La EMA ha recomendado la autorización de comercialización en la Unión Europea (UE) de Brinsupri (brensocatib) en comprimidos de 25 mg para el tratamiento de la bronquiectasia no asociada a fibrosis quística (BNCF) en pacientes mayores de 12 años que hayan presentado dos o más exacerbaciones (brotes) en los 12 meses previos.
La BNCF es una enfermedad pulmonar crónica y progresiva que provoca daño en las vías respiratorias y disfunción pulmonar grave, que a menudo provoca tos crónica y obstrucción del flujo aéreo debido a la producción anormal de moco. Se debe a infecciones e inflamación repetidas, y puede desencadenarse por diversas causas, como infecciones respiratorias, enfermedades autoinmunes (cuando el propio sistema de defensa del cuerpo ataca el tejido normal) y trastornos de inmunodeficiencia (cuando las defensas corporales están reducidas desde el nacimiento). Se estima que hay entre 400.000 y tres millones de pacientes con NCFB en la UE.
Los pacientes suelen experimentar entre una y cuatro exacerbaciones al año. Las exacerbaciones se asocian con un deterioro progresivo de la función pulmonar, una menor calidad de vida y un aumento de la mortalidad. Actualmente no existen medicamentos autorizados para la NCFB; los pacientes dependen de la limpieza de las vías respiratorias y reciben antibióticos y antiinflamatorios.
El principio activo de Brinsupri es brensocatib, una sustancia que inhibe la dipeptidil peptidasa 1 (DPP1), una enzima que participa en la activación de los neutrófilos (un tipo de glóbulo blanco). La activación recurrente de neutrófilos en pacientes con NCFB provoca la liberación excesiva de las proteínas serina proteasas de los neutrófilos (NSP), lo que causa daño en las paredes de las vías respiratorias, exceso de mucosidad, inflamación sostenida y deterioro del funcionamiento del sistema inmunitario. Al inhibir la DPP1, brensocatib previene la activación de las NSP, reduciendo así su actividad nociva en los pulmones.
Brinsupri recibió apoyo a través del programa PRIority Medicines (PRIME) de la EMA, que proporciona apoyo científico y regulatorio temprano y mejorado a medicamentos con un potencial particular para abordar las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes. El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA revisó la solicitud de autorización de comercialización de forma acelerada, ya que Brinsupri se considera de gran interés para la salud pública.
La recomendación se basa en los resultados de un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en 1767 pacientes. Los pacientes que recibieron comprimidos de Brinsupri de 25 mg experimentaron una reducción del 19,4 % en la tasa anual de exacerbaciones pulmonares y un retraso de 14 semanas en la mediana de tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar. La proporción de pacientes que permanecieron sin exacerbaciones en la semana 52 también fue significativamente mayor en los tratados con Brinsupri.
Los efectos secundarios más comunes notificados con Brinsupri fueron cefalea, inflamación de las encías (enfermedades gingivales y periodontales) y problemas cutáneos, como hiperqueratosis (piel gruesa), dermatitis (hinchazón e irritación cutánea), erupciones cutáneas y sequedad cutánea.
El dictamen adoptado por el CHMP es un paso intermedio en el proceso de acceso de los pacientes a Brinsupri. El dictamen se enviará ahora a la Comisión Europea para la adopción de una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE. Una vez concedida la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso se tomarán a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema nacional de salud de ese país.
También se emitió una opinión positiva para Wayrilz (rilzabrutinib) para el tratamiento de la trombocitopenia inmunitaria en pacientes dultos refractarios a otros tratamientos. La trombocitopenia inmunitaria es una afección crónica en la que el sistema inmunitario destruye las plaquetas sanas en la sangre.
El comité también recomendó no autorizar la comercialización de Rezurock (belumosudil) [nota a pie de página], un medicamento destinado al tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped crónica, una afección en la que las células del donante atacan los órganos del cuerpo después de un trasplante.
Finalmente el organismo recomendó la ampliación de la indicación de ocho medicamentos ya autorizados en la UE: Breyanzi, Cejemly, Gazyvaro, Libtayo, Paxlovid, Pyrukynd [nota a pie de página], Tremfya y Scemblix.
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE): 
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: