Novartis Oncología y la Fundación Gaspar Casal han organizado en Madrid una jornada multidisciplinar para abordar los retos y oportunidades que plantean las CAR-T. Ninguno de los participantes en la misma ha cuestionado su aportación terapéutica, y varios han recordado que son tratamientos que curan unas enfermedades que, hasta hace poco, tenían muy mal pronóstico. También se ha trasladado un mensaje de tranquilidad en lo relativo a uno de los efectos adversos más temido de cuantos se les asocian, el síndrome por liberación de citoquinas, por ser su abordaje parte de la práctica habitual de muchos hospitales.
No obstante, se ha puesto encima de la mesa el reto que puede suponer la financiación de estos tratamientos, pese al compromiso mostrado por Marta Moreno, directora de Market Access & Public Affairs de Novartis Oncología, la única compañía con CAR-T con precio y financiación aprobado en España, para conseguir un equilibrio entre la necesidad de facilitar el acceso y garantizar, al mismo tiempo, la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud. Moreno ha puesto en valor, a este respecto, el acuerdo de pago por resultados alcanzado con el Ministerio de Sanidad, que ha permitido "facilitar el acceso a Kymriah en un tiempo récord", algo que ha calificado como un hito "sin precedentes". Eso no quita para que Guillem López Casasnovas, catedrático de Economía de la Universidad Pompeu Fabra, haya definido la irrupción de éstas y otras terapias de alto coste como "la tormenta perfecta" para los gestores del dinero público, a los que ha animado a abrazar la aplicación del coste-efectividad y la creación de un fondo específico, o, lo que es lo mismo, por fijarse en el NICE y en el Cancer Drug Fund.
En este contexto de presión presupuestaria por la llegada de tratamientos disruptivos, como son las CAR-T, una de las bazas que se ha guardado (al menos eso es lo que se ha expresado públicamente) el Ministerio de Sanidad, desde el mismo momento en el que se comenzaron las negociaciones con Novartis Oncología para la financiación de su desarrollo, ha sido la de estimular la competencia en esta área con la promoción de opciones terapéuticas conocidas como académicas, como es el caso de la que se está desarrollando en el Hospital Clínic de Barcelona. Sin embargo, los expertos participantes en la jornada no albergan muchas esperanzas en que esta vía triunfe.
Luis Paz-Ares, del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid, ha remarcado que, para que proyectos como el del Clínic lleguen a buen puerto, haría falta una verdadera apuesta por ellos, materializada en una financiación pública adecuada, algo que no ocurre ahora, aunque él sería partidario. En este sentido, ha apuntado, con base en la información que maneja, que "la financiación que recibe el Clínic es mínima". No obstante, "si un día esa investigación da resultados, y se pueden confrontar los datos de eficacia y seguridad con los de las CAR-T industriales, bienvenido sea".
Para José Manuel Martínez Sesmero, jefe Farmacia del Hospital Clínico San Carlos y director de Investigación e Innovación de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, el tema exige una mayor profundidad. En su opinión, el objetivo de la investigación pública no es competir con las CAR-T industriales. Esa competencia, a su juicio, exige abrir un debate más amplio, sobre quién tiene que invertir en la investigación y desarrollo de nuevas terapias. "Hay países que investigan y desarrollan. ¿Lo tiene que hacer España? Habría que abrir un debate", ha señalado.
Capacidad productiva
A partir de ese debate, se necesitaría, además, aumentar la capacidad de producción. Y es que, como ha señalado Ángela Figuera, jefa de Sección de Área Clínica y coordinadora de Transplantes del Servicio de Hematología del Hospital de La Princesa y vicepresidenta de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, el desarrollo de las CAR-T "requiere de laboratorios de investigación que no tenemos en los hospitales". Por eso, que las académicas compitan con las industriales le resulta "imposible". "Teniendo en cuenta el número de candidatos que existe, y si se quiere tratar a los pacientes de forma masiva, nuestra capacidad de producción se vería sobrepasada", ha asegurado.
Pero esta ya es otra historia, que supone situarse en un escenario futuro, del que nada se sabe con certeza aún. Melchor Álvarez, catedrático de Medicina y director del Departamento de Medicina y Especialidades Médicas de la Universidad de Alcalá, ha subrayado, con base en lo que existe a día de hoy, que una cosa es una terapia "aprobada para su uso asistencial, a la que tienen derecho los pacientes", en referencia a la Novartis Oncología, y otra cosa es la investigación, que puede servir para tratar "a los pacientes que participen en ella y para casos de uso compasivo, quizás".
Poner a competir esas dos opciones, en el escenario actual, podría resultar, según los participantes en la jornada, inconveniente a nivel terapéutico y difícil de encajar a nivel legal. Con respecto a lo primero, Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá, ha insistido en la idea de que, para garantizar la seguridad, es importante "que se cumplan requisitos exigidos por los organismos competentes y estén autorizados por ellos", cosa que no ocurre, a día de hoy, con las CAR-T académicas, más allá de que los ensayos cuenten con el aval de la Aemps. Cristina Avendaño, jefa de Farmacología Clínica del Hospital Puerta de Hierro, ha opinado, también, que "los requerimientos de seguridad y eficacia deben ser los mismos".
El marco legal
Tanto ella como Julio Sánchez Fierro se han referido, además, a las limitaciones que establece la normativa europea de terapias avanzadas. Ésta, como ha señalado el abogado experto en derecho sanitario, viene recogida en el Reglamento 1394/2007, que en su considerando número 6 permite la exclusión del procedimiento centralizado habitual solo a aquellos "medicamentos de terapia avanzada preparados ocasionalmente, de acuerdo con normas de calidad específicas, y empleados en un mismo Estado miembro, en un hospital y bajo la responsabilidad profesional exclusiva de un médico colegiado, con el fin de cumplir una prescripción facultativa individual de un producto hecho a medida destinado a un solo paciente, asegurando, al mismo tiempo, que no se menoscaban las normas comunitarias relativas a la calidad y la seguridad".
Por eso, para evitar que la situación de incertidumbre que se está generando en la actualidad, y que podría estar afectando a los pacientes, ha defendido el desarrollo de un marco regulatorio específico que sirva para ordenar esta situación a nivel estatal y no se prive a los pacientes de acceder a la opción que ofrezca más garantías.
Nicolas Gonzalez Casares: