NOTICIAS DE Medicamentos huérfanos – PÁGINA
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Farmaindustria recuerda en el Día Mundial de esta patologías su propuesta para acelerar el proceso de aprobación de tratamientos dirigidos a estas enfermedades y evitar esperas de has 786 días de media
Juan Carrión: “Para las personas con enfermedades raras, la farmacia ha sido en muchos casos la puerta de entrada a la sanidad”
La tramitación del paquete farmacéutico en el Parlamento Europeo entra en su fase final. Este jueves ha tenido lugar la votación de enmiendas en la Comisión de Industria (ITRE) y se han visualizado las diferencias entre sensibilidades.
La eurodiputada de Renew Europe (Ciudadanos), Susana Solís, ha salido satisfecha de la sesión de la Comisión ITRE del Parlamento Europeo en la que se han aprobado las enmiendas que ella ha impulsado al paquete legislativo farmacéutico.
A las puertas de celebrar el día Mundial, Feder propone actuar a tres niveles: investigación para entender su origen; programas de diagnóstico que permitan identificar la enfermedad precozmente y acceso a tratamientos farmacológicos y terapias que eviten el agravamiento de la enfermedad
“La aprobación de Amtagvi representa la culminación de los esfuerzos de investigación científica y clínica que conducen a una nueva inmunoterapia con células T para pacientes con opciones de tratamiento limitadas", asegura  Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de la agencia americana
El consejero aragonés inauguró en Zaragoza, la Jornada Nacional de Gestión de Enfermedades Raras, GEERR’24.
La sociedad científica plantea en su manifiesto, basado en cinco medidas para mejorar la estrategia de la UE  en enfermedades oncológicas
La reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) del pasado lunes 29 de enero solo aprobó tres nuevos medicamentos y nuevas indicaciones en otros tres.
AAM y MFE califican la quinta reunión del Consejo de Comercio y Tecnología como “una oportunidad crucial” para contar con un programa único de desarrollo de medicamentos genéricos complejos
La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU) publica los resultados de su Informe de Acceso 2023: En 2023 se financiaron 21 nuevos medicamentos huérfanos, alcanzándose un total de 78 medicamentos huérfanos financiados por el SNS de los 147 que disponen de autorización de comercialización de la EMA
Un estudio de esta entidad indica que la nueva normativa de la UE, “puede afectar significativamente a países como España en el que el 96% de las empresas biotecnológicas son PYMES y MicroPYMES”
Durante 2023 se incorporaron al Sistema Nacional de Salud un total de 22 principios activos con indicaciones para enfermedades raras, mientras que otros tres fármacos obtuvieron una resolución negativa de financiación.
El Informe de Problemas de Suministro de Medicamentos publicado por la Aemps, indica que durante la primera mitad del pasado año, un 4,6 de las presentaciones de medicamentos sufrieron problemas de suministro
Con 55 nuevos fármacos, la agencia americana cerró el pasado año el segundo balance de autorizaciones más alto de la década
Medicines for Europe asegura que norma de la UE “subestima enormemente los costos del tratamiento” que deberá financiar la industria y no considera la complejidad o la potencial imposibilidad de sustituir los productos farmacéuticos por “alternativas más ecológicas”.
Diversas asociaciones de pacientes y entidades que han trabajado por el bien de los pacientes han recibido alguno de los galardones 'Imparables Sanitarios'.
La última reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha aprobado un total de once medicamentos, con lo que el año se cierra con 66 nuevos principios activos disponibles en el SNS.
Tras el reciente evento informativo de la Comisión Europea sobre el nuevo reglamento para la evaluación de tecnologías sanitarias (HTAR) en Sevilla David Sánchez, miembro de la junta directiva de la FEDER, ha ofrecido unas reflexiones sobre la participación de los pacientes en la evaluación de nuevas terapias.
Josep Torrent ha sido uno de los farmacólogos de referencia en el ámbito de las enfermedades raras tanto a nivel nacional como internacional.
Artículo de opinión de Manuel Macía, jefe del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Ntra. Sra. Candelaria.
Se trata de evrysdi (risdiplam), para el tratamiento de la atrofia muscular espinal; ayvakyt (avapritinib), para el tratamiento de pacientes adultos con tumores del estroma gastrointestinal y pemazyre (pemigatinib), indicado para el tratamiento de adultos con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico
La Asociación Española de Medicamentos Biosimilares insta a las autoridades europeas a que el Reglamento y la Directiva sobre política farmacéutica recojan la definición de medicamento biosimilar instaurada por la EMA y a recoger  incentivos para las empresas que fabrican biosimilares dentro de la UE
Dos proyectos, uno de la Asociación Duchenne Parent Project España y otro de Dravet Syndome Foundation España, han completado las cuatro categorías de este año
“La Autonomía Estratégica Abierta no debe centrarse únicamente en la relocalización de la producción de medicamentos y principios activos esenciales, sino también en hacer de Europa un líder mundial en innovación farmacéutica y ciencias de la vida”, asegura Juan Yermo en una jornada celebrada en Bruselas sobre el valor de la innovación biomédica para el desarrollo y competitividad de Europa

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