La cláusula de exención hospitalaria supone la exclusión de preparados no sistemáticos, con estándares de calidad específicos y dentro de un país de la Unión Europea de la normativa aplicable a las terapias avanzadas fabricadas por procesos industriales que se van a poner en el mercado europeo.
Los productos fabricados y administrados bajo esta fórmula no están exentos de cumplir las normas de calidad. De hecho, según el documento monográfico elaborado por la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH), sucede más bien al contrario. El reglamento establece “taxativamente” que este tipo de productos deben recibir el visto bueno de la autoridad competente de cada estado miembro y deben asegurar la trazabilidad nacional y los requerimientos de farmacovigilancia, así́ como cumplir unos estándares específicos de calidad “que sean equivalentes a los que se ofrecen en la UE para las terapias avanzadas que siguen el procedimiento centralizado de autorización regulado en el Reglamento (EC) N.o 726/2004”.
En la revisión de la legislación farmacéutica europea que se está fraguando este año (y al que le queda aún un largo recorrido), la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (Efpia) ha propuesto cinco recomendaciones “para garantizar la calidad de estos tratamientos, reducir la incertidumbre y proteger a los pacientes”. Entre ellas está la aplicación estricta de la definición de “uso no rutinario” como requisito para acceder a la fórmula de la exención, además de su limitación a un año y de la necesidad de que se limite a terapias para las cuales no hay alternativa disponible ni ensayos clínicos en marcha.
No es la visión de la Red Española de Terapias Avanzadas (Terav). En palabras de su coordinador, José María Moraleda, “no se trata de oponerse a la industria, cuya actividad consideramos muy valiosa y con quienes hemos colaborado en esquemas público-privados que han aportado mucho valor, pero sí nos oponemos a las enmiendas”.
En su documento de posicionamiento razonan que si se imponen las restrictivas condiciones propuestas a la exención hospitalaria esta resultará, de hecho, imposible.
Entre otras consecuencias negativas, advierten que, de imponerse las restricciones propuestas, las nuevas aprobaciones de productos académicos estarían prohibidas si existe “cualquier producto” autorizado por el procedimiento centralizado con la misma indicación, “sin importar lo diferente que sea, o si es preferible para perfiles de pacientes distintos, o si parece más seguro o eficaz”.
Aun entendiendo que la exención hospitalaria funciona de forma heterogénea, el grupo hace hincapié en que en España, el esquema cumple con los más estrictos estándares de calidad y se desenvuelve en estrecha colaboración con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), que supervisa y garantiza el cumplimiento de esas condiciones.
Un deber moral
Para Moraleda esta es una cuestión de justicia: “Los pacientes están proporcionando la materia prima para las terapias celulares, tenemos la obligación moral de hacer lo posible para garantizar que tienen acceso a las terapias que se desarrollan gracias a su aportación, en un plazo y a unos precios razonables”.
Valentín Ortiz, miembro del equipo del Hospital Clinic de Barcelona que ha desarrollado el único CAR-T académico (ARI-0001) ponía de relieve durante la celebración del último encuentro anual de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) en Sevilla que el camino a la aprobación es largo y consume recursos que escasean en las instituciones públicas.
Las restricciones harían este tipo de proyectos aún más difíciles, hasta el punto de convertirlos en empresas imposibles, haciendo que las terapias avanzadas sean más difíciles de llevar hasta los pacientes, aseguraba.
En opinión del grupo, no hay una reformulación posible de las propuestas de la Efpia. Proponen que se eliminen para proteger “un marco aceptable que protege a la ciencia y el acceso de los pacientes a las terapias avanzadas”.
El documento de posicionamiento puede consultarse en la página de la Terav, que también aborda la cuestión en un artículo publicado en la revista científica 'Nature Bone Marrow Transplantation'.
Nicolas Gonzalez Casares: