La EMA apuesta por la inclusión de la experiencia del paciente en el desarrollo de fármacos 

“Aunque la experiencia regulatoria con los datos reportados por la experiencia del paciente (DPE), es limitada, la EMA prevé que los desarrolladores de medicamentos puedan considerar la PED para complementar otros tipos de datos obtenidos durante el desarrollo de medicamentos hasta la fase poscomercialización”. Así lo señala un artículo publicado por expertos de la agencia europea en el British Journal of Clinical Pharmacology (BJCP), dirigido a complementar el documento publicado recientemente por la EMA para fomentar la inclusión de estos datos en la información recopilada en el desarrollo de nuevos medicamentos.

Actualmente el documento presentado por la EMA está en fase de consulta pública hasta el próximo 31 de enero y su objetivo es integrar plenamente las experiencias vividas por los pacientes en la evaluación de los medicamentos como una contribución importante y complementaria. De hecho, el documento publicado en la revista británica es una reflexión sobre esa consulta pública, en la que la EMA anima a las organizaciones de pacientes, desarrolladores de medicamentos, académicos y otras partes interesadas a participar.

El trabajo firmado por  Rosa Gonzalez-Quevedo, Juan García Burgos, Marco Greco, Sabine Straus, Ulla Wändel Liminga, Bruno Sepodes, todos ellos colaboradores de diversos departamentos de la EMA (e integrantes del mundo académico, asociativo y de las propias agencias reguladoras) , señala que para que la DPE “informe o respalde la evaluación y las decisiones regulatorias sobre beneficios y riesgos, los datos recopilados deben ser de alta calidad y la evidencia resultante debe generarse utilizando metodologías sólidas y validadas”.

Los DPE incluyen los resultados informados por el paciente (RPP), los estudios de preferencias del paciente (EPP) y los datos de las actividades de participación del paciente. Algunos ejemplos pueden incluir la valoración del paciente sobre el efecto de un medicamento en su afección médica, los posibles efectos secundarios informados directamente por el paciente, la relación entre los beneficios y los riesgos de un tratamiento y la preferencia del paciente en las medidas de minimización de riesgos. Estas denominadas "experiencias vividas", que pueden reflejarse en datos de experiencia previa cuantitativos o cualitativos, pueden complementar otros tipos de datos más consolidados.

El trabajo también señala la importancia de los métodos de recopilación y análisis de información sobre datos de salud, que “deben ser adecuados para su propósito y generar datos fiables”. En ese sentido los autores señalan que se han desarrollado algunas metodologías para la recopilación y el análisis de información sobre datos de salud, “pero se necesitan más”. En ese sentido, señalan, el procedimiento de calificación de la EMA para metodologías novedosas ofrece una vía para evaluar y avalar métodos innovadores para la recopilación y el uso de información sobre datos de salud. Si se acepta, la EMA emite un dictamen de calificación que confirma que el método propuesto es adecuado para su uso en un contexto definido de generación de evidencia regulatoria.

Igualmente, para abordar las preguntas y los desafíos planteados por las partes interesadas y avanzar hacia una implementación más sistemática de la información sobre datos de salud, el documento de reflexión dedica una sección final a consideraciones importantes para la generación, recopilación y uso de información sobre datos de salud. Sin pretender ofrecer una guía metodológica per se, el artículo aborda brevemente aspectos como la calidad de los datos, la representatividad, el diseño del estudio y otros aspectos operativos relevantes para obtener información de los pacientes, como la carga de los participantes, el idioma y la capacitación.

Todas las partes interesadas han solicitado transparencia sobre qué PDE presentan las empresas en sus solicitudes de autorización de comercialización, así como sobre cómo los evalúan los organismos reguladores. Asimismo, todas las partes interesadas consideran importante que se justifiquen o rechacen las pruebas para evaluar la relación beneficio/riesgo de un medicamento. La sección final recuerda a las partes interesadas que, si los solicitantes desean incluir PED en los documentos regulatorios, como la información del producto de la UE, para respaldar las condiciones de uso del medicamento, se recomienda que consulten las directrices aplicables y soliciten autorización de comercialización (SA) a sus propuestas. Esto se debe a que, en última instancia, la inclusión de PED en la información del producto de la UE dependerá de la evaluación científica de los comités científicos de la EMA responsables de la evaluación de medicamentos de uso humano y la monitorización de la seguridad/minimización de riesgos (el CHMP o Comité de Medicamentos de Uso Humano, y el PRAC o Comité de Farmacovigilancia y Evaluación de Riesgos, respectivamente).