Pfizer ha lanzado en España marstacimab (Hympavzi), un tratamiento profiláctico subcutáneo de administración semanal mediante pluma precargada para adultos y adolescentes a partir de 12 años con hemofilia A o B grave sin inhibidores.
Los resultados del ensayo clínico internacional de fase 3 BASIS (NCT03938792) mostraron una reducción significativa del 35,5 por ciento en la tasa media anualizada de sangrados tratados en comparación con la profilaxis previa con factores de reemplazo. El tratamiento se administra mediante una inyección subcutánea semanal y no requiere preparación compleja ni monitorización de laboratorio asociada.
La doctora Olga Benítez Hidalgo, hematóloga en la Unidad de Hemofilia y Coagulopatías Congénitas del Hospital Universitario Vall d’Hebron e investigadora principal en el ensayo BASIS, señaló que uno de los principales retos para los pacientes con hemofilia sigue siendo la adherencia al tratamiento, especialmente cuando se requieren administraciones frecuentes y una gestión compleja del medicamento. En este sentido, destacó que disponer de una opción de administración subcutánea con un dispositivo precargado facilita de forma notable la administración del tratamiento y ayuda a simplificar su manejo, reduciendo la carga emocional y logística para pacientes y familias.
La especialista añadió que la llegada de este tipo de innovaciones supone un avance relevante para las personas con hemofilia en España, al mejorar el control de los sangrados y simplificar el régimen de administración, lo que repercute en una mejor calidad de vida.
En la misma línea, la doctora María Teresa Álvarez Román, jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia del Hospital Universitario La Paz de Madrid y presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), indicó que la posibilidad de utilizar pautas de administración y esquemas terapéuticos más sencillos supone un cambio sustancial en la carga terapéutica. Según explicó, este enfoque puede traducirse en una mayor adherencia, una menor carga emocional y un mejor control de la enfermedad, permitiendo una participación más plena en la vida laboral, educativa y social.
Por su parte, Daniel-Aníbal García Diego, presidente de la Federación Española de Hemofilia (FEDHEMO), afirmó que los avances en el abordaje de la enfermedad permiten a las personas que conviven con la hemofilia ganar control sobre aspectos fundamentales de su vida diaria, a menudo condicionados por la patología, y refuerzan la expectativa de un futuro con mayor autonomía.
La aprobación de marstacimab en España se basó en los resultados positivos del ensayo clínico pivotal de fase 3 BASIS, que evaluó la seguridad y la eficacia del tratamiento en adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A o B grave sin inhibidores. Durante la fase de tratamiento activo de 12 meses, los participantes recibieron una dosis inicial de 300 miligramos, seguida de dosis semanales de 150 miligramos.
El doctor José Chaves, director médico de Pfizer España, destacó que estos datos muestran el potencial de esta terapia para combinar eficacia, seguridad y una administración sencilla, respondiendo a una necesidad relevante para los pacientes. Subrayó además que el lanzamiento refleja más de 40 años de compromiso de la compañía con la investigación y la innovación en hemofilia.
Mecanismo de acción
Marstacimab presenta un mecanismo de acción distinto al de los tratamientos sustitutivos con los factores VIII y IX. En lugar de reemplazar los factores de coagulación ausentes o deficitarios, está diseñado para dirigirse al inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), uno de los mecanismos naturales que regulan el inicio de la coagulación. Al actuar sobre el dominio Kunitz 2 del TFPI, contribuye a restablecer el equilibrio entre sangrado y coagulación.
La incapacidad de la sangre para coagular correctamente aumenta el riesgo de hemorragias dolorosas en las articulaciones, que con el tiempo pueden provocar inflamación y daño articular permanente en las personas con hemofilia. Actualmente, este tratamiento está aprobado en más de 40 países.
La hemofilia es un trastorno genético de la sangre que dificulta la coagulación y provoca sangrados espontáneos o hemorragias tras lesiones o cirugías. En España afecta aproximadamente a una de cada 10.000 personas y a cerca de 850.000 en todo el mundo.
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE): 
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: