NOTICIAS DE Medicamentos huérfanos – PÁGINA
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Diariofarma ha realizado un análisis de los registros incluidos en el Buscador de la Información sobre la situación de financiación de los medicamentos (Bifimed) para evaluar las medidas de control de gasto más utilizadas así como las decisiones tomadas y tipos de medicamentos con resolución por años.
Expertos del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos  plantean, entre otras cuestiones que la actualización la norma valore “la constitución de un modelo de financiación, diferenciado del común” y apuntan a que el Fondo de Cohesión “sería una vía excelente”
“Estos pacientes no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable”, afirma la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros
Durante 2022 se autorizaron por la Unión Europea un total de 23 medicamentos huérfanos, pero solo se financiaron nueve, con lo que creció el número de medicamentos huérfanos sin financiar, que ya alcanzan los 132 y el tiempo medio de espera supera los tres años.
El segundo coloquio del ciclo sobre el “Impacto en España de la Estrategia Farmacéutica Europea” ha servicio para profundizar en las necesidades no cubiertas y el papel que los incentivos pueden tener en ello. Además, se ha señalado que un mal uso de los incentivos no debería suponer abortar su utilización, sino que requeriría su ajuste.
El foro ‘Hoja de ruta enfermedades raras’, formado por una decena de organizaciones,  demanda también que la aprobación de nuevos fármacos para estas patologías no supere el periodo de aprobación de seis meses establecido por la ley.
El resultado alcanzado por Xenpozyme en la aplicación de esta metodología ha sido muy relevante. En concreto, la puntuación obtenida, de 0,73 en una escala que va desde -1 a +1; es la mayor de las que se tienen constancia.
Nuestro país recupera el nivel prepandemia en ensayos clínicos con más de 900 registros el pasado año, según datos de Farmaindustria
El principal objetivo es garantizar el abordaje integral de las personas con diagnóstico o sospecha de enfermedad poco frecuente a través de siete líneas de trabajo articuladas en 16 proyectos y 64 medidas a desarrollar durante cinco años
Rare Diseases Moonshot es una iniciativa para impulsar la búsqueda de nuevos medicamentos para estas patologías
Cuatro centros educativos de Madrid participan en la iniciativa organizada por la Fundación Jiménez Díaz y Farmaindustria
La ministra de Sanidad, Carolina Darias, se compromete a ser embajadora de la farmacia en la entrega de los Premios Panorama y las Medallas del Consejo General de Colegios Farmacéuticos
El centro sanitario tiene en marcha la iniciativa SingulaREs, cuyo objetivo es difundir información veraz, contrastada y creada por especialistas sobre todas estas patologías
Analizar las claves del abordaje integral en el Síndrome de Dravet, ha sido el objetivo de un coloquio online organizado por Diariofarma en el que diferentes expertos han profundizado sobre esta enfermedad y sus necesidades no cubiertas.
Se trata de dos medicamentos huérfanos y serán financiados por el SNS a partir de diciembre
El I Congreso de Derecho Farmacéutico del Colegio de Abogados de Madrid ha celebrado una mesa sobre acceso a los medicamentos huérfanos en la que se ha puesto de manifiesto que las características de estos medicamentos y de las enfermedades raras marcan las dificultades al acceso en nuestro país.
El Colegio de Abogados de Madrid (ICAM), a través de su sección de Derecho Farmacéutico ha organizado su I Congreso de Derecho Farmacéutico.
Medidas como el apoyo al uso efectivo de los datos sanitarios, la evaluación dinámica de la innovación, el uso de la evidencia real en la toma de decisiones y, sobre todo, que Europa mantenga un entorno competitivo donde se apoye la innovación son factores críticos para el desarrollo de medicamentos huérfanos en Europa.
Los Premios Panorama 2022 son para givosirán (Givlaari), de Alnylam Netherlands, y onasemnogén abeparvovec (Zolgensma), de Novartis; mentras que Luis Alberto Amaro Cendón, Fe Mª Ballestero Ferrer, José Bruno Celso Fariña Espinosa y Humberto Arnés Corellano serán galardonados con la Medalla del Consejo General de Farmacéuticos
El órgano de Competencia sanciona con 10,25 millones al laboratorio, “tras elevar el precio del CDCA-Leadiant más de 1.000 veces al de los fármacos con CDCA empleados hasta 2008 para el tratamiento de la XCT”  
Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos concede a la Fundación Mehuer, del Colegio de Farmacéuticos de Sevilla, su Premio Honorífico anual, por su larga trayectoria de más de veinte años de apoyo a los pacientes con estas patologías
Desde la creación de estas ayudas, en 2004, ambas entidades han becado más treintena de proyectos de investigación en el ámbito de las enfermedades raras
Expertos aseguran que “poder descargar parte de su actividad en la tecnología sanitaria permite a los farmacéuticos de hospital dedicar este tiempo a estar más cerca de los pacientes, ya sea presencialmente o a través de la telefarmacia”
El despacho de abogados especializado en el sector farmacéutico Faus Moliner ha planteado al Ministerio de Sanidad su visión sobre la modificación de la Ley de Garantías. A lo largo de 47 propuestas sobre aspectos concretos, Faus Moliner plantea cambios en materia de dispensación, IPT o fijación de precios, entre otros.
“En definitiva, son las compañías farmacéuticas las que deciden cuando quieren comercializar en base a su interés comercial”, asegura el Ejecutivo en una respuesta por escrito al Congreso de los Diputados

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