Efpia (la Federación Europea de la Industria Farmacéutica, a la que pertenece Farmaindustria) Alianza para la Medicina Regenerativa (ARM), el grupo de la industria biotecnológica EuropaBio, la Confederación Europea de Empresarios Farmacéuticos (Eurocope) y la Sociedad Internacional de terapias celulares y genéticas (ISCT) han firmado ha firmado un posicionamiento conjunto de cara a la regulación de la de los medicamentos de terapias avanzdas (ATMP), especialmente para los que se administran mediamente el régimen de exención hospitalaria.
Los firmantes plantean la Clarificación del uso, duración anual, definición de ‘uso no rutinario’, transparencia y mantener el actual marco normativo deberían como elementos esenciales que debe contener la nueva normativa europea en relación a la regulación de estos fármacos.
Los ATMP son nuevos fármacos complejos de producir, como las terapias génica, celular o tisular. Su complejidad restringe su obtención a determinados centros, muy bien equipados y, como nuevas estrategias terapéuticas, en muchos casos no existe alternativa terapéutica. Además, algunos de ellos no se producen industrialmente, sino que se desarrollan en determinados hospitales, bajo la responsabilidad exclusiva del médico y destinados a un paciente concreto.
Este tipo de medicamentos no requieren de una autorización comunitaria pero deben administrarse bajo unas condiciones, requisitos que la revisión de la legislación farmacéutica europea plantea ahora cambiar con el objetivo de mejorar el sistema y armonizar su uso en el conjunto de la Unión Europea (UE).
En este contexto, las entidades firmantes del posicionamiento conjunto celebran en conjunto la revisión de la legislación europea, destacando aspectos como la homogeneización de los esquemas en los países miembros, la búsqueda de una mayor transparencia en las aprobaciones o la creación de un repositorio común en la Unión Europea.
Sin embargo, han querido plantear estas cinco recomendaciones “para mejorar la propuesta”, con el objetivo de “reducir la incertidumbre en torno a estos fármacos, garantizar la mayor seguridad y calidad y, a su vez, preservar la integridad del mercado único, con la vista puesta en el beneficio de los pacientes”.
En el comunicado conjunto, las entidades apuestan como primera recomendación clarificar cuándo está indicado el uso de la exención hospitalaria, que es cuando no hay un tratamiento autorizado ni un ensayo clínico para el que el paciente sea elegible.
Farmaindustria subraya además que el procedimiento de autorización centralizada es el sistema garantista del que se ha dotado la UE para certificar la seguridad, calidad y eficacia de todo medicamento autorizado por un procedimiento único y válido en toda la unión y por tanto es el que debería exigirse para cualquier tipo de medicamento innovador, con independencia de que su origen sea académico o industrial.
La exención hospitalaria, si bien tiene mucho sentido en la búsqueda de determinados tratamientos sin alternativa terapéutica aprobada, no debe perpetuarse en esa situación. Es decir, la exención debe seguir los mismos pasos regulatorios que la autorización de comercialización, para mejor garantía de los pacientes.
Esto es crucial en los tratamientos desarrollados desde el ámbito académico, que debería seguir el mismo circuito de evaluación y aprobación que los industriales cuando hay una indicación compartida con otra terapia ya desarrollada por la industria farmacéutica, que ha afrontado los procedimientos de autorización exigibles por el organismo regulador europeo.
En segundo lugar, consideran que debería especificarse que la exención hospitalaria tiene una duración anual y que su prórroga está condicionada a la evaluación de su interés y a que no se haya aprobado ningún ensayo o terapia a la que el paciente pueda acceder. Y es que uno de los retos actuales del régimen de exención hospitalaria es la heterogeneidad de su uso en los distintos Estados miembro de la UE, basadas en autorizaciones de uso nacional en lugar de en una autorización de comercialización única y centralizada en la UE. Además, de la heterogeneidad, la exención contribuye al posible desvío de pacientes que podrían acceder a ensayos clínicos controlados, paso último y necesario para la aprobación de nuevos medicamentos.
Una tercera recomendación es una aplicación estricta de la definición de “uso no rutinario”, con el fin de que en todos los países miembros de la Unión Europea se aplique la exención hospitalaria de una manera apropiada y armonizada.
Respecto al repositorio de este tipo de tratamientos que propone la legislación, Efpia y el resto de entidades firmantes lo apoyan y proponen además que tanto éste como los informes al respecto que haga la Agencia Europea del Medicamento sean públicos. Así, podrá asegurarse la transparencia de uso y que los profesionales sanitarios puedan tener la máxima información sobre seguridad y eficacia de estos medicamentos. A posteriori, se recomienda también el seguimiento del paciente durante un tiempo suficiente para que dichos datos de seguridad y eficacia se recojan en beneficio tanto del paciente como del resto de potenciales beneficiados por ese fármaco en el futuro.
Por último, las organizaciones creen que la futura normativa debería eliminar la posibilidad de que la Comisión desarrolle otro marco para medicamentos de terapias avanzadas menos complejo, pues consideran que éste es adecuado.
La revisión de la legislación farmacéutica europea supone la primera actualización de la normativa en dos décadas y su objetivo es garantizar la disponibilidad y accesibilidad a los medicamentos junto a la sostenibilidad de los sistemas sanitarios. La industria farmacéutica ha apoyado estos objetivos pero incide en la necesidad de que dichas medidas favorezcan un entorno de innovación y producción que permita a Europa recuperar su liderazgo mundial en innovación biomédica.
Nicolas Gonzalez Casares: