Cinco entidades de representación europea del sector han reclamado a la Comisión Europea una defensa más clara y determinante de las causas de la exención hospitalaria (HE) en la aplicación de Medicamentos de Terapia Avanzada (ATMP) dentro de la reforma legislativa europea que actualmente se está debatiendo.
Según han señalado en un documento de posicionamiento, ARM (Alliance for Regenerative Medicine), Efpia (European Federation of Industrias Farmacéuticas y Asociaciones), EuropaBio, EUCOPE (Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos) e ISCT (International Society for Cell & Gene Therapy), “se necesitan cambios en la propuesta de la Comisión Europea”.
Aunque aseguran que “nuestras organizaciones acogen con beneplácito la intención de la Comisión Europea de reducir las incoherencias en el interpretación e implementación del esquema HE en los Estados miembros de la UE”, también añaden que “se necesitan cambios en la propuesta de la Comisión Europea (artículo 2 y considerando 18 de la propuesta de Directiva) con el fin de reducir la incertidumbre sobre el uso de HE, garantizar una sólida calidad y seguridad normas y preservar la integridad del mercado único”.
La postura de las entidades firmantes es que “la HE es y debe continuar verse como una exención importante dentro del marco regulatorio de la UE”. Este sistema explican, permite la fabricación y uso, en un entorno clínico, de una terapia avanzada hecha de acuerdo con las Buenas Prácticas de Fabricación, para un paciente individual con una necesidad médica, sujeto a condiciones específicas.
Los puntos en desacuerdo se centran en el artículo 2 de la Directiva sobre el que demandan "una mayor claridad” sobre cuándo es apropiado el uso de HE, es decir, que es un exención legítima cuando no existan tratamientos autorizados ni ensayos clínicos para los que el paciente es elegible.
Ya además, indican, el citado artículo debería especificar que la aprobación de HE “es por un año y que el otorgamiento de un posible la prórroga debe estar condicionada a una evaluación de si el HE sigue siendo de interés para paciente”. Por otro lado piden que se agregue una definición del término "uso no rutinario" para garantizar que se aplique el HE de forma adecuada y armonizada en toda la UE.
Igualmente demandan que “el repositorio propuesto y los informes de la EMA sobre el uso de HE deben ponerse a disposición del público para garantizar la transparencia en el uso de HE y proporcionar a los profesionales de la salud la información necesaria información para tratar y dar seguimiento a los pacientes de forma segura. La Directiva también debería exigir a los pacientes seguimiento durante un período de tiempo suficiente después de la administración del producto, para que los datos sobre seguridad y eficacia pueden se adecuadamente accesibles, en beneficio de las personas interesadas así como pacientes que puedan ser tratados con el producto en el futuro”.
Por otro lado, la referencia, en el Considerando 18, a la posibilidad de que la Comisión desarrolle estructura “debe eliminarse el marco para ATMP menos complejos, ya que el HE ya prevé una estructura”.
Finalmente los participantes en el documento piden a los legisladores que se aseguren “de que se establezcan las salvaguardas adecuadas para que se utilice el HE apropiadamente, de acuerdo con su propósito previsto”. Esto, aseguran “es crucial para asegurar que los pacientes estén protegidos como tanto como sea posible, y que los desarrolladores continuarán invirtiendo y realizando ensayos clínicos”.
Por otro lado, estas organizaciones “dan la bienvenida a los esfuerzos de todas las partes interesadas que se esfuerzan por convertirse en desarrolladores de ATMP”.
Actualmente, la EMA está realizando un programa piloto para ayudar a los desarrolladores a navegar por los procesos regulatorios y optimizar el desarrollo de ATMP. A través de este proceso, la EMA espera comprender mejor qué soporte adicional o herramientas regulatorias pueden necesitar estos desarrolladores.
“Apoyamos este programa piloto y la iniciativa de la EMA sobre la traducción de la investigación básica en medicamentos que cumplir con los estándares regulatorios para su aprobación”, aseguran.
Nicolas Gonzalez Casares: