El Hospital Universitario de La Paz ha sido el escenario escogido para dar a conocer este jueves los esperanzadores datos de un estudio pionero en Europa sobre la leucemia linfoblástica aguda tipo B (LLA-B) pediátrica en recaída o refractaria, para menores de edad.
El estudio se ha centrado en el uso compasivo de una terapia CAR-T tándem dirigida contra los antígenos CD19 y CD22. Estas moléculas están presentes en las células leucémicas y pueden ser reconocidas de forma específica por las CAR-T, linfocitos T del paciente modificados genéticamente mediante un vector lentiviral.
El objetivo del trabajo es supervisar por qué muchos pacientes que reciben un CAR-T recaen tras considerarse inicialmente curados. Estas recaídas, principal causa de mortalidad en la LLA-B pediátrica, suelen deberse al poco tiempo que sobreviven las CAR-T en el organismo y al llamado escape antigénico: esta situación hace referencia a la capacidad de las células tumorales de esconder la molécula que estas CAR-T detectan (el CD19), por lo que se vuelven invisibles a la terapia.
Ante esta situación, el equipo de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil, sito en el hospital madrileño, ha producido la terapia CAR-T en tándem que reconoce simultáneamente dos moléculas diferentes (CD19 y CD22). Así, si el tumor oculta una de ellas, las células son capaces de detectar la otra, y se dificulta la recaída de la enfermedad. Los investigadores han llevado esta terapia a pacientes con LLA-B en recaída tras un CART-19 en un programa de uso compasivo.
En este estudio se han tratado a 10 pacientes pediátricos y jóvenes adultos (≤24 años) con leucemia LLA-B de alto riesgo, todos ellos previamente tratados sin éxito con diferentes estrategias, incluyendo la terapia CART-19, sin alternativas con las terapias convencionales. Se administró esta terapia como una última opción para detener la enfermedad. Tras un mes después de la infusión de esta terapia celular, a 8 de los 10 pacientes la enfermedad se redujo tanto que no se podía ni detectar. Cinco pudieron recibir trasplante de médula ósea que consolidó su tratamiento exitoso y, tras 20 meses de seguimiento promedio, seis de estos 10 niños siguen vivos, lo que significa una supervivencia global de alrededor del 70% en niños que ya no tenían otras opciones, según explican desde la Fundación CRIS Contra el Cáncer.
El trabajo ha sido publicado en internacional eBiomedicine. Posteriomente otro niño fue tratado con este mismo tratamiento también en uso compasivo.
Tras estos resultados, desde la Fundación se considera que las células CAR-T tándem CD19/CD22 pueden ofrecer una segunda oportunidad para pacientes pediátricos con leucemia LLA-B sin alternativas. Por ello, la Unidad CRIS ya ha puesto en marcha un ensayo clínico para validar y ampliar la aplicación de esta innovadora estrategia. De hecho, ya se ha iniciado la fase de reclutamiento, con la primera infusión realizada durante la última semana de julio.
Este proyecto representa una alianza estratégica entre la Fundación CRIS Contra el Cáncer, el Hospital Universitario La Paz, el Instituto de Investigación IdiPAZ, el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas -CNIO- y el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas -CIEMAT-.
La presidenta de CRIS Contra el Cáncer, Lola Manterola, ha señalado que “la colaboración público-privada entre la sanidad pública y los fondos de la sociedad civil como una herramienta clave para impulsar la innovación y la investigación biomédica, optimizar los recursos y atraer el talento. Con este modelo queremos complementar la financiación pública, reforzar la sostenibilidad del sistema y acercar a la ciudadanía al progreso científico y sanitario, haciendo de la sociedad un agente activo en la mejora de la salud pública”.
Por su parte el doctor Pérez Martínez, director de la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas en Cáncer Infantil y jefe del Servicio de Onco-hematología pediátrica en el Hospital Universitario La Paz ha insistido en que “los cánceres infantiles son enfermedades de poca prevalencia, muy complejas y que requieren estrategias que concentren los pacientes y la experiencia en, centros asistenciales que integren la investigación, centros integrales de excelencia que conecten el laboratorio con la clínica”.
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE): 
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: