El Observatorio de Medicamentos Huérfanos (ObserveMHe) ha celebrado en Madrid la IV edición del Foro Acceso 360º. En esta ocasión la cita se celebra en el contexto de la revisión del Proyecto de Ley de los Medicamentos y de la reforma de los mecanismos de fijación de precios y financiación. La jornada reunió a profesionales del ámbito sanitario para analizar los retos vinculados a la incorporación de terapias innovadoras y fármacos para patologías poco frecuentes al Sistema Nacional de Salud. La encuentro se articuló en tres mesas-coloquio, moderadas por José Luis Poveda, coordinador científico del observatorio.
En el debate relativo a la disponibilidad en situaciones de incertidumbre, María José Calvo, subdirectora general de Farmacia y Productos Sanitarios de la Comunidad de Madrid, señaló la importancia de los datos para reducir la incertidumbre clínica y económica. Por su parte, Cecilia Martínez Fernández Llamazares, presidenta de la SEFH, destacó las iniciativas desarrolladas con la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) para anticiparse a los problemas de suministro y facilitar la puesta en marcha de medidas destinadas a optimizar el stock de los productos con mayores dificultades de disponibilidad. Asimismo, Isabel Pineros, directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, afirmó que era necesario seguir dando pasos en el marco legislativo y en la investigación para intentar recuperar el liderazgo ante los países emergentes.
El nuevo marco regulatorio estatal
La mesa sobre el proyecto de norma permitió contextualizar el momento actual del marco normativo y los próximos pasos. César Hernández, director general de Cartera Común del SNS y Farmacia, avanzó la situación administrativa y legislativa prevista para la futura ley del medicamento y el Real Decreto de Precio y Financiación de Medicamentos. Elena Gras, directora general de Farmacia de la Comunitat Valenciana, subrayó la importancia de la participación de las comunidades autónomas para la implementación efectiva del modelo establecido en la disposición de evaluación.
Desde el ámbito de la farmacia hospitalaria, Mónica Climente, coordinadora del grupo ORPHAR-SEFH, puso el foco en el valor de los profesionales del área a través del grupo para realizar las preguntas oportunas que resuelvan las incertidumbres para determinar el valor del medicamento. A su vez, María Queralt Gorgas, directora del Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Universitario Vall d’Hebron, comentó que "tenemos muchos datos, sabemos lo que pasa, pero luego evaluamos poco. Hemos avanzado en la creación de estructura y metodología para la evaluación de medicamentos pero nos falta la explotación eficiente de los datos en vida real".
La perspectiva del paciente en el centro
La jornada reservó un espacio específico para la implicación de los colectivos de enfermos en los procesos de decisión. Santiago Vélez, jefe de Gobernanza y Calidad de la Aemps, defendió una participación estructurada de los pacientes en los procesos de decisión regulatoria. En esa misma línea, Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), y Pedro Carrascal, director de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes, reconocieron los avances legislativos para fomentar e incluir la participación de los pacientes en los diferentes niveles del proceso de evaluación. De igual modo, Néboa Zozaya, presidenta de la Asociación de Economistas de la Salud, señaló que "como economistas de la salud, lo que nos importa es que la asignación de los recursos públicos responda a los máximos criterios de eficiencia".
El encuentro concluyó con la entrega de los Premios ObserveMHe 2026. Manel del Castillo, gerente del Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, recibió el Premio a la Trayectoria Profesional. El Premio a la Contribución a la Excelencia de la Sanidad recayó en Julián Isla, miembro del Patronato de la Fundación 29, por su contribución a la mejora de la eficiencia y la calidad de la atención a los pacientes con patologías raras en España. Por último, Juan Carrión obtuvo el Premio a la Visibilidad de las Enfermedades Raras por su labor de divulgación y concienciación en redes sociales sobre la necesidad de impulsar la investigación. En el cierre, José Luis Poveda destacó que "el ecosistema que compone el mundo de las EERR es tremendamente complejo y por tanto necesitamos de una visión 360º que incorpore la incorporación de los diferentes agentes".
Lilisbeth Perestelo: 
