La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) ha publicado cinco nuevos Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT), entre los que se incluye Tecartus (brexucabtagén autoleucel), la prometedora terapia de Kite (Gilead) para el tratamiento de adultos (más de 26 años) con leucemia linfoblástica aguda (LLA). Además la Agencia ha dado luz verde a otra terapia oncológica, es Xtandi (enzalutamida), de Astellas, para el tratamiento de hombres adultos con cáncer de próstata hormonosensible no metastásico. Los tres medicamentos huérfanos son, Kinpeygo (budesonida de liberación modificada), de Stada para pacientes adultos con nefropatía por inmunoglobulina A primaria; Yorvipath (palopegteriparatida), de Ascendis), en el tratamiento de adultos con hipoparatiroidismo crónico y Aspaveli (pegcetacoplán), de Swedish Orphan Biovitrum), una monoterapia en el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presenten anemia hemolítica.
Los resultados de Tecartus fueron ya dados a conocer el pasado mes de diciembre por la compañía. Los resultados del análisis primario de la cohorte 3 del estudio Zuma-2 indicaron una tasa de resupuesta general del 91% y un tasa de resupuesta ocmpleta del 73% en pacientes con linfoma de células del manto en recaída o refractario que no habían recibido inhibidores de la tirosina quinasa de Bruton. El seguimiento de las cohortes 1 y 2 de este ensayo ha demostrado que el 39% de los pacientes seguían vivos después de cinco años.
El otro tratamiento oncológico cuyo informe se ha publicado es Xtandi, indicado en monoterapia o en combinación con la terapia de deprivación de andrógenos para el tratamiento de hombres adultos con cáncer de próstata hormonosensible no metastásico (CPHSnm) con recurrencia bioquímica (RBQ) de alto riesgo que no son candidatos a radioterapia de rescate.
Los resultados finales del ensayo clínico EMBARK (estudio MDV3100-13) de Fase III, aleatorizado, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo más leuprolida, que incluyó a 1.068 pacientes ha mostrado beneficios estadísticamente significativos en la supervivencia libre de metástasis (SLM) en comparación con placebo más TDA.
En lo referente a medicamentos huérfanos, la Aemps ha publicado el IPT de Kinpeygo, cuya eficacia se basa un estudio de Fase III sobre este fármaco sobre la reducción de la proteinuria es crucial, ya que se asocia con una ralentización de la progresión hacia la enfermedad renal crónica (ERC) estadio 5, que a menudo requiere diálisis o trasplante renal. La variable principal de la parte A del ensayo privotal, la ratio de cociente de proteínas/creatinina en orina (UPCR) a los nueve meses, fue de 0,73 en el grupo de budesonida de liberación modificada respecto del grupo de placebo. Dicha mejora es estadísticamente significativa.
Otro de los IPT corresponde al huérfano Yorvipath (palopegteriparatida), de Ascendis. En los resultados del estudio principal de Fase III TCP-304 (PaTHway), todavía en curso. El Titular de Autorización de Comercialización (TAC) proporcionó el informe provisional correspondiente al periodo de doble ciego controlado por placebo del ensayo PaTHway, con una duración de 26 semanas. Los resultados de esta variable principal mostraron que estos criterios se cumplieron de manera estadísticamente significativa por más pacientes del brazo de palopegteriparatida que aquellos que recibieron placebo.
El último IPT corresponde a Aspaveli (pegcetacoplán), en monoterapia en el tratamiento de pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que presenten anemia hemolítica. La eficacia de pegcetacoplán se ha mostrado en dos estudios Fase III, el estudio APL2-302 (PEGASUS) y el estudio APL2-308 (PRINCE).
En primer lugar, el estudio PEGASUS evaluó la eficacia y seguridad del uso de pegcetacoplán en adultos que estaban en tratamiento con eculizumab y mantenían niveles de hemoglobina (Hb) inferiores a 10,5 g/dl(34). Por su parte, el estudio PRINCE evalúo la eficacia y seguridad de pegcetacoplán 1080 mg s.c dos veces por semana, o 1080 mg cada 3 días ambos s.c frente al tratamiento de soporte. Los sujetos aleatorizados al brazo control eran elegibles para recibir cualquier tratamiento considerado como la práctica clínica estándar local (fue llevado a cabo en 22 centros del Sudeste Asiático y América del Sur) excepto los inhibidores del complemento. Por tanto, se permitió el uso de transfusiones, corticosteroides, suplementos de hierro, folato y vitamina B12 (35).
Los resultados del estudio PEGASUS, demostraron la superioridad de pegcetacoplán frente al eculizumab en el cambio medio de la Hb tanto a las 16 semanas como a las 48. Por otro lado, en pacientes con HPN que no han sido previamente tratados con inhibidores de C5, de acuerdo con los resultados del estudio PRINCE, la eficacia en cuanto a la estabilización y respuesta en los valores de Hb a las 26 semanas fue superior con pegcetacoplán frente al brazo de tratamiento de soporte en pacientes no tratados con inhibidores del complemento
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: 
Carmen Martínez, portavoz del Grupo Socialista en la Comisión de Sanidad del Congreso de los Diputados: 
Margarita de la Pisa, eurodiputada de Vox.: 
Ion Arocena, director general de la Asociación Española de Bioempresas (Asebio): 
Javier Padilla, secretario de Estado de Sanidad: