29N: Aelmhu pide situar las enfermedades raras entre las prioridades electorales

La Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu) ha presentado diez prioridades dirigidas a las formaciones políticas para la elaboración de sus programas electorales de cara a la próxima legislatura. La entidad reclamó un compromiso transversal con las enfermedades raras y sus tratamientos, abarcando no solo las políticas sanitarias, sino también las industriales, científicas, económicas y de competitividad. En España, alrededor de 3,4 millones de personas conviven con alguna patología poco frecuente, un colectivo para el que la innovación terapéutica representa en muchos casos la única alternativa disponible.

La propuesta de la patronal busca responder a los retos específicos que plantea el desarrollo de los medicamentos huérfanos, condicionado por el reducido número de pacientes, la limitada disponibilidad de evidencia científica y la elevada necesidad médica no cubierta. Las medidas diseñadas por la organización abordan de manera integral la investigación clínica, la evaluación, la financiación y el acceso a las terapias, incorporando asimismo actuaciones para fortalecer la investigación y el desarrollo desde la perspectiva industrial y de competitividad del sector farmacéutico especializado.

La presidenta de Aelmhu, Beatriz Perales, afirmó que la próxima cita con las urnas debe convertirse en una oportunidad para reconocer las particularidades de estos tratamientos y el papel que desempeñan las compañías que los investigan. La responsable de la asociación señaló que mejorar el acceso de los pacientes y fortalecer la capacidad de España para atraer inversión e innovación constituyen objetivos que deben avanzar de forma conjunta. Para ello, defendió la necesidad de contar con un marco estable y previsible que preserve los incentivos a la investigación y facilite que los avances científicos se traduzcan en nuevas opciones terapéuticas. Al mismo tiempo, solicitó la aplicación del principio de proporcionalidad regulatoria para evitar que medidas de carácter general provoquen un impacto desproporcionado sobre la investigación, el desarrollo y el acceso a estos medicamentos.

Propuestas sanitarias e industriales

La primera de las prioridades planteadas consiste en integrar expresamente el acceso a los medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos dentro de la política nacional de enfermedades raras. La asociación defendió la fijación de objetivos e indicadores claros que permitan evaluar los avances en los tiempos de acceso a las terapias, la equidad territorial y los resultados en salud obtenidos por el colectivo de pacientes.

En el ámbito industrial, la organización planteó reconocer estos medicamentos como un ámbito estratégico de la política industrial farmacéutica y de competitividad. La medida persigue preservar los incentivos requeridos para su I+D, además de evaluar el impacto que las medidas económicas y de contención del gasto ejercen sobre la innovación y el acceso final de los ciudadanos a los tratamientos.

La optimización de la investigación clínica constituye otro de los ejes centrales del documento. La patronal propuso reducir los plazos de puesta en marcha de los ensayos clínicos en enfermedades raras, reforzar las redes de centros especializados y establecer circuitos específicos que faciliten la identificación y derivación de las personas diagnosticadas.

Evaluación y modelos de financiación

En materia digital y de gestión del conocimiento, Aelmhu abogó por impulsar la generación y utilización de datos. La propuesta contempla favorecer el desarrollo de registros interoperables entre las distintas comunidades autónomas que se encuentren conectados con el Espacio Europeo de Datos Sanitarios, facilitando la toma de decisiones clínicas y regulatorias.

Respecto a la incorporación de la innovación, el texto reclama un mecanismo estable de acceso temprano. Este instrumento permitiría financiar de forma provisional o condicionada aquellos medicamentos destinados a enfermedades raras con necesidades médicas no cubiertas que carezcan de alternativas terapéuticas en el mercado.

Paralelamente, la asociación solicitó el desarrollo de métodos de evaluación adaptados a las particularidades de estas terapias. Dichas metodologías deberán reconocer el valor de los datos y la evidencia en vida real, incorporar el valor social de los tratamientos y favorecer la participación directa de los pacientes y de los expertos clínicos en los procesos evaluativos.

El documento incluye también la petición de impulsar modelos de financiación más flexibles que atiendan a la evolución de la evidencia científica. La entidad sugirió favorecer el uso de acuerdos basados en resultados y otros mecanismos de gestión de la incertidumbre clínica y económica, siempre bajo un marco de criterios claros y previsibles.

Equidad territorial y terapias avanzadas

Garantizar que las decisiones adoptadas por el Sistema Nacional de Salud se traduzcan en un acceso efectivo y equitativo en todas las comunidades autónomas representa la octava prioridad. La patronal demandó evitar retrasos injustificados y requisitos adicionales que demoren la incorporación de los fármacos en las regiones, así como mejorar la transparencia sobre los tiempos reales de acceso.

En relación con las terapias avanzadas destinadas a enfermedades raras, la organización instó a desarrollar mecanismos específicos de financiación y coordinación. Estas herramientas deben garantizar un acceso equitativo, facilitar la atención sanitaria en centros de referencia y evitar que el lugar de residencia del paciente condicione su acceso a la opción terapéutica requerida.

Por último, la entidad reclamó incorporar el principio de proporcionalidad regulatoria en todo el marco normativo aplicable a estos productos, impidiendo que regulaciones generales perjudiquen su desarrollo. Aelmhu concluyó poniendo su experiencia a disposición de los partidos políticos y responsables públicos para dialogar sobre estas medidas.