El tratamiento CAR-T desarrollado íntegramente en el Hospital Clínic de Barcelona ha demostrado una elevada eficacia en pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B, una enfermedad con opciones terapéuticas muy limitadas en fases de recaída o resistencia. Los resultados del estudio fase 2 del CAR-T ARI-0001 se han publicado en la revista científica The Lancet Haematology.
El tratamiento, denominado varnimcabtagene autoleucel, ha sido desarrollado por equipos del Clínic-IDIBAPS en el marco del Clínic Barcelona Comprehensive Cancer Centre y se convirtió en la primera terapia CAR-T creada íntegramente en Europa aprobada por una agencia reguladora. La Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) lo autorizó como medicamento de terapia avanzada de fabricación no industrial y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) le concedió la designación PRIME, reservada a terapias con alto potencial clínico.
El estudio ha incluido a 32 pacientes adultos tratados en nueve hospitales del Sistema Nacional de Salud. El ARI-0001 se administró mediante un esquema de dosis fraccionadas y escalonadas, diseñado para adaptarse a la situación clínica de cada paciente y reducir el riesgo de efectos adversos graves asociados a este tipo de terapias.
Los resultados muestran tasas de respuesta especialmente elevadas en una población con pocas alternativas terapéuticas. El 84 % de los pacientes alcanzó una remisión completa con enfermedad residual mínima indetectable a los 28 días, y el 87 % logró remisión completa en los tres primeros meses tras el tratamiento. Además, la supervivencia global al año fue del 80 %, una cifra destacada en el contexto de esta enfermedad en adultos.
En cuanto a la seguridad, el síndrome de liberación de citoquinas, un efecto secundario habitual en las terapias CAR-T, se registró en el 73 % de los pacientes, aunque solo el 12 % presentó formas graves. La neurotoxicidad grave fue poco frecuente, con una incidencia del 3 %. Según los investigadores, el perfil de toxicidad fue clínicamente manejable en el entorno hospitalario, incluso en pacientes con alta carga tumoral.
El primer autor del estudio es el Dr. Valentín Ortiz Maldonado, hematólogo del Hospital Clínic e investigador del IDIBAPS, y el último autor, el Dr. Jordi Esteve, jefe del grupo de Neoplasias Mieloides del mismo instituto. El trabajo es el resultado de una colaboración multidisciplinar que ha involucrado a profesionales de Hematología, Inmunología, Aféresis, Hemoterapia y Farmacología Clínica, entre otros servicios del hospital.
El ensayo clínico ha contado con financiación prioritaria del Instituto de Salud Carlos III, así como con el apoyo económico de diversas comunidades autónomas, lo que ha permitido su desarrollo a escala nacional. Además, la Fundación ”la Caixa” ha contribuido de forma decisiva al impulso de la infraestructura necesaria para el desarrollo de terapias avanzadas en el Clínic-IDIBAPS.
Los investigadores destacan que el ARI-0001 es un ejemplo de innovación liderada desde el sistema público de salud, que integra investigación, asistencia y transferencia de conocimiento. En el futuro, señalan la necesidad de estudiar este CAR-T en fases más precoces de la enfermedad y explorar su potencial en otras patologías hematológicas.
César Hernández, director general de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad: 
Kilian Sánchez, secretario de Sanidad del PSOE y portavoz de la Comisión de Sanidad del Senado.: 
Rocío Hernández, consejera de Salud de Andalucía: 
Nicolás González Casares, eurodiputado de Socialistas & Demócratas (S&D - PSOE): 
Juan José Pedreño, consejero de Salud de Murcia: