encuentro, además de destacar la evolución en el abordaje de esta patología, se abordaron los retos y pasos necesarios para acelerar la cronificación e incluso la curación de los pacientes. Una cuestión destacada fue el retraso y la falta de equidad en el acceso a estos tratamientos innovadores. La mayoría de los asistentes coincidió en que la innovación llega tarde.
Esto fue señalado por la adjunta del Servicio de Hematología del Complejo Hospitalario de Santiago, quien afirmó que la inmunoterapia “ha venido a cambiarlo todo” y destacó que tanto la terapia celular como los anticuerpos biespecíficos “representan otro nivel de tratamientos, con menos toxicidad y más dirigidos”. Sin embargo, González expresó su preocupación por que estas innovaciones “lleguen tarde”. Por ello, considera que no se están aprovechando al máximo las innovaciones, ya que no se ofrecen “a todos los pacientes que podrían beneficiarse” en fases tempranas de la enfermedad. Por lo tanto, abogó por trabajar en la búsqueda de otros endpoints que validen de manera más rápida la eficacia y seguridad del tratamiento, argumentando que la innovación se utiliza en recaídas tardías y que no se está ofreciendo “lo mejor a pacientes con recaídas más tempranas”. Por ello, reclamó la necesidad de un cambio en la metodología regulatoria y de buscar otras formas de “medir la eficacia y seguridad de la innovación”.
En relación con estas cuestiones, María del Mar Ferro mostró su acuerdo con las declaraciones de González. Añadió que, como gestora encargada de revisar el gasto farmacéutico, “no puede determinar si un fármaco es caro o barato” debido a su desconocimiento sobre los costes directos e indirectos del mismo. Por ello, destacó la importancia de “conocer el coste global”, lo que implica que el SNS debe evolucionar en la “medición y el pago de medicamentos”. Para la coordinadora de Prestación Farmacéutica e Investigación del Área Sanitaria de Santiago y Barbanza, es crucial “pagar por los resultados”, argumentando que “aunque un fármaco parezca caro sobre el papel, en realidad, puede no serlo”.
Por su parte, Carlos Crespo enfatizó la necesidad de “planificar y conocer las alternativas disponibles”. Subrayó que los nuevos tratamientos en desarrollo “van a mejorar considerablemente la calidad de vida de los pacientes”, y es esencial determinar cómo se gestionarán. Por ello, consideró imprescindible desarrollar una estrategia de planificación para esta patología que incluya las alternativas disponibles y contar con un equipo multidisciplinar que acompañe al paciente en todo su proceso. Crespo, coincidiendo con otros colegas, destacó la importancia de “utilizar los tratamientos lo antes posible y no esperar a situaciones de recaída refractaria”.
Acerca de estas cuestiones, Ferro señaló que “España cuenta con un modelo muy rígido y compartimentado” e insistió en que se realizan muchas acciones, pero “no se miden adecuadamente o se miden incorrectamente”. Comparó la situación con otros países donde el acceso a tratamientos es más rápido, gracias a “herramientas más eficaces para medir sus resultados”. Según Ferro, “disponer de un sistema de medición adecuado facilitaría un acceso más rápido a la innovación”.
Los ensayos clínicos, una herramienta clave
González también consideró que el sistema es poco equitativo, ya que “está muy fragmentado”, lo que, debido al sistema de aprobación de fármacos implantado, “retrasa el acceso en comparación con otros países”. Por esta razón, la hematóloga señaló que, aunque España es pionera en ensayos clínicos, se corre el riesgo de perder esta ventaja si no se obtienen los resultados deseados. “Es necesario cambiar las reglas del juego para que la innovación esté disponible para los pacientes”, afirmó, alineándose con las prácticas actuales en ensayos clínicos.
La importancia de realizar ensayos clínicos y los beneficios que aportan a los pacientes y al sistema fue otro tema en el que coincidieron todos los participantes en el encuentro. Ferro ensalzó la labor de estos ensayos, recalcando que están financiados por la industria. Destacó el esfuerzo de hematólogos, otros profesionales y hospitales, y enfatizó que gracias a ellos “se puede ofrecer a los pacientes tratamientos que de otra forma no serían posibles”. González comentó que “para ofrecer calidad es necesario innovar”, y esta innovación representa un gran esfuerzo para muchos actores del sector. Expresó su orgullo por el trabajo realizado en su hospital, gracias al cual “en Galicia se administra el mismo tratamiento que a un paciente en Nueva York”.
Tanto Ferro como González destacaron la importancia de la participación en estos ensayos clínicos. Ferro también resaltó que el desarrollo de esta investigación beneficia no solo a los pacientes, sino que también coloca a los profesionales “en la élite del conocimiento” y representa una fuente de financiación para los hospitales.
En este contexto, Rafael Parra enfatizó el liderazgo de España, y especialmente de Galicia, en ensayos clínicos sobre mieloma múltiple y en el desarrollo de innovaciones. Sin embargo, señaló que el acceso a estas innovaciones “sigue retrasándose cada vez más para el paciente”. Según Parra, es necesario un “binomio que incluya el desarrollo de la innovación y su traslación al paciente” de manera equitativa, para que todos los pacientes que lo necesiten “puedan beneficiarse”; poniendo así el foco en el valor social que aporta la innovación a la sociedad.
El representante de Johnson & Johnson destacó que España tiene uno de los mayores índices de reclutamiento de pacientes para ensayos clínicos, lidera la investigación del mieloma múltiple y es pionera en la inclusión de terapias avanzadas. Por ello, explicó que es crucial que España “aproveche esta ventana de oportunidad”, ya que de lo contrario se retrasaría el acceso a innovaciones en las que ha sido líder. Dado el historial de España en esta área, el reto es que, como “custodios de ese legado de conocimiento y desarrollo, sepamos aprovechar esta oportunidad y facilitar el acceso a estas alternativas terapéuticas”.
Falta de equidad
Por otro lado, González expresó su preocupación por el acceso a la innovación, argumentando que es necesario “crear una red mejor integrada para que los centros más pequeños accedan” y proporcionen las mismas oportunidades a sus pacientes. Mencionó que es más sencillo acceder a tratamientos altamente innovadores en hospitales grandes.
La hematóloga del CHUS afirmó que existe una notable inequidad en el acceso a los ensayos clínicos. Para ella, el código postal es un factor crucial en el tratamiento que recibe un paciente. González destacó que el esfuerzo de los clínicos para ofrecer el mejor tratamiento a los pacientes “es titánico”, y es aún mayor en centros más pequeños. Esto, según ella, es “una asignatura pendiente” para garantizar igualdad de oportunidades a todos los pacientes.
En este marco, la representante de los pacientes también insistió en que, aunque España sea líder en investigación del mieloma múltiple y cuente con hematólogos “totalmente comprometidos”, la innovación no llega suficientemente a los pacientes, con muchos medicamentos aún pendientes de aprobación en España. Explicó que los afectados por mieloma “se agotan tras pasar por numerosas líneas de tratamiento”, llegando incluso a fallecer. Además, destacó la inequidad en el acceso como uno de los problemas más significativos, “tanto a nivel nacional como autonómico y hospitalario”.
Por su parte, Crespo aseguró que, en el Sergas, el acceso a la terapia innovadora, o la que corresponda a cada paciente en la práctica clínica habitual, es igual, independientemente del lugar de residencia del paciente. Según él, la imposibilidad de acceso sería una cuestión puntual. “En el Servicio Gallego de Salud, no existe la inequidad a nivel institucional y en farmacia se realizan esfuerzos tremendos para poder ofrecer cualquier tipo de tratamiento a cualquier paciente, esté donde esté”, insistió. Por este motivo, explicó que “ningún paciente se queda sin acceso a un tratamiento, independientemente de su situación de financiación”, incluso con resoluciones negativas. Estas afirmaciones sobre los tratamientos en situaciones especiales fueron secundadas de forma contundente por María del Mar Ferro.
González expuso que, efectivamente, el Sergas, de forma institucional, garantiza a cualquier paciente el tratamiento que se le haya prescrito. No obstante, aclaró que no se trata de que el sistema no garantice este acceso, sino de que, en la práctica clínica, no todos los especialistas ofrecen el mismo tratamiento. Por ello, y como experta, destacó que “no se trata de una inequidad institucional”, ya que, una vez prescrito el tratamiento, “los pacientes cuentan con el mismo acceso”. Según ella, es necesario buscar soluciones a esta situación, que pasan por la formación continua, ya que, tal y como afirmó Regueiro, esta situación “repercute negativamente en los pacientes” y les afecta según su código postal.
Peculiaridades del abordaje del mieloma en Galicia
El abordaje del mieloma en Galicia fue el tema final del debate. González señaló que Galicia dispone de una amplia lista de ensayos clínicos que satisfacen todas las necesidades tanto en primera línea como en todas las recaídas. Además, se ha establecido una red de hematólogos entre hospitales grandes y pequeños, enfocada en la docencia y la superespecialización, lo que facilita el acceso a la innovación en toda la comunidad. También subrayó la importancia de la movilidad de los pacientes dentro de la comunidad gallega, lo cual es clave para facilitar el acceso.
María del Mar Ferro afirmó que el Servicio Gallego de Salud (Sergas) tiene un compromiso firme con la innovación terapéutica, enfocado en el "avance y la oportunidad", tanto en investigación como en la práctica habitual. Un ejemplo de esto es el centro de producción propia en terapias avanzadas.
Por su parte, Carlos Crespo destacó otro aspecto relevante en Galicia: la elaboración de las guías de tratamiento para el mieloma múltiple, con la participación activa de los servicios de hematología y farmacia. Además, resaltó la alta sensibilización y superespecialización de todos los profesionales sanitarios implicados en este campo.
Según Crespo, una de las mayores fortalezas del sistema gallego es su modelo de trabajo rápido y ágil, que facilita el acceso a la innovación terapéutica. Además, mencionó la herramienta 'Hexin', desarrollada por el Sergas para la evaluación de resultados, que actualmente se encuentra en un periodo de transición.
Finalmente, Rafael Parra destacó que Galicia es una comunidad que ha sabido "hacer los deberes" en términos de promover la innovación derivada de los ensayos clínicos. Esto se evidencia en que es una de las comunidades donde Johnson & Johnson invierte más en I+D por millón de habitantes en el campo del mieloma. También elogió la capacidad de Galicia para fomentar una red que atrae la innovación, transformándola en investigación y ensayos clínicos, lo que ha generado un legado de profesionales líderes en el campo.
Nicolas Gonzalez Casares: