Expertos insisten en las barreras estructurales que afectan a los fármacos hemoderivados

Hasta 65.000 pacientes en España podrían ver comprometidos sus tratamientos si no se adoptan medidas urgentes que garanticen la disponibilidad de medicamentos derivados del plasma, esenciales para enfermedades como las inmunodeficiencias primarias, las neuropatías autoinmunes o los trastornos de la coagulación. Así lo advierte un informe de consenso elaborado por expertos clínicos y asociaciones de pacientes, que denuncia una situación de fragilidad estructural en el suministro de estos tratamientos y propone una batería de reformas orientadas a reforzar la autosuficiencia nacional y adaptar el marco normativo y económico a la realidad de estos medicamentos estratégicos.

Bajo el título Medicamentos hemoderivados. Medidas necesarias ante una situación insostenible, expertos en este ámbito han elaborado un documento de consenso que analiza los principales factores que están comprometiendo la disponibilidad de estos medicamentos en el país y plantea una batería de propuestas para revertir la situación.

Expertos clínicos, representantes de asociaciones de pacientes y responsables del sector bioterapéutico se dieron cita el pasado 6 de mayo en Madrid en el seminario “Medicamentos hemoderivados en el nuevo contexto global: problemas pendientes y respuestas necesarias en España”, organizado por CSL Behring. El encuentro sirvió de marco para la presentación del informe Medicamentos hemoderivados. Medidas necesarias ante una situación insostenible.

El informe, respaldado por la Sociedad Española de Inmunología (SEI), la Sociedad Española de Alergología e Inmunología Clínica (Seaic), la Sociedad Española de Inmunología Clínica, Alergología y Asma Pediátrica (Seicap), la Asociación Española de Déficit Inmunitarios Primarios (Aedip) y la Asociación de Pacientes de Neuropatías, ha sido impulsado por CSL Behring, y hace un llamamiento a considerar a los medicamentos hemoderivados como productos estratégicos en el ámbito sanitario y a impulsar tanto un cambio normativo como nuevas políticas de donación que permitan reforzar la autosuficiencia nacional en plasma.

Durante el acto intervinieron varios de los autores del informe y otros expertos, como Silvia Sánchez-Ramón, jefa del Servicio de Inmunología Clínica del Hospital Clínico San Carlos y presidenta de la Sociedad Española de Inmunología (SEI); Eduardo López-Granados, jefe del Servicio de Inmunología del Hospital Universitario La Paz y Alejandra Pérez del Real, presidenta de la Asociación de Pacientes de Neuropatías Autoinmunes. Por videoconferencia participaron Laia Alsina, jefa del Servicio de Alergología e Inmunología Clínica Pediátrica y de la Unidad de Inmunología Clínica e Inmunodeficiencias Primarias del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona; José Bruno Montoro, farmacéutico responsable del Área de Hemoderivados del Hospital Universitario Vall d’Hebron; la paciente Teresa Lluch. También estuvieron presentes Enrique Castellón, fundador y presidente de CrossRoadBiotech, y María José Sánchez, directora general de CSL Behring Iberia y Pablo Méndez, director de Acceso al Mercado y Relaciones Institucionales de CSL Behring Iberia.

Todos coincidieron en señalar que, pese a tratarse de tratamientos imprescindibles y sin alternativa terapéutica, los hemoderivados siguen enfrentando barreras estructurales que comprometen su disponibilidad y sostenibilidad dentro del sistema sanitario español.

Una dependencia estructural del exterior

Uno de los principales mensajes del informe es la advertencia sobre la frágil situación de abastecimiento que atraviesa España en relación con los medicamentos hemoderivados, particularmente las inmunoglobulinas. El país importa actualmente más del 60 % del plasma que necesita para cubrir su demanda, lo que equivale a unos 700.000 litros al año, y presenta un volumen de donación muy por debajo de otros países europeos, con apenas 9 litros por cada 1.000 habitantes frente a los 12 o 14 litros de Francia o los países nórdicos.

Esta dependencia exterior, unida a la creciente demanda global de inmunoglobulinas, favorecida por nuevas indicaciones clínicas, una mayor capacidad diagnóstica y el envejecimiento de la población, ha provocado un desequilibrio entre oferta y necesidad que ya ha tenido consecuencias visibles. Durante la pandemia de covid-19, la reducción drástica de las donaciones, combinada con un aumento en el uso hospitalario, obligó a los centros a aplicar medidas de racionamiento, establecer protocolos de priorización y, en algunos casos, suspender tratamientos. Pero, tal como subraya el informe, esta crisis no fue una excepción, sino la manifestación más aguda de un problema estructural.

La situación es especialmente grave si se tiene en cuenta que, en muchos casos, no existen alternativas terapéuticas a los medicamentos derivados del plasma. Tal como recordó Silvia Sánchez-Ramón, “de forma recurrente, y pese a su importancia, los hemoderivados se enfrentan a problemas que ponen en riesgo su producción y accesibilidad para los pacientes en condiciones de equidad”. Ante este escenario, el documento aboga por reforzar la autosuficiencia nacional como objetivo estratégico, tal y como ya están haciendo otros países europeos en el marco de las políticas de autonomía sanitaria impulsadas desde la Comisión Europea.

Tratamientos sin alternativa para miles de pacientes

Los medicamentos derivados del plasma, como las inmunoglobulinas o los factores de coagulación, desempeñan un papel esencial en el tratamiento de múltiples enfermedades graves y, en muchos casos, representan la única opción terapéutica disponible. Se utilizan para tratar inmunodeficiencias primarias, errores congénitos de la inmunidad, enfermedades neuromusculares, autoinmunes o coagulopatías, muchas de ellas de carácter crónico o potencialmente mortal, que requieren un abordaje sostenido a lo largo del tiempo. Por esta razón, organismos como la Organización Mundial de la Salud (OMS) y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) los han clasificado como medicamentos esenciales.

Desde la práctica clínica, los especialistas insisten en la singularidad de estos tratamientos. Eduardo López-Granados y Laia Alsina recordaron durante el acto que “la fabricación de hemoderivados es un proceso muy complejo en comparación con otros medicamentos, como pueden ser los de síntesis química, y puede demorarse entre 7 y 12 meses desde la recolección/donación de plasma. Además, es preciso considerar que en muchos casos no tienen alternativa posible, por lo que cualquier incidencia relacionada con ellos afectaría directamente a la salud y la calidad de vida de miles de personas en España”.

La visión de los pacientes refuerza esta perspectiva. Alejandra Pérez del Real, presidenta de la Asociación de Pacientes de Neuropatías Autoinmunes, subrayó que “sólo si se adapta el marco regulatorio y financiero a las necesidades actuales de este tipo de medicamentos estratégicos podremos garantizar que todos los pacientes tengan acceso, en condiciones de igualdad, a tratamientos esenciales para su salud y calidad de vida”. También reclamó un enfoque más centrado en el paciente que en la patología concreta, así como medidas que aseguren la estabilidad del suministro y la pluralidad de productos disponibles, fundamentales para adaptar el tratamiento a las características de cada persona. Pérez del Real también rechazó que los profesionales sanitarios se vean obligados a elegir entre pacientes con indicaciones reconocidas porque no haya suficiente tratamiento disponible. Según ella, todos los pacientes que lo necesitan deberían tener acceso en condiciones de igualdad, sin importar su diagnóstico concreto o la comunidad en la que vivan.

Un marco normativo no ajustado a los hemoderivados

Uno de los principales factores que está comprometiendo la sostenibilidad del suministro de medicamentos derivados del plasma en España es, según el informe, la falta de un marco regulatorio y económico adaptado a sus particularidades. En la actualidad, estos tratamientos están incluidos en el Sistema de Precios de Referencia (SPR), lo que implica que su precio se determina en función del medicamento más barato dentro de su grupo terapéutico. Esta fórmula, diseñada para productos genéricos o con competencia biosimilar, no se ajusta a los hemoderivados, que no tienen alternativa terapéutica ni pueden fabricarse mediante síntesis química. En este sentido, valoran que el anteproyecto de Ley de los Medicamentos establezca una exclusión del SPR a estos productos, pero lamentan que no esté vigente ya.

El resultado, advierten los autores, es una fuerte erosión de precios que desincentiva la producción y comercialización de estos fármacos en el mercado español. A ello se suman otras medidas de contención del gasto, como las tasas vinculadas al volumen de ventas establecidas en la disposición adicional sexta de la nueva Ley de los Medicamentos, que afectarán a los medicamentos hospitalarios. La acumulación de estos mecanismos hace económicamente inviable mantener una oferta estable de medicamentos hemoderivados, lo que incrementa la dependencia del exterior y pone en riesgo la continuidad de los tratamientos.

Durante el seminario, Bruno Montoro defendió la necesidad de “un modelo de fijación de precios específico, al margen del Sistema de Precios de Referencia, y también el impulso de un procedimiento diferenciado de evaluación y financiación que reconozca las particularidades de estos medicamentos y garantice su disponibilidad”. Este experto también hizo hincapié en la necesidad de encontrar fórmulas de incentivación a la donación y planteó cómo se hace en otros países.

Enrique Castellón también destacó la necesidad de considerar los medicamentos hemoderivados como un recurso estratégico para el sistema sanitario y subrayó que la sostenibilidad del suministro pasa por adaptar el marco legal y económico a su singularidad, así como por fomentar activamente la donación de plasma en España.

Conclusiones

El informe concluye que España se encuentra en un momento clave para adoptar las reformas necesarias que garanticen el acceso, la equidad y la sostenibilidad en el uso de estos tratamientos estratégicos. Los autores consideran imprescindible revisar el marco legal y financiero vigente, excluyendo a los hemoderivados del Sistema de Precios de Referencia y de otras medidas de contención del gasto que comprometen su viabilidad económica y, con ello, el acceso de los pacientes a terapias imprescindibles.

Asimismo, se plantea la necesidad de impulsar políticas específicas que refuercen la donación de plasma en España, con el objetivo de reducir la dependencia estructural de las importaciones y avanzar hacia una verdadera autosuficiencia nacional. Entre las medidas propuestas figuran la compensación de gastos asociados a la donación, campañas de sensibilización específicas, el despliegue de unidades móviles y la colaboración con entornos universitarios.

Tal como recoge el documento, “nos encontramos en un momento idóneo para impulsar las modificaciones legislativas necesarias que permitan la exoneración de la inclusión de los medicamentos hemoderivados en el Sistema de Precios de Referencia”. A ello se suma la necesidad de valorar su exclusión de cualquier otra medida de contención del gasto, con el fin de garantizar su viabilidad económica, asegurar el acceso equitativo y mantener la continuidad en la producción y disponibilidad de estos tratamientos esenciales. Los autores alertan de que, de no actuar con urgencia, se perpetuará un modelo insostenible que compromete la calidad asistencial y la respuesta del sistema sanitario ante necesidades clínicas que no pueden esperar.