NOTICIAS DE Medicamentos huérfanos – PÁGINA
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La entidad presenta su Informe Anual de Acceso 2022, que el que “se confirman las dificultades que sufren los pacientes con patologías minoritarias en España, donde sólo se financia el 43% de los productos huérfanos autorizados en Europa”
La ministra de Sanidad defiende en la inauguración del X Congreso Iberoamericano de Enfermedades Raras, Huérfanas o Poco Frecuentes, la importancia de posicionar a estas patologías como una de las áreas principales de actuación a todos los niveles
El Ministerio de Sanidad ha decidido la financiación de un nuevo medicamento huérfano oral para la Atrofia Medular Espinal. Una decisión que llega tras 640 días de espera y que no resuelve totalmente la situación ya que aún no está aprobado el protocolo farmacoclínico requerido.
La directora de la Agencia Española de Medicamentos, María Jesús Lamas, ha realizado un análisis sobre los principales retos existentes en el ámbito farmacéutico y las claves que la Estrategia Farmacéutica Europea aporta para su abordaje.
Un borrador de las modificaciones legislativas que prepara la Comisión Europea recoge reducciones de los periodos de protección de los medicamentos y el establecimiento de incentivos si se cumplen con algunos de los objetivos planteados en la Estrategia Farmacéutica Europea.
Diariofarma ha realizado un análisis de los registros incluidos en el Buscador de la Información sobre la situación de financiación de los medicamentos (Bifimed) para evaluar las medidas de control de gasto más utilizadas así como las decisiones tomadas y tipos de medicamentos con resolución por años.
Expertos del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos  plantean, entre otras cuestiones que la actualización la norma valore “la constitución de un modelo de financiación, diferenciado del común” y apuntan a que el Fondo de Cohesión “sería una vía excelente”
“Estos pacientes no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable”, afirma la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros
Durante 2022 se autorizaron por la Unión Europea un total de 23 medicamentos huérfanos, pero solo se financiaron nueve, con lo que creció el número de medicamentos huérfanos sin financiar, que ya alcanzan los 132 y el tiempo medio de espera supera los tres años.
El segundo coloquio del ciclo sobre el “Impacto en España de la Estrategia Farmacéutica Europea” ha servicio para profundizar en las necesidades no cubiertas y el papel que los incentivos pueden tener en ello. Además, se ha señalado que un mal uso de los incentivos no debería suponer abortar su utilización, sino que requeriría su ajuste.
El foro ‘Hoja de ruta enfermedades raras’, formado por una decena de organizaciones,  demanda también que la aprobación de nuevos fármacos para estas patologías no supere el periodo de aprobación de seis meses establecido por la ley.
El resultado alcanzado por Xenpozyme en la aplicación de esta metodología ha sido muy relevante. En concreto, la puntuación obtenida, de 0,73 en una escala que va desde -1 a +1; es la mayor de las que se tienen constancia.
Nuestro país recupera el nivel prepandemia en ensayos clínicos con más de 900 registros el pasado año, según datos de Farmaindustria
El principal objetivo es garantizar el abordaje integral de las personas con diagnóstico o sospecha de enfermedad poco frecuente a través de siete líneas de trabajo articuladas en 16 proyectos y 64 medidas a desarrollar durante cinco años
Rare Diseases Moonshot es una iniciativa para impulsar la búsqueda de nuevos medicamentos para estas patologías
Cuatro centros educativos de Madrid participan en la iniciativa organizada por la Fundación Jiménez Díaz y Farmaindustria
La ministra de Sanidad, Carolina Darias, se compromete a ser embajadora de la farmacia en la entrega de los Premios Panorama y las Medallas del Consejo General de Colegios Farmacéuticos
El centro sanitario tiene en marcha la iniciativa SingulaREs, cuyo objetivo es difundir información veraz, contrastada y creada por especialistas sobre todas estas patologías
Analizar las claves del abordaje integral en el Síndrome de Dravet, ha sido el objetivo de un coloquio online organizado por Diariofarma en el que diferentes expertos han profundizado sobre esta enfermedad y sus necesidades no cubiertas.
Se trata de dos medicamentos huérfanos y serán financiados por el SNS a partir de diciembre
El I Congreso de Derecho Farmacéutico del Colegio de Abogados de Madrid ha celebrado una mesa sobre acceso a los medicamentos huérfanos en la que se ha puesto de manifiesto que las características de estos medicamentos y de las enfermedades raras marcan las dificultades al acceso en nuestro país.
El Colegio de Abogados de Madrid (ICAM), a través de su sección de Derecho Farmacéutico ha organizado su I Congreso de Derecho Farmacéutico.
Medidas como el apoyo al uso efectivo de los datos sanitarios, la evaluación dinámica de la innovación, el uso de la evidencia real en la toma de decisiones y, sobre todo, que Europa mantenga un entorno competitivo donde se apoye la innovación son factores críticos para el desarrollo de medicamentos huérfanos en Europa.
Los Premios Panorama 2022 son para givosirán (Givlaari), de Alnylam Netherlands, y onasemnogén abeparvovec (Zolgensma), de Novartis; mentras que Luis Alberto Amaro Cendón, Fe Mª Ballestero Ferrer, José Bruno Celso Fariña Espinosa y Humberto Arnés Corellano serán galardonados con la Medalla del Consejo General de Farmacéuticos
El órgano de Competencia sanciona con 10,25 millones al laboratorio, “tras elevar el precio del CDCA-Leadiant más de 1.000 veces al de los fármacos con CDCA empleados hasta 2008 para el tratamiento de la XCT”  

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