El Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado la autorización de comercialización de Rasonque, cuyo principio activo es daraxonrasib, para el tratamiento de pacientes adultos con adenocarcinoma pancreático metastásico previamente tratados. La decisión supuso la primera recomendación de autorización basada en una revisión por fases, un modelo de evaluación diseñado para agilizar el acceso a medicamentos innovadores que responden a necesidades médicas no cubiertas en el ámbito comunitario.
El procedimiento acortó el tiempo de evaluación de daraxonrasib a menos de 150 días, en comparación con el procedimiento estándar que habitualmente requiere alrededor de un año. La agencia europea logró esta reducción de plazos manteniendo los mismos estándares de calidad, seguridad y eficacia exigidos en las evaluaciones ordinarias. La EMA identificó daraxonrasib como un medicamento de alta prioridad dentro del proyecto Cancer Medicines Pathfinder debido a su potencial para responder a una importante necesidad médica no cubierta, dado que los pacientes con adenocarcinoma pancreático metastásico previamente tratados disponen de opciones terapéuticas muy limitadas.
La revisión por fases permite evaluar de forma progresiva distintos componentes del expediente regulatorio antes de la presentación formal de la solicitud de autorización de comercialización. Este esquema funcionó de un modo similar a como ya se hizo para la evaluación de las vacunas frente a la COVID-19 en el contexto de emergencia sanitaria.Diariofarma.es — Redacción RegulatoriaPágina 1 de 2
A través de este procedimiento, los evaluadores examinaron los datos de calidad, no clínicos, clínicos y la documentación regulatoria a medida que estuvieron disponibles durante el desarrollo. Este modelo favoreció un diálogo científico continuado con la compañía, lo que permitió resolver cuestiones relevantes de manera temprana y redujo potenciales retrasos durante la fase de evaluación formal.
La experiencia adquirida con Rasonque contribuirá a la implementación de este procedimiento en la nueva legislación farmacéutica europea. El objetivo de la normativa busca agilizar la evaluación de medicamentos y favorecer un acceso más temprano de los pacientes a tratamientos prometedores en los países miembros.
Eficacia clínica y seguridad registrada
La recomendación del CHMP para autorizar daraxonrasib se basó en los resultados de un ensayo clínico que demostró su eficacia al obtener mejoras clínicamente relevantes tanto en supervivencia global como en supervivencia libre de progresión. Durante la investigación clínica en pacientes tratados con daraxonrasib, las reacciones adversas más frecuentes identificadas fueron diarrea, urticaria, estomatitis, náuseas y vómitos.
La opinión emitida por el CHMP se remitirá a la Comisión Europea, órgano que adoptará la decisión final sobre la autorización de comercialización de Rasonque válida para toda la Unión Europea. Tras la resolución del expediente, la EMA y el CHMP podrán considerar, caso por caso, el uso de la revisión por fases para aquellos medicamentos que se espera que aborden necesidades médicas no cubiertas y aporten beneficios significativos desde la perspectiva de la salud pública o de la innovación terapéutica.
Lilisbeth Perestelo: 
