NOTICIAS DE Enfermedades raras – PÁGINA
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El foro ‘Hoja de ruta enfermedades raras’, formado por una decena de organizaciones,  demanda también que la aprobación de nuevos fármacos para estas patologías no supere el periodo de aprobación de seis meses establecido por la ley.
Inebilizumab es el primer fármaco aprobado dirigido a esta enfermedad rara y autoinmune caracterizada por ataques graves, recurrentes e irreversibles que afectan al sistema nervioso central
El resultado alcanzado por Xenpozyme en la aplicación de esta metodología ha sido muy relevante. En concreto, la puntuación obtenida, de 0,73 en una escala que va desde -1 a +1; es la mayor de las que se tienen constancia.
Nuestro país recupera el nivel prepandemia en ensayos clínicos con más de 900 registros el pasado año, según datos de Farmaindustria
El servicio de Farmacia del Virgen del Rocío, premiado por la Fundación Contra la Hipertensión Pulmonar por el desarrollo de una consulta dirigida a formar sobre autocuidado y prevención de efectos secundarios de la medicación en esta enfermedad rara que afecta a 15 personas por millón en España
La consejera Catalina García plantea la simplificación de trabas burocráticas y la contratación de personal investigador como bases para la reordenación del sistema de I+D+i en Salud, que incluirá también la creación del Instituto de Salud de Andalucía
El principal objetivo es garantizar el abordaje integral de las personas con diagnóstico o sospecha de enfermedad poco frecuente a través de siete líneas de trabajo articuladas en 16 proyectos y 64 medidas a desarrollar durante cinco años
La inversión forma parte de la actuación conjunta entre el Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) y el Centro para el Desarrollo Tecnológico y la Innovación (CDTI), con un presupuesto disponible de 55 millones de euros gracias a los fondos europeos del Plan de Recuperación, Transformación y Resiliencia.
Rare Diseases Moonshot es una iniciativa para impulsar la búsqueda de nuevos medicamentos para estas patologías
Cuatro centros educativos de Madrid participan en la iniciativa organizada por la Fundación Jiménez Díaz y Farmaindustria
La Autoridad Independiente de Responsabilidad Fiscal analiza por encargo del Ejecutivo “la eficiencia técnica y económica de la asistencia sanitaria del mutualismo y, en particular, la que se provee a través de entidades privadas a determinados colectivos de funcionarios”.
El centro sanitario tiene en marcha la iniciativa SingulaREs, cuyo objetivo es difundir información veraz, contrastada y creada por especialistas sobre todas estas patologías
Casi 5.400 empleados de la industria farmacéutica innovadora asentada en nuestro país se dedican a tareas de I+D, de los cuales el 90% son titulados superiores universitarios
El ISCIII establece un 'mapa' del diagnóstico de las enfermedades raras en España entre 1960 y 2021
El ‘Plan estratégico nacional para la autosuficiencia en plasma’ que se está elaborando por el Ministerio de Sanidad es visto por los expertos clínicos y de los bancos de sangre como un oportunidad en materia de medicamentos derivados de plasma.
La comunidad quiere focalizar la atención sanitaria a través de unidades multidisciplinares, que lleguen más al paciente, incluyendo atención domiciliaria.
Organizaciones de pacientes, autoridades, profesionales sanitarios e industria analizan el futuro del movimiento asociativo en la X Jornada Somos Pacientes
El trabajo desarrolla cuatro métodos computacionales que involucran características biológicas relacionadas con las enfermedades raras, incluyendo genes, interacciones entre proteínas, rutas biológicas, síntomas y dianas terapéuticas de los medicamentos
La farmacia se compromete en un encuentro con asociaciones, “a mantener su alianza con los pacientes”
Se trata de dos medicamentos huérfanos y serán financiados por el SNS a partir de diciembre
María Sanjurjo, José Luis Poveda, Enrique Soler, Kiko Toja y Mª José Dalama recibieron el galardón de la sociedad científica
El objetivo es incorporar la perspectiva de género en la investigación de aquellas enfermedades raras más prevalentes en mujeres para conocer mejor el origen y su tratamiento eficaz
El papel que tienen los mecanismos innovadores de acceso para facilitar la utilización de las innovaciones terapéuticas ha sido analizado en un debate en el que los expertos han considerado necesarios cambios más o menos profundos en muchas de sus características.
La consejera de Salud y Consumo, Catalina García señala en el II Foro Andaluz de Enfermedades Raras  “la falta de formación, el poco atractivo comercial o la escasez de recursos” como principales desafíos a lo que se enfrenta la investigación científica en este tipo de enfermedades
Carolina Darias defiende en el Congreso que las cuentas públicas sanitarias para 2023 mientras la oposición carga contra el ‘veto’ del Gobierno a sus iniciativas

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