La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos ha dado luz ver al nuevo borrador de guía para agilizar el desarrollo de medicamentos biosimilares, en la que recomienda, entre otras, la simplificación de las pruebas farmacocinéticas (PK) clínicas "cuando exista una justificación científica sólida". Esta decisión técnica tiene como objetivo directo "eliminar cargas administrativas y financieras que dificultan la llegada de estos productos al sistema sanitario".
Según las estimaciones de la agencia, este cambio normativo permitirá a los desarrolladores de biosimilares ahorrar hasta el 50 por ciento de los costes asociados a los estudios PK. En términos financieros, la medida supone una reducción de aproximadamente 20 millones de dólares por cada desarrollo, lo que impactará directamente en la competitividad de los precios y en la sostenibilidad de los tratamientos para los pacientes.
El comisionado de la FDA, Marty Makary, "señaló que optimizar el desarrollo de estos fármacos refleja el compromiso continuo de reducir los costes de los medicamentos para los ciudadanos". Makary defendió la adopción de enfoques analíticos más precisos que los empleados en etapas anteriores, apelando al uso del sentido común en la supervisión regulatoria.
Los medicamentos biológicos representan una herramienta terapéutica esencial para patologías complejas, incluyendo procesos oncológicos y enfermedades autoinmunes. "No obstante, su impacto económico es desproporcionado respecto a su volumen de prescripción. Pese a que estos fármacos solo suponen el cinco por ciento de las recetas totales, representan el 51 por ciento del gasto farmacéutico global, con costes anuales que pueden alcanzar cientos de miles de dólares por paciente", aseguró.
Evolución del marco regulatorio
La iniciativa presentada se suma a los esfuerzos realizados el pasado octubre, cuando la agencia introdujo otro borrador de guía destinado a reducir estudios comparativos de eficacia innecesarios. Aquellas pruebas, que habitualmente requieren entre uno y tres años de investigación, suponían un desembolso adicional de 24 millones de dólares para las compañías biotecnológicas.
El nuevo documento técnico, titulado 'Nuevo y Revisado Borrador de Preguntas y Respuestas sobre el Desarrollo de Biosimilares y la Ley BPCI (Revisión 4)', sustituye a la versión previa emitida en septiembre de 2021. El texto busca informar a los solicitantes y facilitar el proceso de obtención de licencias para biosimilares y productos intercambiables, actualizando las respuestas a las dudas más frecuentes del sector industrial.
Uno de los puntos más relevantes de la actualización se refiere a la utilización de datos procedentes de productos comparadores aprobados fuera de las fronteras estadounidenses. La guía describe ahora escenarios donde los solicitantes podrán emplear evidencia clínica internacional sin necesidad de aportar datos adicionales de un estudio PK a tres vías. Hasta ahora, este tipo de ensayos exigía comparar simultáneamente el biosimilar propuesto, el producto de referencia con licencia en EE. UU. y el comparador extranjero.
Evidencia científica acumulada
La revisión normativa también suprimió la recomendación anterior de realizar al menos un estudio clínico PK que comparase directamente el biosimilar con el producto de referencia licenciado en territorio estadounidense. A partir de ahora, un estudio PK podrá utilizar un producto comparador autorizado en otros mercados si existe una justificación científica que lo avale, simplificando los requisitos de entrada para desarrolladores globales.
Como consecuencia de este avance, la agencia retiró de forma oficial la guía final de abril de 2015 titulada 'Consideraciones científicas para demostrar la biosimilitud con un producto de referencia'. Desde la publicación de aquel documento, momento en el que solo se había aprobado una solicitud de biosimilar, la experiencia de la agencia en la revisión de estos productos creció de forma exponencial. La FDA reconoció que el pensamiento científico evolucionó gracias al aprendizaje adquirido en la última década.
La base legal de estos cambios se sustenta en la Ley de Competencia e Innovación en Precios Biológicos de 2009. Dicha normativa estableció una vía abreviada para la concesión de licencias, permitiendo un acceso más rápido a productos seguros y eficaces. Hasta la fecha, el regulador estadounidense autorizó un total de 82 biosimilares, que ofrecen opciones terapéuticas en áreas críticas como la artritis reumatoide, la diabetes, la enfermedad de Crohn y la osteoporosis.
La simplificación de los procesos de validación analítica permite que la industria se centre en demostrar la biosimilitud mediante métodos más ágiles sin comprometer los estándares de calidad. Al reducir las barreras económicas para la entrada de nuevos actores, la agencia espera que el aumento de la competencia se traduzca en una reducción del gasto sanitario público y privado, garantizando que fármacos potentes para el cáncer y otras enfermedades crónicas dejen de ser inasequibles para una parte de la población.
Lilisbeth Perestelo: 
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE):