La Agencia de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, dependiente del Instituto de Salud Carlos III, adscrito a su vez al Ministerio de Economía, ha elaborado un informe, titulado 'Criterios de financiación y reembolso de los medicamentos huérfanos', con el objetivo de ilustrar a los decisores sobre las fórmulas aplicadas en los distintos países, basándose en criterios clínicos y también sociales, además de los económicos.
En su análisis, los promotores del informe citan a "algunos autores que alertan de que el actual sistema de financiación pública de los medicamentos huérfanos es insatisfactorio para la industria, injusto para los pacientes e ineficiente para la sociedad en su conjunto, porque está incentivando a las empresas a desarrollarlos pero el posterior acceso a los mismos está limitado por restricciones presupuestarias". Y añaden: "Al igual que se utilizan las preferencias sociales para no financiar públicamente algunos tratamientos coste-efectivos poco valorados socialmente, como la eliminación de tatuajes, en el caso de los medicamentos huérfanos, con rangos de coste-efectividad por encima de los umbrales estándares, es posible que la sociedad puede estar dispuesta a financiar por otros motivos".
El documento incluye, en lo que respecta a experiencias en otros países para incorporar criterios sociales en el debate, una alusión al Consejo Ciudadano convocado por el NICE en 2004 para conocer su opinión respecto a la financiación de los medicamentos ultra-huérfanos (< 1/50.000 hab.). "Veinte de los 27 miembros apoyaron la modificación de la evaluación estándar de un ultra-huérfano, para permitir su financiación", explican, y añaden: "La rareza en sí misma no fue un factor determinante, sino la conjunción de otros elementos como el grado de severidad de la enfermedad, la efectividad del tratamiento y el hecho de que la enfermedad ponga en riesgo la vida". También hacen referencia a un experimento en Canadá, a partir de una muestra de estudiantes universitarios, donde "no se percibió una mayor disposición a pagar por los medicamentos huérfanos frente a los prevalentes, siendo los atributos decisivos para la cobertura de ambos grupos "la severidad de la enfermedad y la efectividad del fármaco".
Criterios no económicos
Entre los criterios no económicos más aplicados por investigadores y decisores, están la severidad de la enfermedad, la no disponibilidad de terapias alternativas, el grado de modificación del curso de la enfermedad o la magnitud de beneficio del tratamiento. Asimismo, se mencionan otros posibles criterios clínicos, como el perfil de seguridad del tratamiento o las externalidades positivas sobre patologías y tecnologías futuras.
También se ponen de manifiesto algunos casos en los que se ha aplicado un criterio meramente humanitario, conocido como regla del rescate, y que está orientado por la firme convicción de que ningún paciente debe ser abandonado en un estado que ponga en peligro su vida, visión que choca con la corriente utilitarista. "Esta regla, o una versión de la misma, se ha utilizado para medicamentos huérfanos en Australia, Canadá, Bélgica y Reino Unido", apuntan.
Junto a estos razonamientos, los autores reconocen la necesidad de aplicar los criterios de coste efectividad o coste oportunidad, es decir, los meramente económicos, aunque apuntan algunos ejemplos de países que han variado el umbral de coste por año de vida ajustado por calidad (AVAC) en el caso de los medicamentos huérfanos. "En Suecia se han llegado a aprobar medicamentos huérfanos con umbrales de aceptabilidad por encima de los 90.000 €/AVAC, por lo que claramente la decisión se fundamentaba en factores distintos al de coste-efectividad", matizan, y añaden: "Los criterios alternativos más utilizados en la práctica en los países revisados son la gravedad de la enfermedad, la disponibilidad de alternativas terapéuticas y la magnitud del impacto presupuestario", teniendo en cuenta, para este último, que la población a la que van dirigida suele ser escasa, aunque igual de cierto es que está aumentando el diagnóstico y con ello el número de candidatos a ser tratados.
Una herramienta más, no la única
Teniendo en cuenta la revisión realizada, concluyen que "la evaluación económica estándar es una herramienta más que el gestor debe tener en cuenta en el proceso de toma de decisiones sobre medicamentos huérfanos, pero no la única. Debe plantearse qué otros criterios considerar para conciliar la sostenibilidad del sistema sanitario con las preferencias de la sociedad, teniendo en cuenta otros posibles criterios, tales como su efectividad relativa, su grado de innovación, su necesidad médica o su viabilidad económica de una manera individualizada, además de otros posibles aspectos como la igualdad, la equidad y la solidaridad".
